Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kobber- og molybdenbalanse hos deltakere med Wilsons sykdom behandlet med ALXN1840

10. juni 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, åpen studie for å vurdere kobber- og molybdenbalansen hos deltakere med Wilsons sykdom behandlet med ALXN1840

Denne utforskende studien vil undersøke effekten av ALXN1840 på kobberbalansen hos deltakere med Wilson sykdom (WD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Deltakere som er behandlingserfarne (som inkluderer standardbehandlinger eller ALXN1840) og behandlingsnaive er kvalifisert for denne studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
9

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Research Site
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand, 1010
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av WD ved Leipzig-kriterier ≥ 4.
  2. Kunne bo i den kliniske forskningsenheten for intensiv metabolsk overvåking av kobber og molybden.
  3. Deltakere som er villige til å følge kobber/molybden-kontrollert diett under studien.
  4. Villig og i stand til å følge protokollspesifiserte prevensjonskrav.
  5. I stand til å gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompensert cirrhose eller modell for sluttstadium av leversykdomsscore > 13.
  2. Modifisert Nazer-poengsum > 7.
  3. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning i løpet av de siste 3 månedene.
  4. Alaninaminotransferase > 2 × øvre normalgrense.
  5. Hemoglobin mindre enn nedre grense for referanseområdet for alder og kjønn.
  6. Betydelig sykehistorie (nåværende eller tidligere).
  7. Tidligere behandling med sink innen 30 dager før screeningbesøket.
  8. Deltakere i nyresvikt, definert som i sluttstadium nyresykdom ved dialyse (kronisk nyresykdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minutt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ALXN1840
Deltakerne vil bli administrert ALXN1840 i en dose på 15 milligram (mg)/dag på dag 1 til og med dag 28 og deretter økt til 30 mg/dag på dag 29 til og med dag 39
Legemiddel: ALXN1840
Administreres oralt som tabletter.
Andre navn:
  • tidligere WTX101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 1 til og med dag 8
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobberbalanse: Dag 31 til og med dag 35
Tidsramme: Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 25 til og med dag 28
Tidsramme: Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 36 til og med dag 39
Tidsramme: Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total molybdenutskillelse i urin og avføring
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering: Baseline, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Endring fra basislinje i gjennomsnittlig daglig kobberbalanse
Tidsramme: Akkumulering: Grunnlinje, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Grunnlinje, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobber kvantifisert i mat, drikke, avføring og urin, inkludert totalt plasma og labilt kobber (LBC)
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Kobber ble vurdert gjennom måling av kobberinntak (i ​​mat og drikke), og kobberproduksjon (i feces og urin) samt totalt og labilt bundet kobber i plasma.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Molybden spesifisert i ALXN1840 doser gitt og kvantifisert i mat, drikke, avføring og urin, inkludert plasma ved stabil tilstand
Tidsramme: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mengden molybden i mat, drikke, avføring og urin er rapportert i dette utfallsmålet.
Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gjennomsnittlig daglig molybdenbalanse ved ALXN1840 stabil tilstand
Tidsramme: Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen ved steady state ble vurdert gjennom måling av molybdeninntak (i ​​mat, drikke og ALXN1840), og molybdenproduksjon (i avføring og urin). Steady state er definert som molybden (ut) lik molybden (inn).
Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering av molybden som bestemt av molybdenbalansen
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen ble vurdert gjennom måling av molybdeninntak (i ​​mat, drikke og ALXN1840), og molybdenproduksjon (i avføring og urin).
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av totalt molybden og plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsramme: Dag 1 til dag 39
Dag 1 til dag 39
Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC0-inf) for totalt molybden og plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsramme: Dag 39
Dag 39

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
7. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. juni 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger