Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kobber- og molybdænbalance hos deltagere med Wilsons sygdom behandlet med ALXN1840

10. juni 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, åbent studie for at vurdere kobber- og molybdænbalancen hos deltagere med Wilsons sygdom behandlet med ALXN1840

Denne eksplorative undersøgelse vil undersøge virkningerne af ALXN1840 på kobberbalancen hos deltagere med Wilsons sygdom (WD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der er behandlingserfarne (som inkluderer standardbehandlinger eller ALXN1840) og behandlingsnaive er kvalificerede til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af WD ved Leipzig-kriterier ≥ 4.
  2. I stand til at opholde sig i den kliniske forskningsenhed for intensiv metabolisk overvågning af kobber og molybdæn.
  3. Deltagere, der er villige til at følge kobber/molybdæn-kontrolleret diæt under undersøgelsen.
  4. Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav.
  5. I stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompenseret cirrhose eller model for slutstadiet af leversygdomsscore > 13.
  2. Ændret Nazer-score > 7.
  3. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning inden for de seneste 3 måneder.
  4. Alaninaminotransferase > 2 × øvre normalgrænse.
  5. Hæmoglobin mindre end den nedre grænse for referenceområdet for alder og køn.
  6. Betydelig sygehistorie (nuværende eller tidligere).
  7. Tidligere behandling med zink inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  8. Deltagere i nyresvigt, defineret som i slutstadiet af nyresygdom i dialyse (kronisk nyresygdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minut.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ALXN1840
Deltagerne vil blive administreret ALXN1840 i en dosis på 15 milligram (mg)/dag på dag 1 til og med dag 28 og derefter øget til 30 mg/dag på dag 29 til og med dag 39
Medicin: ALXN1840
Indgives oralt som tabletter.
Andre navne:
  • tidligere WTX101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig daglig kobberbalance: Dag 1 til og med dag 8
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 31 til og med dag 35
Tidsramme: Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 25 til og med dag 28
Tidsramme: Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 36 til og med dag 39
Tidsramme: Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total molybdænudskillelse i urin og afføring
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Ændring fra basislinje i gennemsnitlig daglig kobberbalance
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobber kvantificeret i mad, drikke, afføring og urin, inklusive totalt plasma og labilt bundet kobber (LBC)
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Kobber blev vurderet gennem måling af kobberindtag (i mad og drikke) og kobberproduktion (i fæces og urin) samt plasma totalt og labilt bundet kobber.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Molybdæn specificeret i ALXN1840 doser givet og kvantificeret i mad, drikke, afføring og urin, inklusive plasma ved stabil tilstand
Tidsramme: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mængden af ​​molybdæn i mad, drikke, afføring og urin er rapporteret i dette resultatmål.
Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gennemsnitlig daglig molybdænbalance ved ALXN1840 stabil tilstand
Tidsramme: Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdænbalance ved steady state blev vurderet gennem måling af molybdænindtag (i mad, drikke og ALXN1840) og molybdænproduktion (i fæces og urin). Steady state er defineret som molybdæn (ud) lig med molybdæn (ind).
Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering af molybdæn som bestemt af molybdænbalance
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdænbalancen blev vurderet gennem måling af molybdænindtag (i mad, drikke og ALXN1840) og molybdænproduktion (i fæces og urin).
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af totalt molybdæn og plasma ultrafiltrat (PUF) molybdæn
Tidsramme: Dag 1 til dag 39
Dag 1 til dag 39
Areal under koncentrationstidskurven (AUC0-inf) for totalt molybdæn og plasma ultrafiltrat (PUF) molybdæn
Tidsramme: Dag 39
Dag 39

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. juni 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger