Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til OTL-203 hos personer med MPS-IH sammenlignet med standard omsorg med allogen HSCT (HURCULES)

18. desember 2025 oppdatert av: Orchard Therapeutics

En multisenter, randomisert, aktivt kontrollert klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til OTL-203 hos personer med mukopolysakkaridose type I, Hurler syndrom (MPS-IH) sammenlignet med standardbehandling med allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT) )

En multisenter randomisert klinisk studie for å sammenligne OTL-203 (genterapi) med stamcelletransplantasjon (standardbehandling) hos pasienter med MPS-IH (Hurler syndrom).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien er en multisenter, randomisert, aktiv kontrollert klinisk studie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til OTL-203 hos pasienter med mukopolysakkaridose type I, Hurler syndrom (MPS-IH) sammenlignet med standardbehandling med allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT). Totalt 40 pasienter med bekreftet diagnose MPS-IH som oppfyller studiens inklusjonskriterier vil randomiseres til å motta enten OTL-203 eller allo-HSCT. Forsøket vil bestå av en screening, baseline og behandlingsperiode, med en oppfølgingsperiode på 5 år etter behandling, og primæranalyse utført ved 2 års oppfølging av den sist behandlede personen.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
41

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Italia
      • Milan, Italia, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Nederland, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Norm-referert kognitiv standardscore på ≥70 målt ved alderstilpassede kognitive domener av enten Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III eller Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV
  2. Bekreftet laboratoriediagnose av MPS-IH som demonstrert ved biallel mutasjon(er) i genet som koder for IDUA-enzym
  3. Endelig bekreftelse av MPS-IH-diagnose av en diagnostisk vurderingskomité (DRC)

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere allo-HSCT eller genterapi
  2. Nåværende påmelding eller tidligere behandling i andre intervensjonsstudier/studier ved bruk av et nytt undersøkelsesmiddel
  3. Positivitet til serologisk testing for HIV-1 eller HIV-2, HTLV-1 eller HTLV-2, HBV-kjerne, HCV, mykoplasma, aktiv tuberkulose og ikke oppfyller kravene til mikrobiologisk biologisk screening for produksjon av legemidler (DP).
  4. Ondartet neoplasi (unntatt lokal hudkreft)
  5. Myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akutt myeloid leukemi (AML)
  6. Historie med ukontrollerte anfall
  7. Personer med en aktiv infeksjon som ikke reagerer på behandling, endeorganskade eller annen sykdom som kontraindikerer utførelse av noen av prosedyrene beskrevet i protokollen, eller medisinske tilstander eller formildende omstendigheter som etter etterforskerens mening kan kompromittere forsøkspersonens velvære eller sikkerhet, eller tolkbarheten av forsøkspersonens kliniske data.
  8. Forsøkspersoner, som etter etterforskerens mening kanskje ikke er i stand til å overholde protokollkrav eller samarbeide fullt ut med studieprosedyrene og nødvendig langsiktig oppfølging

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: OTL-203
Kvalifiserte forsøkspersoner randomisert til arm 1 vil motta en intravenøs (IV) infusjon av OTL-203 genterapi. Pasienter vil få kondisjoneringsregime med busulfan og fludarabin før OTL-203 infusjon.
Genetisk: Eksperimentell: OTL-203
Eksperimentelt: OTL-203: Autolog CD34+-anriket cellefraksjon som inneholder hematopoietiske stam- og stamceller transdusert ex vivo ved bruk av lentiviral vektor som koder for det humane IDUA-genet
Aktiv komparator: Allo-HSCT
Kvalifiserte forsøkspersoner randomisert til arm 2 vil motta allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon. Forsøkspersoner vil få kondisjoneringsregime med busulfan og fludarabin før allo-HSCT.
Genetisk: Aktiv komparator: Allo-HSCT
Aktiv komparator: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år
Definert av dødsfall, redningstransplantasjon, behandlingssvikt, immunologiske komplikasjoner, alvorlig kognitiv og/eller vekstsvikt.
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til år 2 i α-L-iduronidase (IDUA) aktivitet i leukocytter
Tidsramme: Dag 30 og flere besøk opptil 5 år etter behandling
IDUA-aktivitet i leukocytter vil bli brukt til å måle systemisk korreksjon etter behandling av den biokjemiske defekten som forårsaker sykdommen
Dag 30 og flere besøk opptil 5 år etter behandling
Sikkerheten til OTL-203 sammenlignet med allo-HSCT-prosedyren
Tidsramme: Inntil 5 år etter behandling
Målt ved samlet forekomst av uønskede hendelser (AE) uansett om de anses relatert til studiebehandlingen eller ikke, inkludert kondisjoneringsregimerelaterte bivirkninger, studieprosedyrerelaterte bivirkninger, sykdomsrelaterte bivirkninger, behandlingsrelaterte bivirkninger, alvorlige bivirkninger (SAE)
Inntil 5 år etter behandling
Malignitet eller unormal klonal proliferasjon (ACP) ved bruk av forskjellige tester og prosedyrer (f.eks. generell klinisk evaluering, blodtelling og spesialiserte vurderinger som analyse av integrasjonssted).
Tidsramme: Inntil 5 år etter behandling
Malignitet eller ACP på grunn av insersjonsonkogenese vil bli evaluert hos personer behandlet med OTL-203.
Inntil 5 år etter behandling
Replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Inntil 5 år etter behandling
Tilstedeværelse av RCL vil bli evaluert hos personer behandlet med OTL-203
Inntil 5 år etter behandling
Immunrespons mot IDUA-enzym
Tidsramme: Inntil 5 år etter behandling
Anti-IDUA antistoffanalyse vil bli evaluert i alle fag.
Inntil 5 år etter behandling
Endring fra baseline til år 2 i forholdet til øvre grense for normal (ULN) for heparansulfatnivåer i urin
Tidsramme: Dag 30 og flere besøk opptil 5 år etter behandling
Nivåer av heparansulfat i urinen vil bli brukt til å måle clearance etter behandling av glykosaminoglykaner akkumulert i vev og organer på grunn av IDUA-enzymatisk mangel
Dag 30 og flere besøk opptil 5 år etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Orchard Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
11. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • OTL-203-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger