Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​OTL-203 hos forsøgspersoner med MPS-IH sammenlignet med standardbehandling med allogen HSCT (HURCULES)

18. december 2025 opdateret af: Orchard Therapeutics

Et multicenter, randomiseret, aktivt kontrolleret klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​OTL-203 hos forsøgspersoner med mucopolysaccharidosis type I, Hurler syndrom (MPS-IH) sammenlignet med standardbehandling med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) )

Et multicenter randomiseret klinisk forsøg til at sammenligne OTL-203 (genterapi) med stamcelletransplantation (standardbehandling) hos patienter med MPS-IH (Hurler syndrom).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et multicenter, randomiseret, aktivt kontrolleret klinisk forsøg designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​OTL-203 hos patienter med mucopolysaccharidosis type I, Hurler syndrom (MPS-IH) sammenlignet med standardbehandling med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT). I alt 40 patienter med en bekræftet diagnose af MPS-IH, som opfylder undersøgelsens inklusionskriterier, vil blive randomiseret til at modtage enten OTL-203 eller allo-HSCT. Forsøget vil omfatte en screening, baseline og behandlingsperiode med en opfølgningsperiode på 5 år efter behandling, og primær analyse udført ved 2 års opfølgning af den sidst behandlede forsøgsperson.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Holland, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20131
        • Ospedale San Raffaele

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Normerefereret kognitiv standardscore på ≥70 målt ved alderssvarende kognitive domæner af enten Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III eller Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV
  2. Bekræftet laboratoriediagnose af MPS-IH som vist ved biallel mutation(er) i genet, der koder for IDUA-enzym
  3. Endelig bekræftelse af MPS-IH-diagnose af en Diagnostic Review Committee (DRC)

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere allo-HSCT eller genterapi
  2. Nuværende tilmelding eller tidligere behandling i enhver anden interventionel undersøgelse/forsøg med et nyt forsøgsmiddel
  3. Positivitet over for serologisk testning for HIV-1 eller HIV-2, HTLV-1 eller HTLV-2, HBV-kerne, HCV, mycoplasma, aktiv TB og ikke opfylder kravene til mikrobiologisk biologisk screening for fremstilling af lægemidler (DP).
  4. Malign neoplasi (undtagen lokal hudkræft)
  5. Myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myeloid leukæmi (AML)
  6. Anamnese med ukontrollerede anfald
  7. Forsøgspersoner med en aktiv infektion, der ikke reagerer på behandling, end-organskade eller enhver anden sygdom, der kontraindikerer udførelse af nogen af ​​de procedurer, der er beskrevet i protokollen, eller medicinske tilstande eller formildende omstændigheder, der efter efterforskerens mening kan kompromittere forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed, eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  8. Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde protokolkrav eller samarbejde fuldt ud med undersøgelsesprocedurerne og den nødvendige langsigtede opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: OTL-203
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm 1 vil modtage en intravenøs (IV) infusion af OTL-203 genterapi. Forsøgspersoner vil modtage konditioneringsregime med busulfan og fludarabin før OTL-203-infusion.
Genetisk: Eksperimentel: OTL-203
Eksperimentel: OTL-203: Autolog CD34+ beriget cellefraktion, der indeholder hæmatopoietiske stam- og progenitorceller transduceret ex vivo ved hjælp af lentiviral vektor, der koder for det humane IDUA-gen
Aktiv komparator: Allo-HSCT
Kvalificerede forsøgspersoner randomiseret til arm 2 vil modtage allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Forsøgspersoner vil modtage konditioneringsregime med busulfan og fludarabin før allo-HSCT.
Genetisk: Aktiv komparator: Allo-HSCT
Aktiv komparator: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
Defineret ved dødsfald, redningstransplantation, behandlingssvigt, immunologiske komplikationer, alvorlig kognitiv og/eller vækstforringelse.
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til år 2 i α-L-iduronidase (IDUA) aktivitet i leukocytter
Tidsramme: Dag 30 og flere besøg op til 5 år efter behandlingen
IDUA-aktivitet i leukocytter vil blive brugt til at måle systemisk korrektion efter behandling af den biokemiske defekt, der forårsager sygdommen
Dag 30 og flere besøg op til 5 år efter behandlingen
Sikkerheden af ​​OTL-203 sammenlignet med allo-HSCT procedure
Tidsramme: Op til 5 år efter behandling
Målt ved samlet forekomst af uønskede hændelser (AE'er), uanset om de anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen, herunder konditioneringsregime-relaterede AE'er, undersøgelsesprocedure-relaterede AE'er, sygdomsrelaterede AE'er, behandlingsrelaterede AE'er, alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Op til 5 år efter behandling
Malignitet eller unormal klonal proliferation (ACP) ved hjælp af forskellige tests og procedurer (f.eks. generel klinisk evaluering, blodtællinger og specialiserede vurderinger såsom integrationsstedsanalyse).
Tidsramme: Op til 5 år efter behandling
Malignitet eller ACP på grund af insertiononkogenese vil blive evalueret hos forsøgspersoner behandlet med OTL-203.
Op til 5 år efter behandling
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Op til 5 år efter behandling
Tilstedeværelsen af ​​RCL vil blive evalueret hos forsøgspersoner behandlet med OTL-203
Op til 5 år efter behandling
Immunrespons mod IDUA-enzym
Tidsramme: Op til 5 år efter behandling
Anti-IDUA antistofanalyse vil blive evalueret i alle forsøgspersoner.
Op til 5 år efter behandling
Ændring fra baseline til år 2 i forholdet til den øvre grænse for normal (ULN) for heparansulfatniveauer i urinen
Tidsramme: Dag 30 og flere besøg op til 5 år efter behandlingen
Urinære heparansulfatniveauer vil blive brugt til at måle clearance efter behandling af glycosaminoglycaner akkumuleret i væv og organer på grund af IDUA enzymatisk mangel
Dag 30 og flere besøg op til 5 år efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Orchard Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OTL-203-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger