Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Никотинамидрибозид (NR) для лечения цереброваскулярных заболеваний, подобных Моямоя, при синдроме дисфункции гладких мышц (SMDS)

5 сентября 2025 г. обновлено: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Цель этого исследования — определить, проявляют ли пациенты с SMDS, получавшие NR в предлагаемой дозе, снижение поглощения глюкозы в аорте, определить, приводит ли лечение NR к измеримым изменениям уровней NAD+ и NR в крови, определить, стабильны ли измерения в аорте после лечение NR и оценить безопасность и переносимость NR у пациентов с SMDS.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
15

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: David R Murdock, MD
  • Номер телефона: (713) 500-6735
  • Электронная почта: David.R.Murdock@uth.tmc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Dianna M Milewicz, MD, PhD
  • Номер телефона: (713) 500-6725
  • Электронная почта: Dianna.M.Milewicz@uth.tmc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • масса тела ≥ 12 кг
  • нативная (незамещенная хирургическим путем) восходящая аорта
  • диагностирован SMDS с подтвержденной мутацией ACTA2, разрушающей аргинин 179
  • женщины с отрицательным тестом на беременность в моче
  • должен согласиться использовать приемлемый метод контрацепции, включая воздержание, барьерный метод (диафрагма или презерватив), Депо-Провера или оральные контрацептивы, на время исследования

Критерий исключения:

  • Лица, перенесшие операцию по замене аневризмы или рассеченной восходящей и корневой ткани аорты трансплантатом.
  • Дополнительные медицинские состояния, ограничивающие возможность пациента участвовать в исследовании.
  • Известная аллергия или чувствительность к ниацину или никотинамидрибозиду.
  • Предварительное употребление ниацина или никотинамид-рибозида в течение предшествующих восьми недель.
  • Непредоставление информированного согласия.
  • Неспособность переносить ПЭТ/КТ и эхокардиографию без седации.
  • Одновременное участие в другом интервенционном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Уход
Лекарство: Никотинамидрибозид (NR)
Участники будут принимать дозу NR в зависимости от веса один раз в день внутрь во время еды в течение 60 дней.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение систолической крови
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение кислорода и перфузии церебральной церебральной тестирования наклона наклона (HUTT) ​​с мониторингом спектроскопии ближней инфракрасной спектроскопии (NIRS).
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение когнитивной функции, как оценено по оценке инструментов NIH
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Оценка инструментов NIH оценивает множество областей когнитивной эффективности, включая исполнительную функцию, внимание, эпизодическую память, язык, скорость обработки и рабочую память. Отдельные результаты тестов объединяются в составной балл познания и сообщаются как по поправки к возрасту T-показатели (среднее = 50, SD = 10), где более высокие оценки указывают на лучшую когнитивную функцию.
Базовый уровень, 8 недель
Изменение вегетативных симптомов, оцениваемые с помощью обследования композитного вегетативного симптома 31 (Compass-31)
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Это 31 вопросник предмета, и каждый оценивается от 0 (без симптомов) до 100 (максимальное бремя симптомов), причем более высокие оценки указывают на более тяжелую вегетативную дисфункцию.
Базовый уровень, 8 недель
Изменение воздействия головных болей, оцениваемое с помощью анкеты теста на воздействие головной боли (HIT-6)
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Анкета HIT-6 состоит из 6 вопросов, каждый из которых набрал от 6 (никогда) до 13 (всегда), с общим количеством баллов в диапазоне от 36 до 78. Более высокие оценки указывают на большее влияние головных болей на качество жизни.
Базовый уровень, 8 недель
Испытания на легочную функцию (PFT), включая спирометрию и объем легких
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение диаметра аорты, как оценивается по эхокардиографии
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровней никотинамидадениндинуклеотида (НАД+) в цельной крови, измеренное методом высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 8 недель
Исходный уровень, 8 недель
Изменение уровней NR в цельной крови, измеренное с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 8 недель
Исходный уровень, 8 недель
Безопасность оценивается по количеству участников, у которых наблюдается токсичность препарата, как показано в анализе крови.
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Безопасность оценивается по количеству участников, у которых наблюдается токсичность препарата, как показано в анализе крови.
Временное ограничение: конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
Переносимость оценивается по количеству пациентов, завершивших исследование.
Временное ограничение: конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
6 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
25 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
25 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
19 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 сентября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HSC-MS-23-0332

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками