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Ribosídeo de nicotinamida (NR) para tratar doença cerebrovascular semelhante a Moyamoya na síndrome de disfunção do músculo liso (SMDS)

5 de setembro de 2025 atualizado por: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
O objetivo deste estudo é determinar se os pacientes com SMDS tratados com NR na dose proposta apresentam diminuição da captação de glicose na aorta, para determinar se o tratamento com NR resulta em alterações mensuráveis ​​nos níveis sanguíneos de NAD+ e NR, para determinar se as medições aórticas são estáveis ​​após tratamento com NR e avaliar a segurança e tolerabilidade da NR em pacientes com SMDS.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • peso corporal ≥ 12 kg
  • aorta ascendente nativa (não substituída cirurgicamente)
  • diagnosticado com SMDS com mutação ACTA2 confirmada que interrompe a arginina 179
  • mulheres com teste de gravidez de urina negativo
  • deve concordar em usar um método contraceptivo aceitável, incluindo abstinência, um método de barreira (diafragma ou preservativo), Depo-Provera ou um contraceptivo oral, durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que foram submetidos a cirurgia para substituição de tecido aneurismático ou dissecado de aorta ascendente e radicular por enxerto.
  • Condições médicas adicionais que prejudicam a capacidade do paciente de participar do estudo.
  • Alergia ou sensibilidade conhecida à niacina ou ribosídeo de nicotinamida.
  • Consumo prévio de suplemento de niacina ou ribosídeo de nicotinamida nas oito semanas anteriores.
  • Falha em fornecer consentimento informado.
  • Incapacidade de tolerar imagens PET/CT e ecocardiografia sem sedação.
  • Participação simultânea em outro ensaio de intervenção.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Tratamento
Medicamento: Ribosídeo de nicotinamida (NR)
Os participantes tomarão sua dose de NR com base no peso uma vez ao dia por via oral com alimentos por 60 dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no sangue sistólico
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Mudança na oxigenação cerebral e perfusão, avaliada pelo teste de tabela de inclinação de cabeça (HUTT) ​​com monitoramento de espectroscopia no infravermelho próximo (NIRS).
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Mudança na função cognitiva, avaliada pela avaliação da caixa de ferramentas NIH
Prazo: Linha de base, 8 semanas
A avaliação da caixa de ferramentas do NIH avalia vários domínios de desempenho cognitivo, incluindo função executiva, atenção, memória episódica, linguagem, velocidade de processamento e memória de trabalho. Os escores individuais dos testes são combinados em um escore de cognição composta e relatados como escores T ajustados à idade (média = 50, DP = 10), onde escores mais altos indicam melhor função cognitiva.
Linha de base, 8 semanas
Mudança nos sintomas autonômicos, conforme avaliado pela pesquisa de sintomas autonômicos compostos 31 (Compass-31)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Este é um questionário de 31 itens e cada um é pontuado de 0 (sem sintomas) a 100 (carga máxima de sintomas), com pontuações mais altas indicando disfunção autonômica mais grave.
Linha de base, 8 semanas
Mudança no impacto das dores de cabeça, conforme avaliado pelo questionário do Teste de Impacto de Dores de Cabeça (HIT-6)
Prazo: Base, 8 semanas
O questionário de hit-6 consiste em 6 perguntas, cada uma pontuada de 6 (nunca) a 13 (sempre), com pontuações totais variando de 36 a 78. Pontuações mais altas indicam um maior impacto das dores de cabeça na qualidade de vida.
Base, 8 semanas
Testes de função pulmonar (PFTs), incluindo espirometria e medições de volume pulmonar
Prazo: Base, 8 semanas
Base, 8 semanas
Mudança no diâmetro da aórtica, conforme avaliado pela ecocardiografia
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) no sangue total, conforme medido por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Alteração nos níveis de NR no sangue total, conforme medido por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Segurança avaliada pelo número de participantes que apresentam toxicidade medicamentosa, conforme mostrado em exames de sangue
Prazo: Linha de base
Linha de base
Segurança avaliada pelo número de participantes que apresentam toxicidade medicamentosa, conforme mostrado em exames de sangue
Prazo: final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
Tolerabilidade avaliada pelo número de pacientes que completam o estudo
Prazo: final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
final do estudo (8 semanas após o início do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HSC-MS-23-0332

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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