Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование долговременных эффектов препаратов-модуляторов CFTR

7 апреля 2026 г. обновлено: National Jewish Health

Естественная история кистозного фиброза в эпоху комбинированных модуляторных агентов следующего поколения: новые цели лечения при развивающемся заболевании

Пациенты с муковисцидозом, зарегистрированные в этом протоколе, будут набраны из числа пациентов, прошедших программу взрослых муковисцидоза в Национальном еврейском здравоохранении. Пациенты будут отобраны на основе запланированного использования модулятора CFTR их лечащим врачом. Ни один пациент не будет начат (или переключится) на агенты-модуляторы CFTR для целей исследования. После регистрации биологические образцы могут быть собраны в два разных момента времени до начала лечения. Один набор образцов будет собран на исходном уровне здоровья до запуска или замены модулятора CFTR. Второй набор образцов будет получен у субъектов во время острого легочного обострения, если оно возникло до начала или изменения модулятора CFTR. Оценки после начала исследования модулятора CFTR будут получены по крайней мере через один месяц после начала лечения и будут проводиться до 2 раз в год (в том числе во время легочных обострений), чтобы задокументировать долгосрочные эффекты терапии и изменения в биологии воспаления с течением времени. Во время каждого биологического отбора проб крови, мокроты, мочи и оценки качества жизни будут получены у всех зарегистрированных субъектов. В дополнение к демографическим данным, клинические данные, такие как количественная микробиология и простая спирометрия, будут записаны во время сбора образцов.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
58

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, зарегистрированные в этом протоколе, будут набраны из пациентов, прошедших программу взрослых муковисцидоза в Национальном еврейском здравоохранении. Исследователи планируют включить 80 субъектов с диагностированным МВ в возрасте 18 лет и старше с подходящими мутациями для терапии модуляторами МВТР. Будет разрешено одновременное использование системных стероидов, и типичные сопутствующие инфекции или сопутствующие заболевания не исключат.

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз муковисцидоза с мутацией, подходящей для лечения модуляторами.
  • Возраст 18 лет и старше.
  • Пациент начинает лечение модулятором CFTR в рамках своего клинического лечения или меняет терапевтические агенты модулятора CFTR в ожидании одобрения FDA.
  • Возможность выполнения воспроизводимых тестов функции легких.
  • Готовность соблюдать процедуру исследования и готовность предоставить письменное согласие.

Критерий исключения:

• Наличие состояния или аномалии, которые, по мнению главного исследователя (PI), могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение маркеров воспаления в крови
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения воспаления хозяина, измеренные в Т-клетках памяти периферической крови
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменение микробиологического состава мокроты
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения бактериальной нагрузки в мокроте по данным бактериальной РНК
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения функции легких
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения функции легких по ОФВ1, % от ожидаемого
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения маркера воспаления в моче
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в воспалении хозяина, измеренные липокалином, ассоциированным с желатиназой нейтрофилов в моче (NGAL)
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в качестве жизни
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения качества жизни, измеренные с помощью вопросника кистозного фиброза - пересмотренный (CFQ-R)
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в госпитализациях
Временное ограничение: До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев
Изменения в частоте/числе госпитализаций для лечения легочного обострения
До начала/замены модулятора CFTR и после, в среднем с интервалом в 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
National Jewish Health

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Cystic Fibrosis Foundation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
12 января 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
26 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
20 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
20 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
13 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 апреля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SAAVED19AO-PG

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками