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Um estudo para investigar a eficácia e segurança de OTL-203 em indivíduos com MPS-IH em comparação com o padrão de tratamento com TCTH alogênico (HURCULES)

18 de dezembro de 2025 atualizado por: Orchard Therapeutics

Um ensaio clínico multicêntrico, randomizado e com controle ativo para avaliar a eficácia e segurança de OTL-203 em indivíduos com mucopolissacaridose tipo I, síndrome de Hurler (MPS-IH) em comparação com o padrão de tratamento com transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (Allo-HSCT )

Um ensaio clínico randomizado multicêntrico para comparar OTL-203 (terapia genética) com transplante de células-tronco (atendimento padrão) em pacientes com MPS-IH (síndrome de Hurler).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo é um ensaio clínico multicêntrico, randomizado e com controle ativo projetado para avaliar a eficácia e segurança de OTL-203 em pacientes com mucopolissacaridose tipo I, síndrome de Hurler (MPS-IH) em comparação com o tratamento padrão com transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT). Um total de 40 pacientes com diagnóstico confirmado de MPS-IH que atendem aos critérios de inclusão do estudo serão randomizados para receber OTL-203 ou alo-HSCT. O ensaio compreenderá uma triagem, linha de base e período de tratamento, com um período de acompanhamento de 5 anos pós-tratamento e análise primária realizada em 2 anos de acompanhamento do último sujeito tratado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
41

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Holanda, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Itália
      • Milan, Itália, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pontuação padrão cognitiva referenciada pela norma de ≥70 medida por domínios cognitivos apropriados à idade da Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil (BSID)-III ou da Escala Wechsler de Inteligência Pré-escolar e Primária (WPPSI)-IV
  2. Diagnóstico laboratorial confirmado de MPS-IH, conforme demonstrado por mutação(ões) bialélica(s) no gene que codifica a enzima IDUA
  3. Confirmação final do diagnóstico de MPS-IH por um Comitê de Revisão Diagnóstica (RDC)

Critério de exclusão:

  1. Alo-HSCT anterior ou terapia genética
  2. Inscrição atual ou tratamento anterior em qualquer outro estudo/ensaio intervencionista usando um novo agente investigacional
  3. Positividade para testes sorológicos para HIV-1 ou HIV-2, HTLV-1 ou HTLV-2, núcleo de HBV, HCV, micoplasma, TB ativa e não atendimento aos requisitos de triagem biológica microbiológica para fabricação de medicamentos (DP).
  4. Neoplasia maligna (exceto câncer de pele local)
  5. Síndrome mielodisplásica (SMD) ou leucemia mieloide aguda (LMA)
  6. História de convulsões não controladas
  7. Indivíduos com infecção ativa que não responde ao tratamento, danos a órgãos-alvo ou qualquer outra doença que contra-indique a realização de qualquer um dos procedimentos detalhados no protocolo, ou condições médicas ou circunstâncias atenuantes que, na opinião do Investigador, possam comprometer o o bem-estar ou segurança do sujeito, ou a interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito.
  8. Sujeitos que, na opinião do Investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos do protocolo ou cooperar totalmente com os procedimentos do estudo e o acompanhamento necessário a longo prazo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: OTL-203
Os indivíduos elegíveis randomizados para o Braço 1 receberão uma infusão intravenosa (IV) de terapia genética OTL-203. Os indivíduos receberão regime de condicionamento com busulfan e fludarabina antes da infusão de OTL-203.
Genético: Experimental: OTL-203
Experimental: OTL-203: fração de células autólogas enriquecidas com CD34+ que contém células-tronco hematopoiéticas e células progenitoras transduzidas ex vivo usando vetor lentiviral que codifica o gene IDUA humano
Comparador Ativo: Alo-HSCT
Indivíduos elegíveis randomizados para o Braço 2 receberão transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas. Os indivíduos receberão regime de condicionamento com bussulfano e fludarabina antes do alo-TCTH.
Genético: Comparador Ativo: Allo-HSCT
Comparador Ativo: Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência sem eventos
Prazo: 2 anos
Definido por eventos de morte, transplante de resgate, falha no tratamento, complicações imunológicas, comprometimento cognitivo e/ou de crescimento grave.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base para o Ano 2 na atividade da α-L-iduronidase (IDUA) em leucócitos
Prazo: Dia 30 e múltiplas visitas até 5 anos após o tratamento
A atividade da IDUA em leucócitos será usada para medir a correção sistêmica pós-tratamento do defeito bioquímico que causa a doença
Dia 30 e múltiplas visitas até 5 anos após o tratamento
Segurança do OTL-203 em comparação com o procedimento alo-HSCT
Prazo: Até 5 anos após o tratamento
Medido pela incidência geral de eventos adversos (EAs), considerados ou não relacionados ao tratamento do estudo, incluindo EAs relacionados ao regime de condicionamento, EAs relacionados ao procedimento do estudo, EAs relacionados à doença, EAs relacionados ao tratamento, Eventos adversos graves (EAGs)
Até 5 anos após o tratamento
Malignidade ou proliferação clonal anormal (ACP) usando diferentes testes e procedimentos (por exemplo, avaliação clínica geral, hemogramas e avaliações especializadas, como análise do local de integração).
Prazo: Até 5 anos após o tratamento
Malignidade ou ACP devido à oncogênese insercional serão avaliadas em indivíduos tratados com OTL-203.
Até 5 anos após o tratamento
Lentivírus Competente de Replicação (RCL)
Prazo: Até 5 anos após o tratamento
A presença de RCL será avaliada em indivíduos tratados com OTL-203
Até 5 anos após o tratamento
Resposta imune contra a enzima IDUA
Prazo: Até 5 anos após o tratamento
A análise de anticorpos anti-IDUA será avaliada em todos os indivíduos.
Até 5 anos após o tratamento
Alteração da linha de base para o Ano 2 na proporção do limite superior do normal (ULN) dos níveis urinários de sulfato de heparano
Prazo: Dia 30 e múltiplas visitas até 5 anos após o tratamento
Os níveis urinários de sulfato de heparano serão usados ​​para medir a depuração pós-tratamento de glicosaminoglicanos acumulados em tecidos e órgãos devido à deficiência enzimática de IDUA
Dia 30 e múltiplas visitas até 5 anos após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Orchard Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
11 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de dezembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • OTL-203-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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