Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Równowaga miedzi i molibdenu u uczestników z chorobą Wilsona leczonych ALXN1840

10 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny równowagi miedzi i molibdenu u uczestników z chorobą Wilsona leczonych ALXN1840

To badanie eksploracyjne zbada wpływ ALXN1840 na równowagę miedzi u uczestników z chorobą Wilsona (WD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Do badania kwalifikują się uczestnicy, którzy mają doświadczenie w leczeniu (co obejmuje terapie standardowe lub ALXN1840) i wcześniej nie byli leczeni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
9

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie WD według kryteriów lipskich ≥ 4.
  2. Może przebywać w jednostce badań klinicznych do intensywnego monitorowania metabolicznego miedzi i molibdenu.
  3. Uczestnicy chętni do przestrzegania diety z kontrolowaną zawartością miedzi/molibdenu podczas badania.
  4. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole.
  5. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdekompensowana marskość wątroby lub model schyłkowej niewydolności wątroby > 13 punktów.
  2. Zmodyfikowany wynik Nazera > 7.
  3. Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  4. Aminotransferaza alaninowa > 2 × górna granica normy.
  5. Hemoglobina poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci.
  6. Znacząca historia medyczna (aktualna lub przeszła).
  7. Wcześniejsze leczenie cynkiem w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  8. Pacjenci z niewydolnością nerek, definiowaną jako schyłkowa niewydolność nerek poddawana dializie (przewlekła choroba nerek stadium 5) lub klirens kreatyniny < 30 mililitrów/minutę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: ALXN1840
Uczestnikom zostanie podany ALXN1840 w dawce 15 miligramów (mg)/dobę w dniach od 1 do 28, a następnie zwiększona do 30 mg/dobę w dniach od 29 do 39
Lek: ALXN1840
Podawany doustnie w postaci tabletek.
Inne nazwy:
  • dawniej WTX101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 1 do dnia 8
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 31 do dnia 35
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 25 do dnia 28
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 36 do dnia 39
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitego wydalania molibdenu z moczem i kałem
Ramy czasowe: Akumulacja: linia podstawowa, od dnia 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: stan wyjściowy, od dnia 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulacja: linia podstawowa, od dnia 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: stan wyjściowy, od dnia 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Zmiana średniego dziennego salda miedzi w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Akumulacja: Wartość początkowa, dzień 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: wartość wyjściowa, dzień 25. do dnia 28. (ALXN1840 15 mg) i dzień 36. do dnia 39. (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Wartość początkowa, dzień 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: wartość wyjściowa, dzień 25. do dnia 28. (ALXN1840 15 mg) i dzień 36. do dnia 39. (ALXN1840 30 mg)
Miedź zawarta w żywności, napojach, kale i moczu, w tym miedź całkowita i labilnie związana w osoczu (LBC)
Ramy czasowe: Kumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 dla 15 mg i Dzień 31 do Dnia 35 dla 30 mg; Stan stacjonarny: od dnia 25 do dnia 28 dla ALXN1840 15 mg i od dnia 36 do dnia 39 dla ALXN1840 30 mg
Miedź oceniano poprzez pomiar spożycia miedzi (w żywności i napojach), wydalania miedzi (w kale i moczu), a także całkowitej i labilnie związanej miedzi w osoczu.
Kumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 dla 15 mg i Dzień 31 do Dnia 35 dla 30 mg; Stan stacjonarny: od dnia 25 do dnia 28 dla ALXN1840 15 mg i od dnia 36 do dnia 39 dla ALXN1840 30 mg
Molibden wyszczególniony w dawkach ALXN1840 podawanych i określanych ilościowo w żywności, napojach, kale i moczu, łącznie z osoczem w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
W ramach tej miary wyniku podaje się ilość molibdenu w jedzeniu, napojach, kale i moczu.
Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Średnie dzienne saldo molibdenu w stanie ustalonym ALXN1840
Ramy czasowe: Stan stacjonarny: dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilans molibdenu w stanie stacjonarnym oceniano poprzez pomiar spożycia molibdenu (w pożywieniu, napojach i ALXN1840) oraz wydalania molibdenu (w kale i moczu). Stan ustalony definiuje się jako molibden (out) równy molibdenowi (in).
Stan stacjonarny: dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulacja molibdenu określona na podstawie bilansu molibdenu
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i Dzień 31 do Dnia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Bilans molibdenu oceniano poprzez pomiar spożycia molibdenu (w pożywieniu, napojach i ALXN1840) oraz wydalania molibdenu (w kale i moczu).
Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i Dzień 31 do Dnia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) całkowitego molibdenu i ultrafiltratu osocza (PUF) molibdenu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 39
Dzień 1 do dnia 39
Pole pod krzywą stężenia w czasie (AUC0-inf) molibdenu całkowitego i ultrafiltratu osocza (PUF) molibdenu
Ramy czasowe: Dzień 39
Dzień 39

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Dyrektor Studium: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
7 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
7 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami