Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rovnováha mědi a molybdenu u účastníků s Wilsonovou chorobou léčených ALXN1840

10. června 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, otevřená studie k posouzení rovnováhy mědi a molybdenu u účastníků s Wilsonovou chorobou léčených ALXN1840

Tato průzkumná studie bude zkoumat účinky ALXN1840 na rovnováhu mědi u účastníků s Wilsonovou chorobou (WD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účastníci, kteří mají zkušenost s léčbou (která zahrnuje standardní terapie nebo ALXN1840) a dosud neléčení, jsou způsobilí pro tuto studii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza WD podle Lipských kritérií ≥ 4.
  2. Schopný pobývat v klinické výzkumné jednotce pro intenzivní metabolické monitorování mědi a molybdenu.
  3. Účastníci byli ochotni během studie dodržovat dietu s kontrolovanou mědí/molybdenem.
  4. Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci.
  5. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Dekompenzovaná cirhóza nebo model skóre konečného stádia onemocnění jater > 13.
  2. Upravené Nazerovo skóre > 7.
  3. Klinicky významné gastrointestinální krvácení během posledních 3 měsíců.
  4. Alaninaminotransferáza > 2 × horní hranice normy.
  5. Hemoglobin nižší než spodní hranice referenčního rozmezí pro věk a pohlaví.
  6. Významná anamnéza (současná nebo minulá).
  7. Předchozí ošetření zinkem během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  8. Účastníci se selháním ledvin, definovaným jako v konečném stádiu onemocnění ledvin na dialýze (chronické onemocnění ledvin stádium 5) nebo clearance kreatininu < 30 mililitrů/minutu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ALXN1840
Účastníkům bude podáván ALXN1840 v dávce 15 miligramů (mg)/den 1. až 28. den a poté zvýšena na 30 mg/den 29. až 39. den.
Lék: ALXN1840
Podává se perorálně ve formě tablet.
Ostatní jména:
  • dříve WTX101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný denní zůstatek mědi: den 1 až den 8
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 31 až den 35
Časové okno: Akumulace: Den 31 až Den 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 31 až Den 35 (ALXN1840 30 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 25 až den 28
Časové okno: Akumulace: Den 25 až Den 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 25 až Den 28 (ALXN1840 15 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 36 až den 39
Časové okno: Akumulace: Den 36 až Den 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 36 až Den 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém vylučování molybdenu v moči a stolici
Časové okno: Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Změna od základní linie v průměrné denní bilanci mědi
Časové okno: Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Měď kvantifikovaná v potravinách, nápojích, stolici a moči, včetně celkové plazmy a labilně vázané mědi (LBC)
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 pro 15 mg a Den 31 až Den 35 pro 30 mg; Ustálený stav: den 25 až den 28 pro ALXN1840 15 mg a den 36 až den 39 pro ALXN1840 30 mg
Měď byla hodnocena měřením příjmu mědi (v potravinách a nápojích) a výdeje mědi (ve stolici a moči), jakož i celkové a labilně vázané mědi v plazmě.
Akumulace: Den 1 až Den 8 pro 15 mg a Den 31 až Den 35 pro 30 mg; Ustálený stav: den 25 až den 28 pro ALXN1840 15 mg a den 36 až den 39 pro ALXN1840 30 mg
Molybden specifikovaný v ALXN1840 dávkách podaných a kvantifikovaných v potravinách, nápojích, stolici a moči, včetně plazmy v ustáleném stavu
Časové okno: Den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Množství molybdenu v potravinách, nápojích, stolici a moči je uvedeno v tomto výsledném měření.
Den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Průměrná denní bilance molybdenu v ustáleném stavu ALXN1840
Časové okno: Ustálený stav: den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Rovnováha molybdenu v ustáleném stavu byla hodnocena měřením příjmu molybdenu (v jídle, pití a ALXN1840) a výdeje molybdenu (ve stolici a moči). Ustálený stav je definován jako molybden (out) rovný molybdenu (in).
Ustálený stav: den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulace molybdenu, jak je stanoveno bilancí molybdenu
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg) a Den 31 až Den 35 ((ALXN1840 30 mg)
Rovnováha molybdenu byla hodnocena měřením příjmu molybdenu (v jídle, pití a ALXN1840) a výdeje molybdenu (ve stolici a moči).
Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg) a Den 31 až Den 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) celkového molybdenu a plazmatického ultrafiltrátu (PUF) molybdenu
Časové okno: Den 1 až den 39
Den 1 až den 39
Oblast pod křivkou doby koncentrace (AUC0-inf) celkového molybdenu a plazmového ultrafiltrátu (PUF) molybdenu
Časové okno: Den 39
Den 39

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Ředitel studie: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. června 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení