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Nicotinamide Riboside (NR) pour traiter la maladie cérébrovasculaire de type Moyamoya dans le syndrome de dysfonctionnement des muscles lisses (SMDS)

5 septembre 2025 mis à jour par: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Le but de cette étude est de déterminer si les patients SMDS traités par NR à la dose proposée présentent une diminution de l'absorption du glucose dans l'aorte, pour déterminer si le traitement par NR entraîne des changements mesurables des taux sanguins de NAD+ et NR, pour déterminer si les mesures aortiques sont stables après traitement par NR et pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la NR chez les patients SMDS.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
15

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • poids corporel ≥ 12 kg
  • aorte ascendante native (non remplacée chirurgicalement)
  • diagnostic de SMDS avec mutation ACTA2 confirmée perturbant l'arginine 179
  • femmes avec test de grossesse urinaire négatif
  • doit accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable, y compris l'abstinence, une méthode barrière (diaphragme ou préservatif), Depo-Provera ou un contraceptif oral, pour la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Personnes ayant subi une intervention chirurgicale pour remplacer du tissu aortique ascendant et radiculaire anévrysmal ou disséqué par un greffon.
  • Conditions médicales supplémentaires qui nuisent à la capacité du patient à participer à l'étude.
  • Allergie ou sensibilité connue à la niacine ou au nicotinamide riboside.
  • Consommation antérieure de supplément de niacine ou de nicotinamide riboside au cours des huit semaines précédentes.
  • Défaut de fournir un consentement éclairé.
  • Incapacité à tolérer l'imagerie TEP/CT et l'échocardiographie sans sédation.
  • Participation simultanée à un autre essai d'intervention.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Traitement
Médicament: Nicotinamide riboside (NR)
Les participants prendront leur dose de NR basée sur leur poids une fois par jour par voie orale avec de la nourriture pendant 60 jours.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de sang systolique
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement de l'oxygénation et de la perfusion cérébrale tels qu'évalués par le test de table d'inclinaison tête haute (HUTT) ​​avec une surveillance de spectroscopie proche infrarouge (NIRS).
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement dans la fonction cognitive évaluée par l'évaluation de la boîte à outils NIH
Délai: Ligne de base, 8 semaines
L'évaluation de la boîte à outils NIH évalue plusieurs domaines de performances cognitives, y compris la fonction exécutive, l'attention, la mémoire épisodique, le langage, la vitesse de traitement et la mémoire de travail. Les scores de test individuels sont combinés dans un score de cognition composite et signalés comme des scores T ajustés à l'âge (moyenne = 50, SD = 10), où des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction cognitive.
Ligne de base, 8 semaines
Changement des symptômes autonomes évalués par le score composite des symptômes autonomes 31 (Compass-31)
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Il s'agit d'un questionnaire de 31 points et chacun est noté de 0 (pas de symptômes) à 100 (charge maximale des symptômes), avec des scores plus élevés indiquant un dysfonctionnement autonome plus grave.
Ligne de base, 8 semaines
Changement d'impact des maux de tête évalués par le questionnaire sur le test d'impact des maux de tête (HIT-6)
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Le questionnaire HIT-6 se compose de 6 questions, chacune a marqué de 6 (jamais) à 13 (toujours), avec des scores totaux allant de 36 à 78. Des scores plus élevés indiquent un plus grand impact des maux de tête sur la qualité de vie.
Ligne de base, 8 semaines
Tests de la fonction pulmonaire (PFT), y compris la spirométrie et les mesures de volume pulmonaire
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement du diamètre aortique évalué par l'échocardiographie
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Modification des taux de nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) dans le sang total, mesurée par chromatographie liquide à haute performance (HPLC)
Délai: Base de référence, 8 semaines
Base de référence, 8 semaines
Modification des niveaux de NR dans le sang total, mesurée par chromatographie liquide à haute performance (HPLC)
Délai: Base de référence, 8 semaines
Base de référence, 8 semaines
Sécurité évaluée par le nombre de participants présentant une toxicité médicamenteuse, comme le montrent les analyses de sang
Délai: Référence
Référence
Sécurité évaluée par le nombre de participants présentant une toxicité médicamenteuse, comme le montrent les analyses de sang
Délai: fin de l'étude (8 semaines après le départ)
fin de l'étude (8 semaines après le départ)
Tolérance évaluée par le nombre de patients ayant terminé l'étude
Délai: fin de l'étude (8 semaines après le départ)
fin de l'étude (8 semaines après le départ)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
6 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
25 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
25 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
19 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 février 2024

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
28 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
12 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 septembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • HSC-MS-23-0332

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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