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Kupfer- und Molybdän-Gleichgewicht bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit, die mit ALXN1840 behandelt wurden

10. Juni 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung des Kupfer- und Molybdängleichgewichts bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit, die mit ALXN1840 behandelt wurden

Diese explorative Studie untersucht die Auswirkungen von ALXN1840 auf den Kupferhaushalt bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit (WD).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die behandlungserfahren sind (einschließlich Standardtherapien oder ALXN1840) und behandlungsnaiv sind, kommen für diese Studie in Frage.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von WD nach Leipziger Kriterien ≥ 4.
  2. Aufenthaltsfähig in der Klinischen Forschungseinheit zur intensiven metabolischen Überwachung von Kupfer und Molybdän.
  3. Teilnehmer, die bereit sind, sich während der Studie an eine kupfer-/molybdänkontrollierte Diät zu halten.
  4. Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen.
  5. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Zirrhose oder Modell für Lebererkrankungs-Score im Endstadium > 13.
  2. Modifizierter Nazer-Score > 7.
  3. Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 3 Monate.
  4. Alanin-Aminotransferase > 2 × Obergrenze des Normalwerts.
  5. Hämoglobin unter der unteren Grenze des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht.
  6. Signifikante Krankengeschichte (aktuell oder früher).
  7. Vorherige Behandlung mit Zink innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  8. Teilnehmer mit Nierenversagen, definiert als dialysepflichtige Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5) oder Kreatinin-Clearance < 30 Milliliter/Minute.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ALXN1840
Den Teilnehmern wird ALXN1840 von Tag 1 bis Tag 28 in einer Dosis von 15 Milligramm (mg)/Tag verabreicht und dann von Tag 29 bis Tag 39 auf 30 mg/Tag erhöht
Arzneimittel: ALXN1840
Wird oral als Tabletten verabreicht.
Andere Namen:
  • früher WTX101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 1 bis Tag 8
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 31 bis Tag 35
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 25 bis Tag 28
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 36 bis Tag 39
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der gesamten Molybdänausscheidung in Urin und Kot gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Akkumulation: Baseline, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulation: Baseline, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Änderung der durchschnittlichen täglichen Kupferbilanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Akkumulation: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Ausgangswert, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Ausgangswert, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Quantifiziertes Kupfer in Lebensmitteln, Getränken, Fäkalien und Urin, einschließlich Gesamt- und labil gebundenem Kupfer (LBC) im Plasma
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 für 15 mg und Tag 31 bis Tag 35 für 30 mg; Steady State: Tag 25 bis Tag 28 für ALXN1840 15 mg und Tag 36 bis Tag 39 für ALXN1840 30 mg
Kupfer wurde durch Messung der Kupferaufnahme (in Nahrungsmitteln und Getränken), der Kupferausscheidung (in Kot und Urin) sowie des Gesamt- und labil gebundenen Kupfers im Plasma bestimmt.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 für 15 mg und Tag 31 bis Tag 35 für 30 mg; Steady State: Tag 25 bis Tag 28 für ALXN1840 15 mg und Tag 36 bis Tag 39 für ALXN1840 30 mg
Molybdän spezifiziert in ALXN1840-Dosen, verabreicht und quantifiziert in Nahrungsmitteln, Getränken, Fäkalien und Urin, einschließlich Plasma im Steady-State
Zeitfenster: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
In dieser Ergebnismessung wird die Menge an Molybdän in Nahrungsmitteln, Getränken, Kot und Urin angegeben.
Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mittlere tägliche Molybdänbilanz im ALXN1840-Steady-State
Zeitfenster: Steady State: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Das Molybdängleichgewicht im Steady State wurde durch Messung der Molybdänaufnahme (in Nahrungsmitteln, Getränken und ALXN1840) und der Molybdänausscheidung (in Kot und Urin) beurteilt. Der stationäre Zustand ist definiert als Molybdän (aus) gleich Molybdän (ein).
Steady State: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulation von Molybdän, bestimmt durch Molybdänbilanz
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Der Molybdänhaushalt wurde durch Messung der Molybdänaufnahme (in Nahrungsmitteln, Getränken und ALXN1840) und der Molybdänausscheidung (in Kot und Urin) beurteilt.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat (PUF)-Molybdän
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 39
Tag 1 bis Tag 39
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC0-inf) von Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat (PUF)-Molybdän
Zeitfenster: Tag 39
Tag 39

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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