Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne podłużnych skutków leków modulujących CFTR

7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: National Jewish Health

Historia naturalna mukowiscydozy w erze kombinacji modulatorów nowej generacji: nowe cele leczenia w rozwijającej się chorobie

Pacjenci z mukowiscydozą włączeni do tego protokołu będą rekrutowani spośród pacjentów objętych programem Adult CF w National Jewish Health. Pacjenci będą wybierani na podstawie planowanego zastosowania modulatora CFTR przez ich lekarza pierwszego kontaktu. Żaden pacjent nie zostanie rozpoczęty (ani nie zmieni) środków modulujących CFTR do celów badania. Po włączeniu próbki biologiczne można pobrać w dwóch różnych punktach czasowych przed rozpoczęciem leczenia. Jeden zestaw próbek zostanie pobrany w stanie wyjściowym przed inicjacją lub zmianą modulatora CFTR. Drugi zestaw próbek zostanie pobrany od pacjentów w czasie ostrego zaostrzenia płucnego, jeśli wystąpi ono przed rozpoczęciem lub zmianą modulatora CFTR. Oceny badań po rozpoczęciu leczenia modulatorem CFTR będą przeprowadzane co najmniej miesiąc po rozpoczęciu leczenia i będą kontynuowane do 2 razy w roku (w tym podczas zaostrzeń płucnych), w celu udokumentowania długotrwałych efektów terapii i zmian w biologii stanu zapalnego w czasie. W czasie każdego pobierania próbek biologicznych pobierana będzie próbka krwi, plwociny, moczu i ocena jakości życia wszystkich włączonych pacjentów. Oprócz danych demograficznych, w czasie pobierania próbek zostaną zarejestrowane dane kliniczne, takie jak mikrobiologia ilościowa i prosta spirometria.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
58

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby objęte tym protokołem będą rekrutowane spośród pacjentów objętych programem Adult CF w National Jewish Health. Badacze planują włączenie 80 pacjentów ze zdiagnozowaną mukowiscydozą, w wieku 18 lat lub starszych, z mutacjami kwalifikującymi się do terapii modulatorami CFTR. Jednoczesne stosowanie ogólnoustrojowych sterydów będzie dozwolone, a typowe koinfekcje lub choroby współistniejące nie spowodują wykluczenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza mukowiscydozy z mutacją kwalifikującą się do leczenia modulatorem.
  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Pacjent rozpoczyna leczenie modulatorem CFTR w ramach swojej opieki klinicznej lub zmienia leki z grupy modulatorów CFTR w oczekiwaniu na zatwierdzenie przez FDA.
  • Umiejętność wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc.
  • Gotowość do przestrzegania procedury badania i chęć wyrażenia pisemnej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które zdaniem Głównego Badacza (PI) zagroziłyby bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana markerów stanu zapalnego krwi
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany stanu zapalnego gospodarza mierzone w limfocytach T pamięci krwi obwodowej
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiana w mikrobiologii plwociny
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany obciążenia bakteryjnego w plwocinie mierzone bakteryjnym RNA
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany czynności płuc
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany czynności płuc mierzone jako FEV1, % wartości należnej
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany markera stanu zapalnego w moczu
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany stanu zapalnego gospodarza mierzone za pomocą lipokaliny związanej z żelatynazą neutrofili w moczu (NGAL)
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany jakości życia mierzone kwestionariuszem Cystic Fibrosis Questionnaire – Revised (CFQ-R)
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany w hospitalizacjach
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy
Zmiany częstości/liczby hospitalizacji w celu leczenia zaostrzeń płucnych
Przed rozpoczęciem/wymianą modulatora CFTR i po, w odstępie średnio 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Jewish Health

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Cystic Fibrosis Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SAAVED19AO-PG

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami