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Equilibrio di rame e molibdeno nei partecipanti con malattia di Wilson trattati con ALXN1840

10 giugno 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'equilibrio di rame e molibdeno nei partecipanti con malattia di Wilson trattati con ALXN1840

Questo studio esplorativo esaminerà gli effetti di ALXN1840 sull'equilibrio del rame nei partecipanti con malattia di Wilson (WD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I partecipanti con esperienza di trattamento (che include terapie standard o ALXN1840) e naïve al trattamento sono idonei per questo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di WD secondo i criteri di Lipsia ≥ 4.
  2. In grado di risiedere nell'unità di ricerca clinica per il monitoraggio metabolico intensivo di rame e molibdeno.
  3. - Partecipanti disposti ad aderire a una dieta controllata da rame/molibdeno durante lo studio.
  4. Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo.
  5. In grado di dare il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  1. Cirrosi scompensata o modello per punteggio di malattia epatica allo stadio terminale > 13.
  2. Punteggio Nazer modificato > 7.
  3. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi.
  4. Alanina aminotransferasi > 2 × limite superiore della norma.
  5. Emoglobina inferiore al limite inferiore del range di riferimento per età e sesso.
  6. Storia medica significativa (attuale o passata).
  7. Precedente trattamento con zinco entro 30 giorni prima della visita di screening.
  8. - Partecipanti con insufficienza renale, definita come malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o clearance della creatinina <30 millilitri/minuto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: ALXN1840
Ai partecipanti verrà somministrato ALXN1840 alla dose di 15 milligrammi (mg)/giorno dal giorno 1 al giorno 28 e poi aumentata a 30 mg/giorno dal giorno 29 al giorno 39
Droga: ALXN1840
Somministrato per via orale sotto forma di compresse.
Altri nomi:
  • precedentemente WTX101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 1 al giorno 8
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 31 al giorno 35
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 25 al giorno 28
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 36 al giorno 39
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'escrezione totale di molibdeno nelle urine e nelle feci
Lasso di tempo: Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Variazione rispetto al basale del bilancio medio giornaliero del rame
Lasso di tempo: Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Rame quantificato negli alimenti, nelle bevande, nelle feci e nelle urine, compreso il rame plasmatico totale e legato labile (LBC)
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 per 15 mg e dal giorno 31 al giorno 35 per 30 mg; Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 per ALXN1840 15 mg e dal giorno 36 al giorno 39 per ALXN1840 30 mg
Il rame è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di rame (nei cibi e delle bevande), e della produzione di rame (nelle feci e nelle urine), nonché del rame totale e legato labile nel plasma.
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 per 15 mg e dal giorno 31 al giorno 35 per 30 mg; Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 per ALXN1840 15 mg e dal giorno 36 al giorno 39 per ALXN1840 30 mg
Molibdeno specificato nelle dosi ALXN1840 somministrate e quantificate in alimenti, bevande, feci e urina, compreso il plasma allo stato stazionario
Lasso di tempo: Dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
In questa misura di risultato viene riportata la quantità di molibdeno presente negli alimenti, nelle bevande, nelle feci e nelle urine.
Dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilancio medio giornaliero del molibdeno allo stato stazionario ALXN1840
Lasso di tempo: Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del molibdeno allo stato stazionario è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di molibdeno (nei cibi, delle bevande e dell'ALXN1840) e della produzione di molibdeno (nelle feci e nelle urine). Lo stato stazionario è definito come molibdeno (fuori) uguale a molibdeno (dentro).
Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulo di molibdeno come determinato dal bilancio del molibdeno
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 ((ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del molibdeno è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di molibdeno (negli alimenti, delle bevande e dell'ALXN1840) e della produzione di molibdeno (nelle feci e nelle urine).
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di molibdeno totale e molibdeno ultrafiltrato plasmatico (PUF)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 39
Dal giorno 1 al giorno 39
Area sotto la curva temporale della concentrazione (AUC0-inf) di molibdeno totale e molibdeno ultrafiltrato plasmatico (PUF)
Lasso di tempo: Giorno 39
Giorno 39

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Direttore dello studio: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 giugno 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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