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Equilíbrio de cobre e molibdênio em participantes com doença de Wilson tratados com ALXN1840

10 de junho de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar o equilíbrio de cobre e molibdênio em participantes com doença de Wilson tratados com ALXN1840

Este estudo exploratório investigará os efeitos do ALXN1840 no equilíbrio do cobre em participantes com doença de Wilson (WD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os participantes com experiência em tratamento (que inclui terapias padrão ou ALXN1840) e virgens de tratamento são elegíveis para este estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
9

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Research Site
  • Nova Zelândia
      • Grafton, Nova Zelândia, 1010
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de DW pelos Critérios de Leipzig ≥ 4.
  2. Capaz de residir na unidade de pesquisa clínica para monitoramento metabólico intensivo de cobre e molibdênio.
  3. Participantes dispostos a aderir à dieta controlada por cobre/molibdênio durante o estudo.
  4. Disposto e capaz de seguir os requisitos de contracepção especificados no protocolo.
  5. Capaz de dar consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

  1. Cirrose descompensada ou modelo para escore de doença hepática terminal > 13.
  2. Pontuação Nazer modificada > 7.
  3. Sangramento gastrointestinal clinicamente significativo nos últimos 3 meses.
  4. Alanina aminotransferase > 2 × limite superior do normal.
  5. Hemoglobina inferior ao limite inferior do intervalo de referência para idade e sexo.
  6. Histórico médico significativo (atual ou passado).
  7. Tratamento anterior com zinco dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
  8. Participantes com insuficiência renal, definida como doença renal terminal em diálise (doença renal crônica estágio 5) ou depuração de creatinina < 30 mililitros/minuto.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: ALXN1840
Os participantes receberão ALXN1840 em uma dose de 15 miligramas (mg)/dia no Dia 1 até o Dia 28 e depois aumentada para 30 mg/dia no Dia 29 até o Dia 39
Medicamento: ALXN1840
Administrado por via oral na forma de comprimidos.
Outros nomes:
  • anteriormente WTX101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 1 ao dia 8
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 31 ao dia 35
Prazo: Acumulação: Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 25 ao dia 28
Prazo: Acumulação: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 36 ao dia 39
Prazo: Acumulação: Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na excreção total de molibdênio na urina e nas fezes
Prazo: Acumulação: linha de base, dia 1 ao dia 8 (ALXN1840 15 mg) e dia 31 ao dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 até o dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 até o dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Acumulação: linha de base, dia 1 ao dia 8 (ALXN1840 15 mg) e dia 31 ao dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 até o dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 até o dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Mudança da linha de base no saldo médio diário de cobre
Prazo: Acumulação: Linha de base, Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 ao dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 ao dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Linha de base, Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 ao dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 ao dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Cobre quantificado em alimentos, bebidas, fezes e urina, incluindo plasma total e cobre ligado lábil (LBC)
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 para 15 mg e Dia 31 ao Dia 35 para 30 mg; Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 para ALXN1840 15 mg e Dia 36 ao Dia 39 para ALXN1840 30 mg
O cobre foi avaliado através da medição da ingestão de cobre (em alimentos e bebidas) e da produção de cobre (nas fezes e na urina), bem como do cobre total plasmático e do cobre ligado lábil.
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 para 15 mg e Dia 31 ao Dia 35 para 30 mg; Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 para ALXN1840 15 mg e Dia 36 ao Dia 39 para ALXN1840 30 mg
Molibdênio especificado em doses de ALXN1840 administradas e quantificadas em alimentos, bebidas, fezes e urina, incluindo plasma em estado estacionário
Prazo: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
A quantidade de molibdênio em alimentos, bebidas, fezes e urina é relatada nesta medida de resultado.
Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Balanço médio diário de molibdênio no estado estacionário ALXN1840
Prazo: Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O equilíbrio do molibdênio no estado estacionário foi avaliado através da medição da ingestão de molibdênio (em alimentos, bebidas e ALXN1840) e da produção de molibdênio (nas fezes e na urina). O estado estacionário é definido como molibdênio (fora) igual ao molibdênio (dentro).
Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Acúmulo de molibdênio conforme determinado pelo equilíbrio de molibdênio
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 ((ALXN1840 30 mg)
O equilíbrio do molibdênio foi avaliado através da medição da ingestão de molibdênio (em alimentos, bebidas e ALXN1840) e da produção de molibdênio (nas fezes e na urina).
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de molibdênio total e ultrafiltrado plasmático (PUF) molibdênio
Prazo: Dia 1 até dia 39
Dia 1 até dia 39
Área sob a curva de tempo de concentração (AUC0-inf) de molibdênio total e ultrafiltrado de plasma (PUF) molibdênio
Prazo: Dia 39
Dia 39

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Diretor de estudo: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
7 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
7 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de junho de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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