Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus CFTR-modulaattorilääkkeiden pitkittäisvaikutuksista

tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: National Jewish Health

Kystisen fibroosin luonnollinen historia seuraavan sukupolven yhdistelmämodulaattorien aikakaudella: uudet hoitokohteet kehittyvässä taudissa

Tähän protokollaan merkityt CF-potilaat rekrytoidaan potilaista, joita seuraa National Jewish Healthin aikuisten CF-ohjelma. Potilaat valitaan ensisijaisesti lääkärin suunnitteleman CFTR-modulaattorin käytön perusteella. Yhdellekään potilaalle ei aloiteta (tai vaihda) CFTR-modulaattoria tutkimusta varten. Ilmoittautumisen jälkeen biologisia näytteitä voidaan kerätä kahdessa eri ajankohtana ennen hoidon aloittamista. Yksi näytesarja kerätään lähtötilanteessa ennen CFTR-modulaattorin käynnistämistä tai muutosta. Toinen näytesarja otetaan koehenkilöiltä akuutin keuhkojen pahenemisen aikana, jos sellainen tapahtuu ennen CFTR-modulaattorin käynnistymistä tai muutosta. CFTR-modulaattorin aloittamisen jälkeiset tutkimusarviot hankitaan vähintään kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta ja niitä jatketaan enintään 2 kertaa vuodessa (mukaan lukien keuhkojen pahenemisvaiheet), jotta voidaan dokumentoida hoitojen pituussuuntaiset vaikutukset ja tulehdusbiologian muutokset ajan myötä. Jokaisen biologisen näytteenoton yhteydessä kaikilta ilmoittautuneilta otetaan veri, yskösnäyte, virtsa ja elämänlaatuarvio. Demografisten tietojen lisäksi näytteenottohetkellä tallennetaan kliinisiä tietoja, kuten kvantitatiivinen mikrobiologia ja yksinkertainen spirometria.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
58

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tähän protokollaan merkityt koehenkilöt rekrytoidaan potilaista, joita seuraa National Jewish Healthin aikuisten CF-ohjelma. Tutkijat suunnittelevat ottamaan mukaan 80 potilasta, joilla on diagnosoitu CF, vähintään 18-vuotiaita ja joilla on kelvollisia mutaatioita CFTR-modulaattorihoitoihin. Systeemisten steroidien samanaikainen käyttö sallitaan, eivätkä tyypilliset samanaikaiset infektiot tai samanaikaiset sairaudet johda poissulkemiseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu CF-diagnoosi, jossa on modulaattorihoitoon kelpaava mutaatio.
  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
  • Potilas aloittaa CFTR-modulaattorin käytön osana kliinistä hoitoaan tai vaihtaa CFTR-modulaattorihoitoa FDA:n hyväksynnän odottaessa.
  • Kyky suorittaa toistettavia keuhkojen toimintatestejä.
  • Halukkuus noudattaa opintomenettelyä ja halukkuus antaa kirjallinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

• Sellainen tila tai poikkeavuus, joka päätutkijan (PI) mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos veren tulehdusmarkkereissa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset isännän tulehduksessa perifeerisen veren muistin T-soluissa mitattuna
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutos ysköksen mikrobiologiassa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset ysköksen bakteerimäärässä bakteerien RNA:lla mitattuna
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset keuhkojen toiminnassa FEV1:llä mitattuna, % ennustettu
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset virtsan tulehdusmerkkiaineessa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset isännän tulehduksessa virtsan neutrofiilien gelatinaaseihin liittyvällä lipokaliinilla (NGAL) mitattuna
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutoksia elämänlaadussa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset elämänlaadussa mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeella – tarkistettu (CFQ-R)
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutoksia sairaalahoidoissa
Aikaikkuna: Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein
Muutokset keuhkojen pahenemisen hoitoon liittyvien sairaalakäyntien tiheydessä/määrässä
Ennen CFTR-modulaattorin käyttöönottoa/vaihtoa ja sen jälkeen keskimäärin 6 kuukauden välein

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
National Jewish Health

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Cystic Fibrosis Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 16. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 12. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 26. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 20. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 16. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 7. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • SAAVED19AO-PG

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia