Kupari- ja molybdeenitasapaino ALXN1840:lla hoidetuilla Wilsonin taudilla
Vaihe 2, avoin tutkimus kuparin ja molybdeenin tasapainon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Wilsonin tauti, joita hoidetaan ALXN1840:lla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Grafton, Uusi Seelanti, 1010
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Research Site
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- WD-diagnoosi Leipzigin kriteereillä ≥ 4.
- Pystyy työskentelemään kliinisen tutkimuksen yksikössä kuparin ja molybdeenin intensiivisen aineenvaihdunnan seurannassa.
- Osallistujat, jotka ovat halukkaita noudattamaan kupari-/molybdeenikontrolloitua ruokavaliota tutkimuksen aikana.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan mukaisia ehkäisyvaatimuksia.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Dekompensoitu kirroosi tai malli loppuvaiheen maksasairauden pistemäärälle > 13.
- Muokattu Nazer-pistemäärä > 7.
- Kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana.
- Alaniiniaminotransferaasi > 2 x normaalin yläraja.
- Hemoglobiini on alle iän ja sukupuolen viitealueen alarajan.
- Merkittävä sairaushistoria (nykyinen tai mennyt).
- Aikaisempi sinkkihoito 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään loppuvaiheen munuaissairaudeksi dialyysihoidossa (krooninen munuaissairauden vaihe 5) tai kreatiniinipuhdistuma < 30 millilitraa/minuutti.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN1840
Osallistujille annetaan ALXN1840:tä annoksena 15 milligrammaa (mg)/vrk päivinä 1–28, minkä jälkeen annos nostetaan 30 mg:aan vuorokaudessa 29–39.
|
Annostetaan suun kautta tabletteina.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 1–8
Aikaikkuna: Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 (ALXN1840 15 mg)
|
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
|
Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 (ALXN1840 15 mg)
|
|
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 31 - päivä 35
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg)
|
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
|
Kertyminen: päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg)
|
|
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 25 - päivä 28
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 25 - päivä 28 (ALXN1840 15 mg)
|
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
|
Kertyminen: päivä 25 - päivä 28 (ALXN1840 15 mg)
|
|
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 36 - päivä 39
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 36 - päivä 39 (ALXN1840 30 mg)
|
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
|
Kertyminen: päivä 36 - päivä 39 (ALXN1840 30 mg)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta molybdeenin kokonaiserittymisessä virtsaan ja ulosteeseen
Aikaikkuna: Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
|
|
Muutos perustasosta keskimääräisessä päivittäisessä kuparisaldossa
Aikaikkuna: Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
|
Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
|
Kupari määrällisesti elintarvikkeissa, juomissa, ulosteissa ja virtsassa, mukaan lukien plasman kokonaiskupari ja labiili sidottu kupari (LBC)
Aikaikkuna: Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 15 mg:lle ja päivä 31 - 35 30 mg; Vakaa tila: päivä 25–28 ALXN1840 15 mg:lle ja päivä 36–39 ALXN1840 30 mg
|
Kupari arvioitiin mittaamalla kuparin saanti (ruoassa ja juomassa) ja kuparin eritys (ulosteessa ja virtsassa) sekä plasman kokonaismäärä ja labiili sitoutunut kupari.
|
Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 15 mg:lle ja päivä 31 - 35 30 mg; Vakaa tila: päivä 25–28 ALXN1840 15 mg:lle ja päivä 36–39 ALXN1840 30 mg
|
|
Molybdeeni, joka on määritelty ALXN1840-annoksissa, jotka on annettu ja mitattu ruuassa, juomassa, ulosteessa ja virtsassa, mukaan lukien plasma vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
Molybdeenin määrä ruoassa, juomassa, ulosteessa ja virtsassa ilmoitetaan tässä tulosmittauksessa.
|
Päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
|
Keskimääräinen päivittäinen molybdeenisaldo ALXN1840:n vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vakaa tila: päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
Molybdeenitasapaino vakaassa tilassa arvioitiin mittaamalla molybdeenin saanti (ruoassa, juomassa ja ALXN1840:ssä) ja molybdeenin eritystä (ulosteessa ja virtsassa).
Vakaa tila määritellään molybdeeniksi (ulos) ja molybdeeniksi (sisään).
|
Vakaa tila: päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
|
|
Molybdeenin kertyminen molybdeenitasapainon perusteella
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 1–8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31–35 ((ALXN1840 30 mg)
|
Molybdeenitasapaino arvioitiin mittaamalla molybdeenin saanti (ruoassa, juomassa ja ALXN1840) ja molybdeenin eritys (ulosteessa ja virtsassa).
|
Kertyminen: päivä 1–8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31–35 ((ALXN1840 30 mg)
|
|
Kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin (PUF) molybdeenin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 39
|
Päivä 1 - Päivä 39
|
|
|
Kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin (PUF) molybdeenin pitoisuusaikakäyrän (AUC0-inf) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 39
|
Päivä 39
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Opintojohtaja: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1840-WD-204
- 2020-001104-41 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .