Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de OTL-203 en sujetos con MPS-IH en comparación con la atención estándar con TCMH alogénico (HURCULES)

18 de diciembre de 2025 actualizado por: Orchard Therapeutics

Un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado de forma activa para evaluar la eficacia y seguridad de OTL-203 en sujetos con mucopolisacaridosis tipo I, síndrome de Hurler (MPS-IH) en comparación con el estándar de atención con trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (Alo-HSCT )

Un ensayo clínico aleatorizado multicéntrico para comparar OTL-203 (terapia génica) con el trasplante de células madre (atención estándar) en pacientes con MPS-IH (síndrome de Hurler).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El estudio es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado con activo diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de OTL-203 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo I, síndrome de Hurler (MPS-IH) en comparación con la atención estándar con trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. (alo-TCMH). Un total de 40 pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS-IH que cumplan con los criterios de inclusión del estudio serán asignados al azar para recibir OTL-203 o alo-HSCT. El ensayo constará de un período de detección, de referencia y de tratamiento, con un período de seguimiento de 5 años después del tratamiento y un análisis primario realizado a los 2 años de seguimiento del último sujeto tratado.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Orchard Medical Information
  • Número de teléfono: +44 (0) 20 3808 8286
  • Correo electrónico: medinfo@orchard-tx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Italia
      • Milan, Italia, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Puntuación estándar cognitiva con referencia a normas de ≥70 medida mediante dominios cognitivos apropiados para la edad de la Escala de desarrollo infantil Bayley (BSID) -III o la Escala de inteligencia preescolar y primaria Wechsler (WPPSI) -IV
  2. Diagnóstico de laboratorio confirmado de MPS-IH demostrado por mutaciones bialélicas en el gen que codifica la enzima IDUA
  3. Confirmación final del diagnóstico de MPS-IH por parte de un Comité de Revisión de Diagnóstico (DRC)

Criterio de exclusión:

  1. Alo-TCMH previo o terapia génica
  2. Inscripción actual o tratamiento anterior en cualquier otro estudio/ensayo de intervención utilizando un nuevo agente en investigación.
  3. Positividad a las pruebas serológicas para VIH-1 o VIH-2, HTLV-1 o HTLV-2, núcleo de VHB, VHC, micoplasma, tuberculosis activa y no cumplir con los requisitos de detección biológica microbiológica para la fabricación de productos farmacéuticos (DP).
  4. Neoplasia maligna (excepto cáncer de piel local)
  5. Síndrome mielodisplásico (MDS) o leucemia mieloide aguda (AML)
  6. Historia de convulsiones incontroladas.
  7. Sujetos con una infección activa que no responde al tratamiento, daño en órganos terminales o cualquier otra enfermedad que contraindique la realización de cualquiera de los procedimientos detallados en el protocolo, o condiciones médicas o circunstancias atenuantes que, a juicio del Investigador, puedan comprometer la el bienestar o la seguridad del sujeto, o la interpretabilidad de los datos clínicos del sujeto.
  8. Sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del protocolo o cooperar plenamente con los procedimientos del estudio y el seguimiento necesario a largo plazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: OTL-203
Los sujetos elegibles asignados al azar al Grupo 1 recibirán una infusión intravenosa (IV) de terapia génica OTL-203. Los sujetos recibirán un régimen de acondicionamiento con busulfán y fludarabina antes de la infusión de OTL-203.
Genético: Experimental: OTL-203
Experimental: OTL-203: fracción celular autóloga enriquecida con CD34+ que contiene células madre hematopoyéticas y progenitoras transducidas ex vivo utilizando un vector lentiviral que codifica el gen IDUA humano
Comparador activo: Alo-TCMH
Los sujetos elegibles asignados al azar al Grupo 2 recibirán un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Los sujetos recibirán un régimen de acondicionamiento con busulfano y fludarabina antes del alo-TCMH.
Genético: Comparador activo: Allo-HSCT
Comparador activo: trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 2 años
Definido por eventos de muerte, trasplante de rescate, fracaso del tratamiento, complicaciones inmunológicas, deterioro cognitivo y/o del crecimiento severo.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el año 2 en la actividad de α-L-iduronidasa (IDUA) en leucocitos
Periodo de tiempo: Día 30 y visitas múltiples hasta 5 años después del tratamiento
La actividad de IDUA en leucocitos se utilizará para medir la corrección sistémica postratamiento del defecto bioquímico que causa la enfermedad
Día 30 y visitas múltiples hasta 5 años después del tratamiento
Seguridad de OTL-203 en comparación con el procedimiento alo-HSCT
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después del tratamiento.
Medido por la incidencia general de eventos adversos (EA), ya sea que se consideren relacionados o no con el tratamiento del estudio, incluidos los EA relacionados con el régimen de acondicionamiento, los EA relacionados con el procedimiento del estudio, los EA relacionados con la enfermedad, los EA relacionados con el tratamiento y los eventos adversos graves (AAG)
Hasta 5 años después del tratamiento.
Malignidad o proliferación clonal anormal (ACP) utilizando diferentes pruebas y procedimientos (p. ej., evaluación clínica general, hemogramas y evaluaciones especializadas como análisis del sitio de integración).
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después del tratamiento.
Se evaluará la malignidad o ACP debido a la oncogénesis de inserción en sujetos tratados con OTL-203.
Hasta 5 años después del tratamiento.
Lentivirus competente en replicación (RCL)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después del tratamiento.
Se evaluará la presencia de RCL en sujetos tratados con OTL-203
Hasta 5 años después del tratamiento.
Respuesta inmune contra la enzima IDUA.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después del tratamiento.
Se evaluará el análisis de anticuerpos anti-IDUA en todos los sujetos.
Hasta 5 años después del tratamiento.
Cambio desde el inicio hasta el año 2 en la relación con el límite superior normal (LSN) de los niveles de heparán sulfato en orina
Periodo de tiempo: Día 30 y visitas múltiples hasta 5 años después del tratamiento
Los niveles de heparán sulfato en orina se utilizarán para medir la eliminación posterior al tratamiento de los glicosaminoglicanos acumulados en los tejidos y órganos debido a la deficiencia enzimática de IDUA.
Día 30 y visitas múltiples hasta 5 años después del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Orchard Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
11 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
27 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OTL-203-02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones