Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus OTL-203:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on MPS-IH verrattuna hoitotasoon allogeenisella HSCT:llä (HURCULES)

torstai 18. joulukuuta 2025 päivittänyt: Orchard Therapeutics

Monikeskus, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu kliininen tutkimus OTL-203:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi, Hurlerin oireyhtymä (MPS-IH) verrattuna standardihoitoon allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (Allo-HSCT) kanssa )

Monikeskus, satunnaistettu kliininen tutkimus, jossa verrattiin OTL-203:a (geeniterapiaa) kantasolusiirtoon (hoidon standardi) potilailla, joilla on MPS-IH (Hurler-oireyhtymä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on monikeskus, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida OTL-203:n tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin I mukopolysakkaridoosi, Hurlerin oireyhtymä (MPS-IH) verrattuna tavanomaiseen hoitoon allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron yhteydessä. (allo-HSCT). Yhteensä 40 potilasta, joilla on vahvistettu MPS-IH-diagnoosi ja jotka täyttävät tutkimukseen osallistumiskriteerit, satunnaistetaan saamaan joko OTL-203:a tai allo-HSCT:tä. Tutkimus käsittää seulonnan, lähtötilanteen ja hoitojakson, jonka seurantajakso on 5 vuotta hoidon jälkeen, ja primaarisen analyysin, joka suoritetaan 2 vuoden seurannan jälkeen viimeksi hoidetusta koehenkilöstä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
41

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Normihin perustuva kognitiivinen standardipistemäärä ≥70 mitattuna joko Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III tai Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV:n ikään sopivilla kognitiivisilla aloilla.
  2. Vahvistettu MPS-IH:n laboratoriodiagnoosi, jonka osoittavat kaksialleeliset mutaatiot IDUA-entsyymiä koodaavassa geenissä
  3. MPS-IH-diagnoosin lopullinen vahvistus diagnostisen tarkistuskomitean (DRC) toimesta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi allo-HSCT tai geeniterapia
  2. Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi hoito missä tahansa muussa interventiotutkimuksessa/tutkimuksessa, jossa käytetään uutta tutkimusainetta
  3. Serologinen positiivisuus HIV-1:n tai HIV-2:n, HTLV-1:n tai HTLV-2:n, HBV-ydin, HCV:n, mykoplasman, aktiivisen tuberkuloosin varalta eikä täytä lääkevalmisteiden (DP) valmistuksen mikrobiologisia biologisia seulontavaatimuksia.
  4. Pahanlaatuinen neoplasia (paitsi paikallinen ihosyöpä)
  5. Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) tai akuutti myelooinen leukemia (AML)
  6. Hallitsemattomien kohtausten historia
  7. Potilaat, joilla on aktiivinen infektio, joka ei reagoi hoitoon, elinvaurio tai mikä tahansa muu sairaus, joka estää minkä tahansa protokollassa kuvatun toimenpiteen suorittamisen, tai lääketieteelliset tilat tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä saattavat vaarantaa potilaan hyvinvointi tai turvallisuus tai potilaan kliinisen tiedon tulkittavuus.
  8. Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia tai toimimaan täysimääräisesti yhteistyössä tutkimusmenettelyjen ja tarvittavan pitkäaikaisen seurannan kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: OTL-203
Kelpoiset koehenkilöt, jotka on satunnaistettu haaraan 1, saavat suonensisäisen (IV) OTL-203-geeniterapian infuusion. Koehenkilöt saavat hoito-ohjelman busulfaanilla ja fludarabiinilla ennen OTL-203-infuusiota.
Geneettinen: Kokeellinen: OTL-203
Kokeellinen: OTL-203: Autologinen CD34+-rikastettu solufraktio, joka sisältää hematopoieettisia kanta- ja progenitorisoluja, jotka on transdusoitu ex vivo käyttäen lentivirusvektoria, joka koodaa ihmisen IDUA-geeniä
Active Comparator: Allo-HSCT
Osaan 2 satunnaistetut kelpoiset koehenkilöt saavat allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron. Koehenkilöt saavat hoito-ohjelman busulfaanilla ja fludarabiinilla ennen allo-HSCT:tä.
Geneettinen: Aktiivinen vertailulaite: Allo-HSCT
Aktiivinen vertailuaine: Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Määritelty kuoleman, pelastussiirron, hoidon epäonnistumisen, immunologisten komplikaatioiden, vakavan kognitiivisen ja/tai kasvun heikkenemisen perusteella.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta vuoteen 2 α-L-iduronidaasin (IDUA) aktiivisuudessa leukosyyteissä
Aikaikkuna: Päivä 30 ja useat käynnit jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
IDUA-aktiivisuutta leukosyyteissä käytetään mittaamaan taudin aiheuttavan biokemiallisen vian hoidon jälkeistä systeemistä korjausta
Päivä 30 ja useat käynnit jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
OTL-203:n turvallisuus verrattuna allo-HSCT-menettelyyn
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Mitattu haittatapahtumien kokonaisesiintymisten perusteella riippumatta siitä, katsotaanko ne liittyvät tutkimushoitoon, mukaan lukien hoito-ohjelmaan liittyvät haittavaikutukset, tutkimusmenettelyyn liittyvät haittavaikutukset, sairauteen liittyvät haittavaikutukset, hoitoon liittyvät haittavaikutukset, vakavat haittatapahtumat (SAE)
Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Pahanlaatuinen kasvain tai epänormaali klooninen proliferaatio (ACP) käyttämällä erilaisia ​​testejä ja menetelmiä (esim. yleistä kliinistä arviointia, verenkuvaa ja erityisiä arviointeja, kuten integraatiopaikan analyysi).
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
OTL-203:lla hoidetuilla koehenkilöillä arvioidaan pahanlaatuisuus tai ACP, joka johtuu insertion onkogeneesistä.
Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Replikaatiopätevä lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
RCL:n esiintyminen arvioidaan OTL-203:lla hoidetuilla koehenkilöillä
Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Immuunivaste IDUA-entsyymiä vastaan
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Anti-IDUA-vasta-aineanalyysi arvioidaan kaikissa koehenkilöissä.
Jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Muutos lähtötasosta vuoteen 2 virtsan heparaanisulfaattipitoisuuden suhteessa normaalin ylärajaan (ULN)
Aikaikkuna: Päivä 30 ja useat käynnit jopa 5 vuotta hoidon jälkeen
Virtsan heparaanisulfaattitasoja käytetään mittaamaan IDUA:n entsymaattisen puutteen vuoksi kudoksiin ja elimiin kerääntyneiden glykosaminoglykaanien puhdistumaa hoidon jälkeen.
Päivä 30 ja useat käynnit jopa 5 vuotta hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Orchard Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 11. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. maaliskuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 17. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 27. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 22. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 18. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • OTL-203-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia