Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rybozyd nikotynamidu (NR) w leczeniu choroby naczyń mózgowych podobnej do moyamoya w zespole dysfunkcji mięśni gładkich (SMDS)

5 września 2025 zaktualizowane przez: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Celem niniejszego badania jest określenie, czy u pacjentów z SMDS leczonych NR w proponowanej dawce występuje zmniejszony wychwyt glukozy w aorcie, określenie, czy leczenie NR skutkuje mierzalnymi zmianami poziomów NAD+ i NR we krwi, określenie, czy pomiary aorty są stabilne po leczenia NR oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji NR u pacjentów z SMDS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • masa ciała ≥ 12 kg
  • natywna (nie zastąpiona chirurgicznie) aorta wstępująca
  • zdiagnozowano SMDS z potwierdzoną mutacją ACTA2 zakłócającą argininę 179
  • kobiety z ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu
  • musi wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji, w tym abstynencji, metody mechanicznej (membrana lub prezerwatywa), Depo-Provera lub doustnego środka antykoncepcyjnego, przez czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które przeszły operację mającą na celu zastąpienie tętniaka lub rozciętej tkanki aorty wstępującej i korzeniowej przeszczepem.
  • Dodatkowe schorzenia utrudniające udział pacjenta w badaniu.
  • Znana alergia lub wrażliwość na niacynę lub rybozyd nikotynamidu.
  • Wcześniejsze spożycie suplementu zawierającego niacynę lub rybozyd nikotynamidu w ciągu ostatnich ośmiu tygodni.
  • Brak wyrażenia świadomej zgody.
  • Nietolerancja obrazowania PET/CT i echokardiografii bez sedacji.
  • Jednoczesny udział w innym badaniu interwencyjnym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Leczenie
Lek: Rybozyd nikotynamidu (NR)
Uczestnicy będą przyjmować dawkę NR zależną od masy ciała raz dziennie doustnie z jedzeniem przez 60 dni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana krwi skurczowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana w ogrodzie i perfuzji mózgowej oceniana za pomocą testowania tabeli przechyłu głowy (HUTT) ​​z monitorowaniem spektroskopii bliskiej podczerwieni (NIRS).
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana funkcji poznawczej oceniana przez ocenę zestawu narzędzi NIH
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Ocena NIH Toolbox ocenia wiele domen wydajności poznawczej, w tym funkcję wykonawczą, uwagę, pamięć epizodyczna, język, prędkość przetwarzania i pamięć robocza. Poszczególne wyniki testu są łączone w złożonym wyniku poznania i zgłaszane jako wyniki T skorygowane o wiek (średnia = 50, SD = 10), gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą.
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana objawów autonomicznych, jak oceniono w badaniu złożonym wyniku objawów autonomicznych 31 (Compass-31)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Jest to kwestionariusz 31 pozycji i każdy jest oceniany od 0 (bez objawów) do 100 (maksymalne obciążenie objawowe), przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze dysfunkcję autonomiczną.
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana wpływu bólu głowy ocenianych w kwestionariuszu testu wpływu na ból głowy (HIT-6)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Kwestionariusz HIT-6 składa się z 6 pytań, z których każde uzyskano od 6 (nigdy) do 13 (zawsze), z całkowitymi wynikami od 36 do 78. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ bólu głowy na jakość życia.
Linia bazowa, 8 tygodni
Testy funkcji płuc (PFT), w tym spirometria i pomiary objętości płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana średnicy aorty ocenianej przez echokardiografię
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu dinukleotydu nikotynamidoadeninowego (NAD+) w pełnej krwi mierzona metodą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 8 tygodni
Wartość podstawowa, 8 tygodni
Zmiana poziomu NR w pełnej krwi mierzona metodą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 8 tygodni
Wartość podstawowa, 8 tygodni
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników, u których w badaniu krwi wykazano toksyczność leku
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników, u których w badaniu krwi wykazano toksyczność leku
Ramy czasowe: koniec badania (8 tygodni od wartości wyjściowych)
koniec badania (8 tygodni od wartości wyjściowych)
Tolerancja oceniana na podstawie liczby pacjentów, którzy ukończyli badanie
Ramy czasowe: koniec badania (8 tygodni po wartości początkowej)
koniec badania (8 tygodni po wartości początkowej)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
19 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HSC-MS-23-0332

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami