Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania OTL-203 u pacjentów z MPS-IH w porównaniu ze standardowym leczeniem allogenicznym HSCT (HURCULES)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Orchard Therapeutics

Wieloośrodkowe, randomizowane, aktywnie kontrolowane badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa OTL-203 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I i zespołem Hurlera (MPS-IH) w porównaniu ze standardem opieki po allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (Allo-HSCT) )

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne mające na celu porównanie OTL-203 (terapia genowa) z przeszczepem komórek macierzystych (standard opieki) u pacjentów z MPS-IH (zespół Hurlera).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie jest wieloośrodkowym, randomizowanym, aktywnie kontrolowanym badaniem klinicznym, którego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa OTL-203 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu I i zespołem Hurlera (MPS-IH) w porównaniu ze standardowym leczeniem obejmującym allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT). W sumie 40 pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem MPS-IH, którzy spełniają kryteria włączenia do badania, zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej OTL-203 lub allo-HSCT. Badanie będzie obejmowało badanie przesiewowe, punkt wyjściowy i okres leczenia, okres obserwacji wynoszący 5 lat po leczeniu oraz analizę pierwotną przeprowadzoną po 2 latach obserwacji ostatniego leczonego pacjenta.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
41

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • UMC Utrecht
      • Utrecht, Holandia, 3584 CS
        • Princess Máxima Center
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Pediatrics
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20131
        • Ospedale San Raffaele
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust Blood and Marrow Transplant Programme, Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Odniesiony do normy standardowy wynik poznawczy wynoszący ≥70, mierzony odpowiednimi do wieku domenami poznawczymi w skali Bayley Scale of Infant Development (BSID)-III lub Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV
  2. Potwierdzona diagnoza laboratoryjna MPS-IH, wykazano na podstawie biallelicznych mutacji w genie kodującym enzym IDUA
  3. Ostateczne potwierdzenie diagnozy MPS-IH przez Komisję ds. Przeglądu Diagnostycznego (DRC)

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza terapia allo-HSCT lub genowa
  2. Bieżący udział w badaniu lub wcześniejsze leczenie w jakimkolwiek innym badaniu/próbie interwencyjnej z użyciem nowego badanego środka
  3. Pozytywny wynik testów serologicznych na obecność wirusa HIV-1 lub HIV-2, HTLV-1 lub HTLV-2, rdzenia HBV, HCV, mykoplazmy, aktywnej gruźlicy i niespełnienie wymagań mikrobiologicznych badań biologicznych przy wytwarzaniu produktów leczniczych (DP).
  4. Nowotwór złośliwy (z wyjątkiem lokalnego raka skóry)
  5. Zespół mielodysplastyczny (MDS) lub ostra białaczka szpikowa (AML)
  6. Historia niekontrolowanych napadów
  7. Pacjenci z aktywną infekcją niepoddającą się leczeniu, uszkodzeniem narządów końcowych lub jakąkolwiek inną chorobą stanowiącą przeciwwskazanie do wykonania którejkolwiek z procedur wyszczególnionych w protokole, lub schorzeniami lub okolicznościami łagodzącymi, które w opinii Badacza mogą zagrozić dobrostan lub bezpieczeństwo uczestnika lub możliwość interpretacji danych klinicznych uczestnika.
  8. Pacjenci, którzy w opinii Badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań protokołu lub w pełni współpracować z procedurami badania i niezbędną długoterminową obserwacją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: OTL-203
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do Grupy 1 otrzymają dożylny (IV) wlew terapii genowej OTL-203. Przed wlewem OTL-203 pacjenci otrzymają schemat kondycjonowania obejmujący busulfan i fludarabinę.
Genetyczny: Eksperymentalny: OTL-203
Eksperymentalne: OTL-203: autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona w CD34+, zawierająca hematopoetyczne komórki macierzyste i progenitorowe transdukowane ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego ludzki gen IDUA
Aktywny komparator: Allo-HSCT
Kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do Grupy 2 otrzymają allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Przed allo-HSCT pacjenci otrzymają schemat kondycjonowania obejmujący busulfan i fludarabinę.
Genetyczny: Aktywny komparator: Allo-HSCT
Aktywny komparator: allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 2 lata
Definiowane na podstawie przypadków śmierci, przeszczepu ratunkowego, niepowodzenia leczenia, powikłań immunologicznych, poważnych zaburzeń funkcji poznawczych i/lub wzrostu.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do roku 2 aktywności α-L-iduronidazy (IDUA) w leukocytach
Ramy czasowe: Dzień 30 i wizyty wielokrotne do 5 lat po leczeniu
Aktywność IDUA w leukocytach zostanie wykorzystana do pomiaru ogólnoustrojowej korekty defektu biochemicznego powodującego chorobę po leczeniu
Dzień 30 i wizyty wielokrotne do 5 lat po leczeniu
Bezpieczeństwo OTL-203 w porównaniu z procedurą allo-HSCT
Ramy czasowe: Do 5 lat po leczeniu
Mierzone na podstawie całkowitej częstości występowania zdarzeń niepożądanych (AE), niezależnie od tego, czy są one uważane za związane z badanym leczeniem, w tym AE związane ze schematem kondycjonowania, AE związane z procedurą badania, AE związane z chorobą, AE związane z leczeniem, Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Do 5 lat po leczeniu
Nowotwór złośliwy lub nieprawidłowa proliferacja klonalna (ACP) przy użyciu różnych testów i procedur (np. ogólnej oceny klinicznej, morfologii krwi i ocen specjalistycznych, takich jak analiza miejsca integracji).
Ramy czasowe: Do 5 lat po leczeniu
U osobników leczonych OTL-203 oceniana będzie złośliwość lub ACP spowodowane onkogenezą insercyjną.
Do 5 lat po leczeniu
Kompetentny do replikacji lentiwirus (RCL)
Ramy czasowe: Do 5 lat po leczeniu
Obecność RCL będzie oceniana u pacjentów leczonych OTL-203
Do 5 lat po leczeniu
Odpowiedź immunologiczna przeciwko enzymowi IDUA
Ramy czasowe: Do 5 lat po leczeniu
U wszystkich pacjentów zostanie przeprowadzona analiza przeciwciał anty-IDUA.
Do 5 lat po leczeniu
Zmiana od wartości wyjściowej do roku 2 w stosunku do górnej granicy normy (GGN) poziomów siarczanu heparanu w moczu
Ramy czasowe: Dzień 30 i wizyty wielokrotne do 5 lat po leczeniu
Stężenie siarczanu heparanu w moczu zostanie wykorzystane do pomiaru klirensu glikozaminoglikanów zgromadzonych w tkankach i narządach po leczeniu z powodu niedoboru enzymatycznego IDUA
Dzień 30 i wizyty wielokrotne do 5 lat po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Orchard Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OTL-203-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami