Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Koper- en molybdeenbalans bij deelnemers met de ziekte van Wilson behandeld met ALXN1840

10 juni 2024 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label fase 2-onderzoek om de koper- en molybdeenbalans te beoordelen bij deelnemers met de ziekte van Wilson die werden behandeld met ALXN1840

Deze verkennende studie zal de effecten van ALXN1840 op de koperbalans onderzoeken bij deelnemers met de ziekte van Wilson (WD).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die ervaring hebben met behandeling (waaronder standaardbehandelingen of ALXN1840) en behandelingsnaïef zijn, komen in aanmerking voor deze studie.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
9

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van WD volgens Leipzig-criteria ≥ 4.
  2. In staat om te verblijven in de klinische onderzoekseenheid voor intensieve metabolische monitoring van koper en molybdeen.
  3. Deelnemers die tijdens het onderzoek bereid zijn zich te houden aan een koper/molybdeen-gecontroleerd dieet.
  4. Bereid en in staat om protocol-gespecificeerde anticonceptie-eisen te volgen.
  5. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedecompenseerde cirrose of model voor leverziektescore in het eindstadium > 13.
  2. Gewijzigde Nazer-score > 7.
  3. Klinisch significante gastro-intestinale bloeding in de afgelopen 3 maanden.
  4. Alanine aminotransferase > 2 × bovengrens van normaal.
  5. Hemoglobine lager dan de ondergrens van het referentiebereik voor leeftijd en geslacht.
  6. Aanzienlijke medische geschiedenis (huidig ​​of verleden).
  7. Eerdere behandeling met zink binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  8. Deelnemers aan nierfalen, gedefinieerd als nierziekte in het eindstadium bij dialyse (chronische nierziekte stadium 5) of creatinineklaring < 30 milliliter/minuut.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: ALXN1840
Deelnemers krijgen ALXN1840 toegediend in een dosis van 15 milligram (mg)/dag op dag 1 tot en met dag 28 en vervolgens verhoogd tot 30 mg/dag op dag 29 tot en met dag 39
Geneesmiddel: ALXN1840
Oraal toegediend als tabletten.
Andere namen:
  • voorheen WTX101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 1 tot en met dag 8
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met Dag 8 (ALXN1840 15 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 1 tot en met Dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 31 tot en met dag 35
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 31 tot en met Dag 35 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 31 tot en met Dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 25 tot en met dag 28
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 36 tot en met dag 39
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in totale molybdeenuitscheiding in urine en ontlasting
Tijdsspanne: Accumulatie: basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady state: baseline, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulatie: basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady state: baseline, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gemiddelde dagelijkse kopersaldo
Tijdsspanne: Accumulatie: Basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Basislijn, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Basislijn, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Koper gekwantificeerd in voedsel, drank, ontlasting en urine, inclusief plasma-totaal en labiel gebonden koper (LBC)
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 voor 15 mg en dag 31 tot en met dag 35 voor 30 mg; Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 voor ALXN1840 15 mg en dag 36 tot en met dag 39 voor ALXN1840 30 mg
Koper werd beoordeeld door het meten van de koperinname (in voedsel en drank) en de koperproductie (in ontlasting en urine), evenals het totale en labiel gebonden koper in het plasma.
Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 voor 15 mg en dag 31 tot en met dag 35 voor 30 mg; Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 voor ALXN1840 15 mg en dag 36 tot en met dag 39 voor ALXN1840 30 mg
Molybdeen gespecificeerd in ALXN1840-doses gegeven en gekwantificeerd in voedsel, drank, ontlasting en urine, inclusief plasma in stabiele toestand
Tijdsspanne: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
In deze uitkomstmaat wordt de hoeveelheid molybdeen in voedsel, drank, ontlasting en urine gerapporteerd.
Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gemiddelde dagelijkse molybdeenbalans bij ALXN1840 Steady State
Tijdsspanne: Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De molybdeenbalans bij steady-state werd beoordeeld door het meten van de molybdeeninname (in voedsel, drank en ALXN1840) en de molybdeenproductie (in ontlasting en urine). Steady state wordt gedefinieerd als molybdeen (uit) gelijk aan molybdeen (in).
Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulatie van molybdeen zoals bepaald door de molybdeenbalans
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
De molybdeenbalans werd beoordeeld door het meten van de molybdeeninname (in voedsel, drank en ALXN1840) en de molybdeenproductie (in ontlasting en urine).
Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van totaal molybdeen en plasma-ultrafiltraat (PUF) molybdeen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 39
Dag 1 tot en met dag 39
Gebied onder de concentratietijdcurve (AUC0-inf) van totaal molybdeen en plasma-ultrafiltraat (PUF) molybdeen
Tijdsspanne: Dag 39
Dag 39

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studie directeur: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
7 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
7 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
7 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
28 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
5 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 juni 2024

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen