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Une étude pour étudier l'efficacité et l'innocuité de l'OTL-203 chez des sujets atteints de MPS-IH par rapport à la norme de soins avec HSCT allogénique (HURCULES)

18 décembre 2025 mis à jour par: Orchard Therapeutics

Un essai clinique multicentrique, randomisé et contrôlé actif pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'OTL-203 chez des sujets atteints de mucopolysaccharidose de type I, syndrome de Hurler (MPS-IH) par rapport à la norme de soins avec greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (Allo-HSCT )

Un essai clinique randomisé multicentrique pour comparer l'OTL-203 (thérapie génique) à la greffe de cellules souches (standard de soins) chez les patients atteints de MPS-IH (syndrome de Hurler).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Actif, ne recrute pas

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'étude est un essai clinique multicentrique, randomisé et contrôlé actif, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'OTL-203 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I, syndrome de Hurler (MPS-IH) par rapport à la norme de soins avec greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques. (allo-HSCT). Au total, 40 patients avec un diagnostic confirmé de MPS-IH qui répondent aux critères d'inclusion de l'étude seront randomisés pour recevoir soit OTL-203, soit allo-HSCT. L'essai comprendra une période de dépistage, de référence et de traitement, avec une période de suivi de 5 ans après le traitement et une analyse primaire effectuée à 2 ans de suivi du dernier sujet traité.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
41

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Orchard Medical Information
  • Numéro de téléphone: +44 (0) 20 3808 8286
  • E-mail: medinfo@orchard-tx.com

Lieux d'étude

  • Italie
      • Milan, Italie, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Score standard cognitif normatif ≥ 70, mesuré par les domaines cognitifs adaptés à l'âge de l'échelle de développement du nourrisson de Bayley (BSID) -III ou de l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI) -IV.
  2. Diagnostic de laboratoire confirmé de MPS-IH, démontré par une ou plusieurs mutations bialléliques dans le gène codant pour l'enzyme IDUA.
  3. Confirmation finale du diagnostic MPS-IH par un comité d'examen des diagnostics (DRC)

Critère d'exclusion:

  1. Allo-HSCT ou thérapie génique antérieure
  2. Inscription actuelle ou traitement antérieur dans toute autre étude/essai interventionnel utilisant un nouvel agent expérimental
  3. Positivité aux tests sérologiques pour le VIH-1 ou le VIH-2, le HTLV-1 ou le HTLV-2, le noyau du VHB, le VHC, les mycoplasmes, la tuberculose active et ne répondant pas aux exigences de dépistage biologique microbiologique pour la fabrication de produits médicamenteux (DP).
  4. Néoplasie maligne (sauf cancer local de la peau)
  5. Syndrome myélodysplasique (SMD) ou leucémie myéloïde aiguë (LMA)
  6. Antécédents de crises incontrôlées
  7. Sujets présentant une infection active ne répondant pas au traitement, une lésion d'un organe cible ou toute autre maladie contre-indiquant l'exécution de l'une des procédures détaillées dans le protocole, ou des conditions médicales ou des circonstances atténuantes qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient compromettre la le bien-être ou la sécurité du sujet, ou l'interprétabilité des données cliniques du sujet.
  8. Les sujets qui, de l'avis de l'enquêteur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences du protocole ou de coopérer pleinement avec les procédures de l'étude et le suivi à long terme nécessaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: OTL-203
Les sujets éligibles randomisés dans le bras 1 recevront une perfusion intraveineuse (IV) de thérapie génique OTL-203. Les sujets recevront un régime de conditionnement avec du busulfan et de la fludarabine avant la perfusion d'OTL-203.
Génétique: Expérimental : OTL-203
Expérimental : OTL-203 : fraction cellulaire autologue enrichie en CD34+ qui contient des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo à l'aide d'un vecteur lentiviral codant pour le gène IDUA humain
Comparateur actif: Allo-HSCT
Les sujets éligibles randomisés dans le bras 2 recevront une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Les sujets recevront un régime de conditionnement avec du busulfan et de la fludarabine avant l'allo-HSCT.
Génétique: Comparateur actif : Allo-HSCT
Comparateur actif : greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement
Délai: 2 ans
Défini par des événements de décès, de greffe de sauvetage, d'échec du traitement, de complications immunologiques, de troubles cognitifs et/ou de croissance graves.
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le départ et l'année 2 de l'activité de l'α-L-iduronidase (IDUA) dans les leucocytes
Délai: Jour 30 et visites multiples jusqu'à 5 ans après le traitement
L'activité IDUA dans les leucocytes sera utilisée pour mesurer la correction systémique post-traitement du défaut biochimique à l'origine de la maladie.
Jour 30 et visites multiples jusqu'à 5 ans après le traitement
Sécurité de l'OTL-203 par rapport à la procédure allo-HSCT
Délai: Jusqu'à 5 ans après le traitement
Mesuré par l'incidence globale des événements indésirables (EI), qu'ils soient ou non considérés comme liés au traitement à l'étude, y compris les EI liés au régime de conditionnement, les EI liés à la procédure d'étude, les EI liés à la maladie, les EI liés au traitement, les événements indésirables graves (EIG)
Jusqu'à 5 ans après le traitement
Malignité ou prolifération clonale anormale (ACP) utilisant différents tests et procédures (par exemple, évaluation clinique générale, formule sanguine et évaluations spécialisées telles que l'analyse du site d'intégration).
Délai: Jusqu'à 5 ans après le traitement
La malignité ou l'ACP due à l'oncogenèse insertionnelle sera évaluée chez les sujets traités par OTL-203.
Jusqu'à 5 ans après le traitement
Lentivirus compétent pour la réplication (RCL)
Délai: Jusqu'à 5 ans après le traitement
La présence de RCL sera évaluée chez les sujets traités par OTL-203
Jusqu'à 5 ans après le traitement
Réponse immunitaire contre l'enzyme IDUA
Délai: Jusqu'à 5 ans après le traitement
L'analyse des anticorps anti-IDUA sera évaluée dans tous les sujets.
Jusqu'à 5 ans après le traitement
Changement entre l'inclusion et l'année 2 du rapport à la limite supérieure de la normale (LSN) des taux urinaires d'héparane sulfate
Délai: Jour 30 et visites multiples jusqu'à 5 ans après le traitement
Les taux urinaires d'héparane sulfate seront utilisés pour mesurer la clairance post-traitement des glycosaminoglycanes accumulés dans les tissus et les organes en raison d'un déficit enzymatique IDUA.
Jour 30 et visites multiples jusqu'à 5 ans après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Orchard Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
11 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 mars 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
27 novembre 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
29 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
22 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 décembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • OTL-203-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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