Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti OTL-203 u subjektů s MPS-IH ve srovnání se standardní péčí s alogenní HSCT (HURCULES)

18. prosince 2025 aktualizováno: Orchard Therapeutics

Multicentrická, randomizovaná, aktivně kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti OTL-203 u subjektů s mukopolysacharidózou typu I, Hurlerovým syndromem (MPS-IH) ve srovnání se standardní péčí s alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (Allo-HSCT )

Multicentrická randomizovaná klinická studie k porovnání OTL-203 (genová terapie) s transplantací kmenových buněk (standardní péče) u pacientů s MPS-IH (Hurlerův syndrom).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je multicentrická, randomizovaná, aktivně kontrolovaná klinická studie navržená tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost OTL-203 u pacientů s mukopolysacharidózou typu I, Hurlerovým syndromem (MPS-IH) ve srovnání se standardní péčí s alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). Celkem 40 pacientů s potvrzenou diagnózou MPS-IH, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie, bude randomizováno k podání buď OTL-203 nebo allo-HSCT. Studie bude zahrnovat screening, výchozí stav a období léčby s obdobím sledování 5 let po léčbě a primární analýzu provedenou po 2 letech sledování posledního léčeného subjektu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CS
        • Princess Maxima Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Normou referenční kognitivní standardní skóre ≥70 měřené kognitivními doménami odpovídajícími věku buď Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III nebo Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV
  2. Potvrzená laboratorní diagnóza MPS-IH prokázaná bialelickou mutací (bialelickými mutacemi) v genu kódujícím enzym IDUA
  3. Konečné potvrzení diagnózy MPS-IH komisí pro kontrolu diagnostiky (DRC)

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí allo-HSCT nebo genová terapie
  2. Současné zařazení nebo předchozí léčba v jakékoli jiné intervenční studii/testu s použitím nového zkoumaného činidla
  3. Pozitivita sérologického testování na HIV-1 nebo HIV-2, HTLV-1 nebo HTLV-2, jádro HBV, HCV, mykoplazma, aktivní TBC a nesplňující požadavky mikrobiologického biologického screeningu pro výrobu léčivého přípravku (DP).
  4. Maligní neoplazie (kromě lokální rakoviny kůže)
  5. Myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní myeloidní leukémie (AML)
  6. Anamnéza nekontrolovaných záchvatů
  7. Subjekty s aktivní infekcí nereagující na léčbu, poškozením koncových orgánů nebo jakýmkoli jiným onemocněním, které kontraindikuje provádění kteréhokoli z postupů popsaných v protokolu, nebo zdravotním stavem nebo polehčujícími okolnostmi, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit pohodu nebo bezpečnost subjektu nebo interpretovatelnost klinických údajů subjektu.
  8. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky protokolu nebo plně spolupracovat s postupy studie a nezbytným dlouhodobým sledováním

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: OTL-203
Vhodní jedinci randomizovaní do ramene 1 dostanou intravenózní (IV) infuzi genové terapie OTL-203. Subjekty dostanou před infuzí OTL-203 kondicionační režim s busulfanem a fludarabinem.
Genetický: Experimentální: OTL-203
Experimentální: OTL-203: Autologní CD34+ obohacená buněčná frakce, která obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové buňky transdukované ex vivo pomocí lentivirového vektoru kódujícího lidský gen IDUA
Aktivní komparátor: Allo-HSCT
Vhodní jedinci randomizovaní do ramene 2 dostanou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Subjekty dostanou před allo-HSCT kondicionační režim s busulfanem a fludarabinem.
Genetický: Aktivní komparátor: Allo-HSCT
Aktivní komparátor: Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí
Časové okno: 2 roky
Definované událostmi smrti, záchrannou transplantací, selháním léčby, imunologickými komplikacemi, závažným kognitivním a/nebo růstovým postižením.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna aktivity α-L-iduronidázy (IDUA) v leukocytech od výchozí hodnoty do roku 2
Časové okno: 30. den a vícenásobné návštěvy až 5 let po léčbě
Aktivita IDUA v leukocytech bude použita k měření systémové korekce biochemického defektu, který onemocnění způsobuje po léčbě.
30. den a vícenásobné návštěvy až 5 let po léčbě
Bezpečnost OTL-203 ve srovnání s postupem allo-HSCT
Časové okno: Až 5 let po ošetření
Měřeno celkovým výskytem nežádoucích příhod (AE), ať už jsou považovány za související se studovanou léčbou či nikoli, včetně AE souvisejících s přípravným režimem, AE souvisejících s postupem studie, AE souvisejících s onemocněním, AE souvisejících s léčbou, závažných nežádoucích příhod (SAE)
Až 5 let po ošetření
Malignita nebo abnormální klonální proliferace (ACP) za použití různých testů a postupů (např. obecné klinické hodnocení, krevní obraz a specializovaná hodnocení, jako je analýza místa integrace).
Časové okno: Až 5 let po ošetření
Malignita nebo ACP v důsledku inzerční onkogeneze bude hodnocena u subjektů léčených OTL-203.
Až 5 let po ošetření
Replication Competent Lentivirus (RCL)
Časové okno: Až 5 let po ošetření
Přítomnost RCL bude hodnocena u subjektů léčených OTL-203
Až 5 let po ošetření
Imunitní odpověď proti enzymu IDUA
Časové okno: Až 5 let po ošetření
Analýza anti-IDUA protilátek bude hodnocena u všech subjektů.
Až 5 let po ošetření
Změna z výchozí hodnoty do roku 2 v poměru k horní hranici normálu (ULN) hladin heparansulfátu v moči
Časové okno: 30. den a vícenásobné návštěvy až 5 let po léčbě
Hladiny heparansulfátu v moči budou použity k měření clearance glykosaminoglykanů nahromaděných ve tkáních a orgánech v důsledku enzymatického deficitu IDUA po léčbě
30. den a vícenásobné návštěvy až 5 let po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Orchard Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OTL-203-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS-IH (Hurlerův syndrom)

Klinické studie na Experimentální: OTL-203

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení