Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Баланс меди и молибдена у участников с болезнью Вильсона, получавших ALXN1840

10 июня 2024 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Открытое исследование фазы 2 для оценки баланса меди и молибдена у участников с болезнью Вильсона, получавших ALXN1840

В этом предварительном исследовании будет изучено влияние ALXN1840 на баланс меди у участников с болезнью Вильсона (БВ).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Участники, которые прошли лечение (включая стандартную терапию или ALXN1840) и ранее не лечились, имеют право на участие в этом исследовании.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
9

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика БВ по Лейпцигским критериям ≥ 4.
  2. Возможность проживания в отделении клинических исследований для интенсивного метаболического мониторинга меди и молибдена.
  3. Участники, желающие придерживаться диеты с контролируемым содержанием меди/молибдена во время исследования.
  4. Желание и способность следовать требованиям протокола в отношении контрацепции.
  5. Способен дать подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. Декомпенсированный цирроз или модель терминальной стадии болезни печени с баллом > 13.
  2. Модифицированный показатель Назера > 7.
  3. Клинически значимое желудочно-кишечное кровотечение в течение последних 3 мес.
  4. Аланинаминотрансфераза > 2 × верхняя граница нормы.
  5. Гемоглобин ниже нижней границы референтного диапазона для возраста и пола.
  6. Значительный медицинский анамнез (текущий или прошлый).
  7. Предыдущее лечение цинком в течение 30 дней до скринингового визита.
  8. Участники с почечной недостаточностью, определяемой как терминальная стадия почечной недостаточности, находящиеся на диализе (хроническая болезнь почек, стадия 5) или клиренс креатинина <30 мл/мин.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: ALXN1840
Участникам будет вводиться ALXN1840 в дозе 15 миллиграмм (мг)/день с 1 по 28 день, а затем доза будет увеличена до 30 мг/день с 29 по 39 день.
Лекарство: ALXN1840
Принимают внутрь в виде таблеток.
Другие имена:
  • ранее WTX101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднесуточный баланс меди: с 1 по 8 день
Временное ограничение: Накопление: с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг)
Баланс меди определяется как разница между измеренным поступлением меди с пищей и напитками и измеренным выведением меди с мочой и калом и рассчитывается как средний ежедневный баланс меди за период сбора данных.
Накопление: с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг)
Среднесуточный баланс меди: с 31 по 35 день.
Временное ограничение: Накопление: с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг)
Баланс меди определяется как разница между измеренным поступлением меди с пищей и напитками и измеренным выведением меди с мочой и калом и рассчитывается как средний ежедневный баланс меди за период сбора данных.
Накопление: с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг)
Среднесуточный баланс меди: с 25 по 28 день.
Временное ограничение: Накопление: с 25-го по 28-й день (ALXN1840 15 мг)
Баланс меди определяется как разница между измеренным поступлением меди с пищей и напитками и измеренным выведением меди с мочой и калом и рассчитывается как средний ежедневный баланс меди за период сбора данных.
Накопление: с 25-го по 28-й день (ALXN1840 15 мг)
Среднесуточный баланс меди: с 36-го по 39-й день.
Временное ограничение: Накопление: с 36-го по 39-й день (ALXN1840 30 мг)
Баланс меди определяется как разница между измеренным поступлением меди с пищей и напитками и измеренным выведением меди с мочой и калом и рассчитывается как средний ежедневный баланс меди за период сбора данных.
Накопление: с 36-го по 39-й день (ALXN1840 30 мг)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей экскреции молибдена с мочой и калом по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Накопление: исходный уровень, с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг); Стабильное состояние: исходный уровень, с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
Накопление: исходный уровень, с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг); Стабильное состояние: исходный уровень, с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
Изменение среднесуточного баланса меди по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Накопление: исходный уровень, с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг); Устойчивое состояние: исходный уровень, с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
Баланс меди определяется как разница между измеренным поступлением меди с пищей и напитками и измеренным выведением меди с мочой и калом и рассчитывается как средний ежедневный баланс меди за период сбора данных.
Накопление: исходный уровень, с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день (ALXN1840 30 мг); Устойчивое состояние: исходный уровень, с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
Количественное определение меди в пище, напитках, фекалиях и моче, включая общую и лабильно связанную медь в плазме (LBC)
Временное ограничение: Накопление: с 1 по 8 день для 15 мг и с 31 по 35 день для 30 мг; Устойчивое состояние: с 25 по 28 день для ALXN1840 15 мг и с 36 по 39 день для ALXN1840 30 мг.
Медь оценивали путем измерения поступления меди (с пищей и напитками) и вывода меди (с фекалиями и мочой), а также общего содержания меди в плазме и лабильно связанной меди.
Накопление: с 1 по 8 день для 15 мг и с 31 по 35 день для 30 мг; Устойчивое состояние: с 25 по 28 день для ALXN1840 15 мг и с 36 по 39 день для ALXN1840 30 мг.
Молибден указан в дозах ALXN1840, указанных и количественно содержащихся в пище, напитках, фекалиях и моче, включая плазму в устойчивом состоянии.
Временное ограничение: С 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
В этом показателе результатов указывается количество молибдена в пище, напитках, фекалиях и моче.
С 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг)
Среднесуточный баланс молибдена в устойчивом состоянии ALXN1840
Временное ограничение: Устойчивое состояние: с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг).
Баланс молибдена в равновесном состоянии оценивали путем измерения поступления молибдена (с пищей, напитками и ALXN1840) и вывода молибдена (с фекалиями и мочой). Устойчивое состояние определяется как молибден (на выходе) равен молибдену (внутри).
Устойчивое состояние: с 25 по 28 день (ALXN1840 15 мг) и с 36 по 39 день (ALXN1840 30 мг).
Накопление молибдена, определяемое по балансу молибдена
Временное ограничение: Накопление: с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день ((ALXN1840 30 мг)
Баланс молибдена оценивали путем измерения поступления молибдена (с пищей, напитками и ALXN1840) и вывода молибдена (с фекалиями и мочой).
Накопление: с 1 по 8 день (ALXN1840 15 мг) и с 31 по 35 день ((ALXN1840 30 мг)
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) общего молибдена и ультрафильтрата плазмы (PUF) молибдена
Временное ограничение: С 1 по 39 день
С 1 по 39 день
Площадь под кривой концентрации-времени (AUC0-inf) общего молибдена и ультрафильтрата плазмы (PUF) молибдена
Временное ограничение: День 39
День 39

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Директор по исследованиям: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
7 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
7 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
7 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
28 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 июня 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками