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Ribósido de nicotinamida (NR) para tratar la enfermedad cerebrovascular similar a Moyamoya en el síndrome de disfunción del músculo liso (SMDS)

5 de septiembre de 2025 actualizado por: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
El propósito de este estudio es determinar si los pacientes con SMDS tratados con NR en la dosis propuesta presentan una disminución de la absorción de glucosa en la aorta, para determinar si el tratamiento con NR produce cambios medibles en los niveles de NAD+ y NR en sangre, para determinar si las mediciones aórticas son estables después tratamiento con NR y para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la NR en pacientes con SMDS.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • peso corporal ≥ 12 kg
  • aorta ascendente nativa (no reemplazada quirúrgicamente)
  • diagnosticado con SMDS con mutación confirmada de ACTA2 que altera la arginina 179
  • Mujeres con prueba de embarazo en orina negativa.
  • debe aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable, incluida la abstinencia, un método de barrera (diafragma o condón), Depo-Provera o un anticonceptivo oral, durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Personas que se han sometido a una cirugía para reemplazar el tejido aórtico ascendente y de raíz aneurismático o disecado con un injerto.
  • Condiciones médicas adicionales que afectan la capacidad del paciente para participar en el estudio.
  • Alergia o sensibilidad conocida a la niacina o la nicotinamida ribósida.
  • Consumo previo de suplemento de niacina o ribósido de nicotinamida dentro de las ocho semanas anteriores.
  • Falta de consentimiento informado.
  • Incapacidad para tolerar imágenes PET/CT y ecocardiografía sin sedación.
  • Participación simultánea en otro ensayo de intervención.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Tratamiento
Droga: Ribósido de nicotinamida (NR)
Los participantes tomarán su dosis de NR basada en el peso una vez al día por vía oral con alimentos durante 60 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la sangre sistólica
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en la oxigenación cerebral y la perfusión evaluada por la prueba de tabla de inclinación hacia arriba (HUTT) ​​con monitoreo de espectroscopía de infrarrojo cercano (NIRS).
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en la función cognitiva según lo evaluado por la evaluación de la caja de herramientas de NIH
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
La evaluación de la caja de herramientas de NIH evalúa múltiples dominios de rendimiento cognitivo, incluida la función ejecutiva, la atención, la memoria episódica, el lenguaje, la velocidad de procesamiento y la memoria de trabajo. Los puntajes de las pruebas individuales se combinan en una puntuación de cognición compuesta y se informan como puntajes T ajustados por edad (media = 50, SD = 10), donde las puntuaciones más altas indican una mejor función cognitiva.
Línea de base, 8 semanas
Cambio en los síntomas autonómicos según lo evaluado por la encuesta compuesta de síntomas autonómicos 31 (Compass-31).
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Este es un cuestionario de 31 ítems y cada uno se puntúa de 0 (sin síntomas) a 100 (carga máxima de síntomas), con puntajes más altos que indican una disfunción autónoma más grave.
Línea de base, 8 semanas
Cambio en el impacto de los dolores de cabeza según lo evaluado por el cuestionario de la prueba de impacto del dolor de cabeza (HIT-6)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
El cuestionario HIT-6 consta de 6 preguntas, cada una puntuada de 6 (nunca) a 13 (siempre), con puntajes totales que van de 36 a 78. Los puntajes más altos indican un mayor impacto de los dolores de cabeza en la calidad de vida.
Línea de base, 8 semanas
Pruebas de función pulmonar (PFT), incluidas las mediciones de espirometría y volumen pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en el diámetro aórtico según lo evaluado por la ecocardiografía
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de nicotinamida adenina dinucleótido (NAD+) en sangre completa medido por cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en los niveles de NR en sangre total medidos mediante cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Seguridad evaluada por el número de participantes que muestran toxicidad del medicamento como se muestra en los análisis de sangre.
Periodo de tiempo: Base
Base
Seguridad evaluada por el número de participantes que muestran toxicidad del medicamento como se muestra en los análisis de sangre.
Periodo de tiempo: final del estudio (8 semanas después del inicio)
final del estudio (8 semanas después del inicio)
Tolerabilidad evaluada por el número de pacientes que completan el estudio.
Periodo de tiempo: final del estudio (8 semanas después del inicio)
final del estudio (8 semanas después del inicio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HSC-MS-23-0332

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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