Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nicotinamide Riboside (NR) voor de behandeling van Moyamoya-achtige cerebrovasculaire aandoeningen bij het gladde spierdysfunctiesyndroom (SMDS)

5 september 2025 bijgewerkt door: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of SMDS-patiënten die met NR in de voorgestelde dosis worden behandeld een verminderde glucoseopname in de aorta vertonen, om te bepalen of NR-behandeling resulteert in meetbare veranderingen van de NAD+- en NR-waarden in het bloed, om te bepalen of aortametingen stabiel zijn na behandeling met NR en om de veiligheid en verdraagbaarheid van NR bij SMDS-patiënten te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
15

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • lichaamsgewicht ≥ 12 kg
  • inheemse (niet operatief vervangen) stijgende aorta
  • gediagnosticeerd met SMDS met bevestigde ACTA2-mutatie die arginine 179 verstoort
  • vrouwen met een negatieve urinezwangerschapstest
  • moet akkoord gaan met het gebruik van aanvaardbare anticonceptiemethoden, waaronder onthouding, een barrièremethode (pessarium of condoom), Depo-Provera of een oraal anticonceptivum, gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Personen die een operatie hebben ondergaan om aneurysmatisch of ontleed opstijgend en wortelaortaweefsel te vervangen door een transplantaat.
  • Aanvullende medische aandoeningen die het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen belemmeren.
  • Bekende allergie of gevoeligheid voor niacine of nicotinamide-riboside.
  • Eerdere consumptie van niacine of nicotinamide-ribosidesupplement binnen de voorafgaande acht weken.
  • Het niet geven van geïnformeerde toestemming.
  • Onvermogen om PET/CT-beeldvorming en echocardiografie te tolereren zonder sedatie.
  • Gelijktijdige deelname aan een ander interventieonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Behandeling
Geneesmiddel: Nicotinamide-riboside (NR)
Deelnemers nemen hun op gewicht gebaseerde dosis NR eenmaal daags via de mond met voedsel gedurende 60 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in systolisch bloed
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in cerebrale oxygenatie en perfusie zoals beoordeeld door de head-up tilt tabeltests (Hutt) met bijna-infrarood spectroscopie (NIRS) monitoring.
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering van de cognitieve functie zoals beoordeeld door de NIH Toolbox -beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
NIH Toolbox Assessment evalueert meerdere domeinen van cognitieve prestaties, waaronder uitvoerende functie, aandacht, episodisch geheugen, taal, verwerkingssnelheid en werkgeheugen. Individuele testscores worden gecombineerd in een samengestelde cognitiescore en gerapporteerd als door leeftijd gecorrigeerde T-scores (gemiddelde = 50, SD = 10), waarbij hogere scores een betere cognitieve functie aangeven.
Basislijn, 8 weken
Verandering in autonome symptomen zoals beoordeeld door de samengestelde autonome symptoomscore 31 (Compass-31) -onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Dit is een vragenlijst van 31 items en elk wordt gescoord van 0 (geen symptomen) tot 100 (maximale symptoombelasting), waarbij hogere scores duiden op een ernstiger autonome disfunctie.
Basislijn, 8 weken
Verandering in impact van hoofdpijn zoals beoordeeld door de Hoofdpijnimpacttest (HIT-6) vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
HIT-6 vragenlijst bestaat uit 6 vragen, elk gescoord van 6 (nooit) tot 13 (altijd), met totale scores variërend van 36 tot 78. Hogere scores duiden op een grotere impact van hoofdpijn op de kwaliteit van leven.
Basislijn, 8 weken
Pulmonale functietests (PFT's), inclusief spirometrie en longvolumemetingen
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in de aorta -diameter zoals beoordeeld door de echocardiografie
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in niveaus van nicotinamide-adenine-dinucleotide (NAD+) in volbloed, gemeten met behulp van hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC)
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in NR-niveaus in volbloed, gemeten met behulp van krachtige vloeistofchromatografie (HPLC)
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Veiligheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers dat geneesmiddeltoxiciteit vertoont, zoals blijkt uit bloedonderzoek
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Veiligheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers dat geneesmiddeltoxiciteit vertoont, zoals blijkt uit bloedonderzoek
Tijdsspanne: einde van de studie (8 weken na baseline)
einde van de studie (8 weken na baseline)
Verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal patiënten dat de studie voltooit
Tijdsspanne: einde van de studie (8 weken na baseline)
einde van de studie (8 weken na baseline)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
6 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
25 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
25 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
28 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
12 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 september 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • HSC-MS-23-0332

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen