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Équilibre du cuivre et du molybdène chez les participants atteints de la maladie de Wilson traités avec ALXN1840

10 juin 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte de phase 2 pour évaluer l'équilibre en cuivre et en molybdène chez les participants atteints de la maladie de Wilson traités avec ALXN1840

Cette étude exploratoire examinera les effets de l'ALXN1840 sur l'équilibre du cuivre chez les participants atteints de la maladie de Wilson (WD).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les participants qui ont déjà suivi un traitement (qui comprend les thérapies standard ou ALXN1840) et qui n'ont jamais reçu de traitement sont éligibles pour cette étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
9

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nouvelle-Zélande
      • Grafton, Nouvelle-Zélande, 1010
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Research Site
  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de WD selon les critères de Leipzig ≥ 4.
  2. Capable de résider dans l'unité de recherche clinique pour le suivi métabolique intensif du cuivre et du molybdène.
  3. Participants disposés à adhérer à un régime alimentaire contrôlé en cuivre/molybdène pendant l'étude.
  4. Volonté et capable de suivre les exigences de contraception spécifiées dans le protocole.
  5. Capable de donner un consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  1. Cirrhose décompensée ou modèle de score d'hépatopathie terminale > 13.
  2. Score de Nazer modifié > 7.
  3. Saignement gastro-intestinal cliniquement significatif au cours des 3 derniers mois.
  4. Alanine aminotransférase > 2 × limite supérieure de la normale.
  5. Hémoglobine inférieure à la limite inférieure de la plage de référence pour l'âge et le sexe.
  6. Antécédents médicaux importants (actuels ou passés).
  7. Traitement antérieur avec du zinc dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
  8. Participants en insuffisance rénale, définie comme une insuffisance rénale terminale sous dialyse (maladie rénale chronique stade 5) ou clairance de la créatinine < 30 millilitres/minute.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: ALXN1840
Les participants recevront ALXN1840 à une dose de 15 milligrammes (mg)/jour du jour 1 au jour 28, puis augmentée à 30 mg/jour du jour 29 au jour 39
Médicament: ALXN1840
Administré par voie orale sous forme de comprimés.
Autres noms:
  • anciennement WTX101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Solde quotidien moyen en cuivre : du jour 1 au jour 8
Délai: Accumulation : du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg)
Le bilan en cuivre est défini comme la différence entre l’apport de cuivre mesuré dans les aliments et les boissons et l’élimination mesurée du cuivre dans l’urine et les selles. Il a été calculé comme le bilan en cuivre quotidien moyen sur la période de collecte.
Accumulation : du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg)
Solde quotidien moyen en cuivre : du jour 31 au jour 35
Délai: Accumulation : du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg)
Le bilan en cuivre est défini comme la différence entre l’apport de cuivre mesuré dans les aliments et les boissons et l’élimination mesurée du cuivre dans l’urine et les selles. Il a été calculé comme le bilan en cuivre quotidien moyen sur la période de collecte.
Accumulation : du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg)
Solde quotidien moyen en cuivre : du jour 25 au jour 28
Délai: Accumulation : du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg)
Le bilan en cuivre est défini comme la différence entre l’apport de cuivre mesuré dans les aliments et les boissons et l’élimination mesurée du cuivre dans l’urine et les selles. Il a été calculé comme le bilan en cuivre quotidien moyen sur la période de collecte.
Accumulation : du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg)
Solde quotidien moyen en cuivre : du jour 36 au jour 39
Délai: Accumulation : du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Le bilan en cuivre est défini comme la différence entre l’apport de cuivre mesuré dans les aliments et les boissons et l’élimination mesurée du cuivre dans l’urine et les selles. Il a été calculé comme le bilan en cuivre quotidien moyen sur la période de collecte.
Accumulation : du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'excrétion totale de molybdène dans l'urine et les fèces
Délai: Accumulation : ligne de base, du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg) ; État d'équilibre : ligne de base, du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulation : ligne de base, du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg) ; État d'équilibre : ligne de base, du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Changement par rapport à la ligne de base du solde quotidien moyen en cuivre
Délai: Accumulation : ligne de base, du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg) ; État d'équilibre : ligne de base, du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Le bilan en cuivre est défini comme la différence entre l’apport de cuivre mesuré dans les aliments et les boissons et l’élimination mesurée du cuivre dans l’urine et les selles. Il a été calculé comme le bilan en cuivre quotidien moyen sur la période de collecte.
Accumulation : ligne de base, du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 (ALXN1840 30 mg) ; État d'équilibre : ligne de base, du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Cuivre quantifié dans les aliments, les boissons, les selles et l'urine, y compris le cuivre total plasmatique et le cuivre lié labile (LBC)
Délai: Accumulation : du jour 1 au jour 8 pour 15 mg et du jour 31 au jour 35 pour 30 mg ; État d'équilibre : du jour 25 au jour 28 pour ALXN1840 15 mg et du jour 36 au jour 39 pour ALXN1840 30 mg
Le cuivre a été évalué en mesurant l'apport en cuivre (dans les aliments et les boissons) et la production de cuivre (dans les selles et l'urine), ainsi que le cuivre plasmatique total et lié labile.
Accumulation : du jour 1 au jour 8 pour 15 mg et du jour 31 au jour 35 pour 30 mg ; État d'équilibre : du jour 25 au jour 28 pour ALXN1840 15 mg et du jour 36 au jour 39 pour ALXN1840 30 mg
Molybdène spécifié dans les doses d'ALXN1840 administrées et quantifiées dans les aliments, les boissons, les selles et l'urine, y compris le plasma à l'état d'équilibre
Délai: Du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
La quantité de molybdène dans les aliments, les boissons, les selles et l'urine est rapportée dans cette mesure de résultat.
Du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilan quotidien moyen de molybdène à l’état d’équilibre d’ALXN1840
Délai: État d'équilibre : du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
L'équilibre du molybdène à l'état d'équilibre a été évalué en mesurant l'apport en molybdène (dans les aliments, les boissons et l'ALXN1840) et la production de molybdène (dans les selles et l'urine). L'état d'équilibre est défini comme le molybdène (sortie) égal au molybdène (entrée).
État d'équilibre : du jour 25 au jour 28 (ALXN1840 15 mg) et du jour 36 au jour 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulation de molybdène telle que déterminée par l'équilibre en molybdène
Délai: Accumulation : du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 ((ALXN1840 30 mg)
L'équilibre en molybdène a été évalué en mesurant l'apport en molybdène (dans les aliments, les boissons et l'ALXN1840) et la production de molybdène (dans les selles et l'urine).
Accumulation : du jour 1 au jour 8 (ALXN1840 15 mg) et du jour 31 au jour 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de molybdène total et d'ultrafiltrat plasmatique (PUF) de molybdène
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 39
Jour 1 jusqu'au jour 39
Aire sous la courbe de concentration en temps (AUC0-inf) du molybdène total et de l'ultrafiltrat plasmatique (PUF) du molybdène
Délai: Jour 39
Jour 39

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Directeur d'études: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
7 septembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
7 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
7 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
28 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 septembre 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
5 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 juin 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 juin 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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