Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsforsøg af de langsgående virkninger af CFTR-modulatorlægemidler

7. april 2026 opdateret af: National Jewish Health

Cystisk fibrose's naturlige historie i æraen af ​​næste generations kombinationsmodulatormidler: nye behandlingsmål i en udviklende sygdom

CF-patienter, der er tilmeldt denne protokol, vil blive rekrutteret fra patienter efterfulgt af CF-programmet for voksne på National Jewish Health. Patienter vil blive udvalgt baseret på planlagt brug af en CFTR-modulator af deres primære læge. Ingen patient vil blive startet på (eller vil skifte) CFTR-modulatormidler med henblik på undersøgelsen. Efter tilmelding kan biologiske prøver indsamles på to forskellige tidspunkter før behandlingsstart. Et sæt prøver vil blive indsamlet ved baseline sundhed før CFTR modulator initiering eller ændring. Et andet sæt prøver vil blive opnået i forsøgspersoner på tidspunktet for akut pulmonal eksacerbation, hvis en sådan forekommer før CFTR-modulator initiering eller ændring. Vurderinger efter CFTR-modulator-initiering vil blive opnået mindst en måned efter behandlingsstart og fortsætte op til 2 gange om året (inklusive under pulmonale eksacerbationer), for at dokumentere longitudinelle virkninger af terapier og ændringer i inflammatorisk biologi over tid. På tidspunktet for hver biologisk prøvetagning vil der blive indsamlet blod, opspytprøve, urin og en livskvalitetsvurdering hos alle tilmeldte forsøgspersoner. Ud over demografiske data vil kliniske data, såsom kvantitativ mikrobiologi og simpel spirometri blive registreret på tidspunktet for prøveindsamling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
58

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner, der er tilmeldt denne protokol, vil blive rekrutteret fra patienter efterfulgt af Voksen CF-programmet på National Jewish Health. Efterforskerne projekterer, at 80 forsøgspersoner med diagnosticeret CF, 18 år eller ældre, med kvalificerede mutationer til CFTR-modulatorterapier. Samtidig brug af systemiske steroider vil være tilladt, og typiske co-infektioner eller co-morbiditeter vil ikke resultere i udelukkelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af CF med en kvalificeret mutation til modulatorbehandling.
  • Alder 18 år eller ældre.
  • Patienten starter en CFTR-modulator som en del af deres kliniske behandling eller skifter CFTR-modulatorterapimidler, afventer FDA-godkendelse.
  • Evne til at udføre reproducerbare lungefunktionstests.
  • Vilje til at overholde studieprocedure og vilje til at give skriftligt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, der efter den primære efterforskers (PI) vurdering ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i blodinflammatoriske markører
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i værtsinflammation målt i perifere blodhukommelses-T-celler
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændring i sputummikrobiologi
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i bakteriebyrden i sputum målt ved bakteriel RNA
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i lungefunktionen
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i lungefunktion som målt ved FEV1, % forudsagt
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i urininflammatorisk markør
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i værtsinflammation målt ved urin-neutrofil gelatinase-associeret lipocalin (NGAL)
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i livskvalitet målt ved Cystic Fibrosis Questionnaire - Revideret (CFQ-R)
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i indlæggelser
Tidsramme: Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum
Ændringer i hyppighed/antal af indlæggelser til behandling af lungeeksacerbation
Før initiering/skift af CFTR-modulator og efter, i gennemsnit 6 måneders mellemrum

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Jewish Health

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cystic Fibrosis Foundation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SAAVED19AO-PG

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger