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Nicotinamid-Ribosid (NR) zur Behandlung von Moyamoya-ähnlichen zerebrovaskulären Erkrankungen beim Glattmuskeldysfunktionssyndrom (SMDS)

5. September 2025 aktualisiert von: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob SMDS-Patienten, die mit NR in der vorgeschlagenen Dosis behandelt wurden, eine verminderte Glukoseaufnahme in der Aorta aufweisen, um festzustellen, ob die NR-Behandlung zu messbaren Veränderungen der NAD+- und NR-Spiegel im Blut führt, um festzustellen, ob die Aortenmessungen danach stabil sind Behandlung mit NR und zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von NR bei SMDS-Patienten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥ 12 kg
  • native (nicht chirurgisch ersetzte) aufsteigende Aorta
  • diagnostiziert mit SMDS mit bestätigter ACTA2-Mutation, die Arginin 179 stört
  • Frauen mit negativem Urin-Schwangerschaftstest
  • muss zustimmen, für die Dauer der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, einschließlich Abstinenz, einer Barrieremethode (Zwerchfell oder Kondom), Depo-Provera oder einem oralen Kontrazeptivum

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die sich einer Operation unterzogen haben, um aneurysmatisches oder präpariertes aufsteigendes und Wurzelaortengewebe durch ein Transplantat zu ersetzen.
  • Zusätzliche medizinische Bedingungen, die die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen.
  • Bekannte Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber Niacin oder Nicotinamid-Ribosid.
  • Vorherige Einnahme von Niacin oder Nikotinamid-Ribosid-Ergänzungsmitteln innerhalb der letzten acht Wochen.
  • Unterlassene Einwilligung nach Aufklärung.
  • Unfähigkeit, PET/CT-Bildgebung und Echokardiographie ohne Sedierung zu tolerieren.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Behandlung
Arzneimittel: Nicotinamid-Ribosid (NR)
Die Teilnehmer nehmen ihre gewichtsabhängige NR-Dosis 60 Tage lang einmal täglich oral mit der Nahrung ein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des systolischen Blutes
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der zerebralen Sauerstoffversorgung und Perfusion, wie durch das Head-up-Tilt-Tabellen-Test (HUTT) ​​mit der Überwachung der Nahinfrarotspektroskopie (NIRS) bewertet.
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der kognitiven Funktion gemäß der Bewertung der NIH Toolbox
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Die Bewertung der NIH Toolbox bewertet mehrere Domänen der kognitiven Leistung, einschließlich Exekutivfunktion, Aufmerksamkeit, episodischem Speicher, Sprache, Verarbeitungsgeschwindigkeit und Arbeitsgedächtnis. Einzelne Testergebnisse werden zu einem zusammengesetzten Kognitionswert kombiniert und als altersbereinigte T-Scores (Mittelwert = 50, SD = 10) angegeben, wobei höhere Werte eine bessere kognitive Funktion anzeigen.
Grundlinie, 8 Wochen
Veränderung der autonomen Symptome, wie durch die Umfrage des Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31) bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Dies ist ein 31 -Punkte -Fragebogen, und jedes wird von 0 (keine Symptome) bis 100 (maximale Symptomlast) bewertet, wobei höhere Werte auf eine stärkere autonome Funktionsstörung hinweisen.
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der Auswirkung von Kopfschmerzen, wie durch den Fragebogen zum Kopfschmerz-Impact-Test (HIT-6) bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Der Hit-6-Fragebogen besteht aus 6 Fragen, die jeweils von 6 (nie) bis 13 (immer) bewertet wurden, wobei die Gesamtwerte zwischen 36 und 78 liegen. Höhere Werte deuten auf einen größeren Einfluss von Kopfschmerzen auf die Lebensqualität hin.
Grundlinie, 8 Wochen
Lungenfunktionstests (PFTs), einschließlich Spirometrie- und Lungenvolumenmessungen
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung des Aortendurchmessers, wie durch die Echokardiographie bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Konzentrationen von Nicotinamidadenindinukleotid (NAD+) im Vollblut, gemessen durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)
Zeitfenster: Ausgangswert: 8 Wochen
Ausgangswert: 8 Wochen
Änderung der NR-Spiegel im Vollblut, gemessen durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)
Zeitfenster: Ausgangswert: 8 Wochen
Ausgangswert: 8 Wochen
Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die im Blutbild eine Arzneimitteltoxizität aufweisen
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die im Blutbild eine Arzneimitteltoxizität aufweisen
Zeitfenster: Studienende (8 Wochen nach Studienbeginn)
Studienende (8 Wochen nach Studienbeginn)
Die Verträglichkeit wird anhand der Anzahl der Patienten beurteilt, die die Studie abschließen
Zeitfenster: Ende des Studiums (8 Wochen nach Studienbeginn)
Ende des Studiums (8 Wochen nach Studienbeginn)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HSC-MS-23-0332

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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