Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nikotinamid Riboside (NR) for å behandle Moyamoya-lignende cerebrovaskulær sykdom ved glatt muskeldysfunksjonssyndrom (SMDS)

5. september 2025 oppdatert av: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Formålet med denne studien er å finne ut om SMDS-pasienter behandlet med NR ved den foreslåtte dosen viser redusert glukoseopptak i aorta, for å avgjøre om NR-behandling resulterer i målbare endringer i blod NAD+ og NR nivåer, for å avgjøre om aortamålinger er stabile etter behandling med NR og for å evaluere sikkerheten og toleransen til NR hos SMDS-pasienter.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • kroppsvekt ≥ 12 kg
  • innfødt (ikke kirurgisk erstattet) ascendens aorta
  • diagnostisert med SMDS med bekreftet ACTA2-mutasjon som forstyrrer arginin 179
  • kvinner med negativ uringraviditetstest
  • må godta å bruke akseptabel prevensjonsmetode, inkludert avholdenhet, en barrieremetode (membran eller kondom), Depo-Provera, eller et oralt prevensjonsmiddel, i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som har gjennomgått kirurgi for å erstatte aneurismalt eller dissekert stigende og rotaortavev med et transplantat.
  • Ytterligere medisinske tilstander som svekker pasientens mulighet til å delta i studien.
  • Kjent allergi eller følsomhet overfor niacin eller nikotinamidribosid.
  • Tidligere inntak av niacin eller nikotinamid-ribosidtilskudd i løpet av de siste åtte ukene.
  • Unnlatelse av å gi informert samtykke.
  • Manglende evne til å tolerere PET/CT-avbildning og ekkokardiografi uten sedasjon.
  • Samtidig deltakelse i en annen intervensjonsforsøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Behandling
Legemiddel: Nikotinamid ribosid (NR)
Deltakerne vil ta sin vektbaserte dose av NR en gang daglig gjennom munnen med mat i 60 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i systolisk blod
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i cerebral oksygenering og perfusjon som vurdert av head-up vippebordtesting (HUTT) ​​med nær-infrarød spektroskopi (NIRS) overvåking.
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i kognitiv funksjon som vurdert av NIH -verktøykassevurderingen
Tidsramme: Baseline, 8 uker
NIH Toolbox Assessment evaluerer flere domener av kognitiv ytelse inkludert utøvende funksjon, oppmerksomhet, episodisk minne, språk, prosesseringshastighet og arbeidsminne. Individuelle testresultater kombineres til en sammensatt kognisjonsscore og rapportert som aldersjusterte T-scores (gjennomsnitt = 50, SD = 10), der høyere score indikerer bedre kognitiv funksjon.
Baseline, 8 uker
Endring i autonome symptomer som vurdert av den sammensatte autonome symptomscore 31 (Compass-31) -undersøkelsen
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Dette er et spørreskjema på 31 varer, og hver blir scoret fra 0 (ingen symptomer) til 100 (maksimal symptombelastning), med høyere score som indikerer mer alvorlig autonom dysfunksjon.
Baseline, 8 uker
Endring i påvirkning av hodepine som vurdert av spørreskjemaet for hodepinepåvirkning (HIT-6)
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Hit-6-spørreskjema består av 6 spørsmål, hver scoret fra 6 (aldri) til 13 (alltid), med totale score fra 36 til 78. Høyere score indikerer en større innvirkning av hodepine på livskvaliteten.
Baseline, 8 uker
Lungefunksjonstester (PFT), inkludert spirometri og lungevolummålinger
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i aortadiameter som vurdert av ekkokardiografien
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring i nivåer av nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) i fullblod målt ved høyytelses væskekromatografi (HPLC)
Tidsramme: Utgangspunkt, 8 uker
Utgangspunkt, 8 uker
Endring i nivåer av NR i fullblod målt ved høyytelses væskekromatografi (HPLC)
Tidsramme: Utgangspunkt, 8 uker
Utgangspunkt, 8 uker
Sikkerhet vurdert av antall deltakere som viser legemiddeltoksisitet som vist i blodprøver
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Sikkerhet vurdert av antall deltakere som viser legemiddeltoksisitet som vist i blodprøver
Tidsramme: slutten av studien (8 uker etter baseline)
slutten av studien (8 uker etter baseline)
Tolerabilitet vurdert av antall pasienter som fullfører studien
Tidsramme: slutten av studien (8 uker etter baseline)
slutten av studien (8 uker etter baseline)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HSC-MS-23-0332

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger