Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit MPS-IH im Vergleich zum Behandlungsstandard mit allogener HSCT (HURCULES)

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Orchard Therapeutics

Eine multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I, Hurler-Syndrom (MPS-IH) im Vergleich zum Behandlungsstandard mit allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (Allo-HSCT). )

Eine multizentrische, randomisierte klinische Studie zum Vergleich von OTL-203 (Gentherapie) mit Stammzelltransplantation (Standardbehandlung) bei Patienten mit MPS-IH (Hurler-Syndrom).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, aktiv kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von OTL-203 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ I, Hurler-Syndrom (MPS-IH) im Vergleich zur Standardbehandlung mit allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (allo-HSCT). Insgesamt 40 Patienten mit einer bestätigten MPS-IH-Diagnose, die die Einschlusskriterien der Studie erfüllen, werden randomisiert und erhalten entweder OTL-203 oder allo-HSCT. Die Studie umfasst eine Screening-, Ausgangs- und Behandlungsphase mit einer Nachbeobachtungszeit von 5 Jahren nach der Behandlung und einer Primäranalyse, die 2 Jahre nach der letzten behandelten Person durchgeführt wird.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
41

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Normbezogener kognitiver Standardwert von ≥70, gemessen anhand altersgerechter kognitiver Bereiche entweder der Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III oder der Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV
  2. Bestätigte Labordiagnose von MPS-IH, nachgewiesen durch biallelische Mutation(en) im Gen, das für das IDUA-Enzym kodiert
  3. Endgültige Bestätigung der MPS-IH-Diagnose durch ein Diagnostic Review Committee (DRC)

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige allo-HSCT oder Gentherapie
  2. Aktuelle Einschreibung oder frühere Behandlung in einer anderen interventionellen Studie/Studie mit einem neuartigen Prüfpräparat
  3. Positiver serologischer Test auf HIV-1 oder HIV-2, HTLV-1 oder HTLV-2, HBV-Kern, HCV, Mykoplasmen, aktive Tuberkulose und Nichterfüllung der mikrobiologischen biologischen Screening-Anforderungen für die Herstellung von Arzneimitteln (DP).
  4. Bösartige Neubildungen (außer lokaler Hautkrebs)
  5. Myelodysplastisches Syndrom (MDS) oder akute myeloische Leukämie (AML)
  6. Vorgeschichte unkontrollierter Anfälle
  7. Probanden mit einer aktiven Infektion, die nicht auf die Behandlung anspricht, einer Endorganschädigung oder einer anderen Krankheit, die die Durchführung eines der im Protokoll aufgeführten Verfahren kontraindiziert, oder mit medizinischen Bedingungen oder mildernden Umständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung beeinträchtigen könnten das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden.
  8. Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Protokollanforderungen einzuhalten oder bei den Studienabläufen und der notwendigen langfristigen Nachbeobachtung nicht uneingeschränkt zu kooperieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: OTL-203
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm 1 zugeteilt werden, erhalten eine intravenöse (IV) Infusion der OTL-203-Gentherapie. Die Probanden erhalten vor der OTL-203-Infusion eine Konditionierungskur mit Busulfan und Fludarabin.
Genetisch: Experimentell: OTL-203
Experimentell: OTL-203: Autologe, mit CD34+ angereicherte Zellfraktion, die hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen enthält, die ex vivo unter Verwendung eines lentiviralen Vektors transduziert wurden, der das menschliche IDUA-Gen kodiert
Aktiver Komparator: Allo-HSCT
Geeignete Probanden, die randomisiert Arm 2 zugeteilt werden, erhalten eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation. Die Probanden erhalten vor der allo-HSCT eine Konditionierungskur mit Busulfan und Fludarabin.
Genetisch: Aktiver Komparator: Allo-HSCT
Aktiver Komparator: Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre
Definiert durch Ereignisse wie Tod, Rettungstransplantation, Behandlungsversagen, immunologische Komplikationen, schwere kognitive und/oder Wachstumsbeeinträchtigung.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der α-L-Iduronidase (IDUA)-Aktivität in Leukozyten vom Ausgangswert bis zum zweiten Jahr
Zeitfenster: Tag 30 und mehrere Besuche bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Die IDUA-Aktivität in Leukozyten wird verwendet, um die systemische Korrektur des biochemischen Defekts, der die Krankheit verursacht, nach der Behandlung zu messen
Tag 30 und mehrere Besuche bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Sicherheit von OTL-203 im Vergleich zum Allo-HSCT-Verfahren
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Gemessen an der Gesamtinzidenz unerwünschter Ereignisse (UE), unabhängig davon, ob sie mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehen oder nicht, einschließlich UE im Zusammenhang mit dem Konditionierungsschema, UE im Zusammenhang mit dem Studienverfahren, krankheitsbedingten UE, behandlungsbedingten UE und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE).
Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Malignität oder abnormale klonale Proliferation (ACP) unter Verwendung verschiedener Tests und Verfahren (z. B. allgemeine klinische Beurteilung, Blutbild und spezielle Beurteilungen wie die Analyse der Integrationsstelle).
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Malignität oder ACP aufgrund von Insertionsonkogenese werden bei mit OTL-203 behandelten Patienten untersucht.
Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Replikationskompetenter Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Das Vorhandensein von RCL wird bei mit OTL-203 behandelten Probanden untersucht
Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Immunantwort gegen das IDUA-Enzym
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Die Anti-IDUA-Antikörperanalyse wird bei allen Probanden ausgewertet.
Bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Änderung des Verhältnisses zur Obergrenze des Normalwerts (ULN) der Heparansulfatspiegel im Urin vom Ausgangswert bis zum zweiten Jahr
Zeitfenster: Tag 30 und mehrere Besuche bis zu 5 Jahre nach der Behandlung
Der Heparansulfatspiegel im Urin wird verwendet, um die Clearance von Glykosaminoglykanen nach der Behandlung zu messen, die sich aufgrund des IDUA-Enzymmangels in Geweben und Organen angesammelt haben
Tag 30 und mehrere Besuche bis zu 5 Jahre nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Orchard Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Dezember 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • OTL-203-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten