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Prova osservazionale degli effetti longitudinali dei farmaci modulatori CFTR

7 aprile 2026 aggiornato da: National Jewish Health

La storia naturale della fibrosi cistica nell'era degli agenti modulatori combinati di prossima generazione: nuovi obiettivi terapeutici in una malattia in evoluzione

I pazienti CF arruolati in questo protocollo saranno reclutati da pazienti seguiti dal Programma CF per adulti presso National Jewish Health. I pazienti saranno selezionati in base all'uso pianificato di un modulatore CFTR da parte del loro medico di base. Nessun paziente verrà avviato (o cambierà) agenti modulatori CFTR ai fini dello studio. Dopo l'arruolamento, i campioni biologici possono essere raccolti in due momenti diversi prima dell'inizio del trattamento. Una serie di campioni verrà raccolta allo stato di salute di base prima dell'inizio o della modifica del modulatore CFTR. Una seconda serie di campioni sarà ottenuta nei soggetti al momento dell'esacerbazione polmonare acuta, se si verifica prima dell'inizio o della modifica del modulatore CFTR. Le valutazioni post-inizio dello studio del modulatore CFTR saranno ottenute almeno un mese dopo l'inizio del trattamento e continueranno fino a 2 volte l'anno (anche durante le esacerbazioni polmonari), al fine di documentare gli effetti longitudinali delle terapie e i cambiamenti nella biologia infiammatoria nel tempo. Al momento di ogni prelievo biologico, sangue, campione di espettorato, urina e una valutazione della qualità della vita saranno acquisiti in tutti i soggetti arruolati. Oltre ai dati demografici, al momento della raccolta del campione verranno registrati dati clinici, come la microbiologia quantitativa e la spirometria semplice.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
58

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I soggetti arruolati in questo protocollo saranno reclutati da pazienti seguiti dal programma Adult CF presso National Jewish Health. I ricercatori progettano di arruolare 80 soggetti con diagnosi di FC, di età pari o superiore a 18 anni, con mutazioni idonee per le terapie del modulatore CFTR. Sarà consentito l'uso concomitante di steroidi sistemici e le tipiche co-infezioni o comorbilità non comporteranno l'esclusione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di CF con una mutazione ammissibile per il trattamento modulatore.
  • Età 18 anni o più.
  • Il paziente sta iniziando un modulatore CFTR come parte della sua assistenza clinica o sta cambiando agenti terapeutici modulatori CFTR, in attesa dell'approvazione della FDA.
  • Capacità di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili.
  • Disponibilità a rispettare la procedura dello studio e disponibilità a fornire il consenso scritto.

Criteri di esclusione:

• Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio del Principal Investigator (PI), comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione dei marcatori infiammatori del sangue
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nell'infiammazione dell'ospite misurati nelle cellule T della memoria del sangue periferico
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamento nella microbiologia dell'espettorato
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nella carica batterica nell'espettorato misurati dall'RNA batterico
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella funzione polmonare
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Variazioni della funzione polmonare misurate dal FEV1, % del predetto
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nel marker infiammatorio urinario
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nell'infiammazione dell'ospite misurati dalla lipocalina associata alla gelatinasi dei neutrofili urinari (NGAL)
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nella qualità della vita misurati dal Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R)
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nei ricoveri
Lasso di tempo: Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi
Cambiamenti nella frequenza/numero di ricoveri per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari
Prima dell'inizio/sostituzione del modulatore CFTR e dopo, in media a distanza di 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Jewish Health

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cystic Fibrosis Foundation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SAAVED19AO-PG

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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