Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nikotinamid riboside (NR) k léčbě cerebrovaskulárního onemocnění podobného Moyamoya u syndromu dysfunkce hladkého svalstva (SMDS)

5. září 2025 aktualizováno: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Účelem této studie je zjistit, zda pacienti se SMDS léčení NR v navrhované dávce vykazují snížené vychytávání glukózy v aortě, určit, zda léčba NR vede k měřitelným změnám hladin NAD+ a NR v krvi, určit, zda jsou měření aorty stabilní po léčbu NR a vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost NR u pacientů se SMDS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • tělesná hmotnost ≥ 12 kg
  • nativní (ne chirurgicky nahrazená) ascendentní aorta
  • s diagnózou SMDS s potvrzenou mutací ACTA2 narušující arginin 179
  • ženy s negativním těhotenským testem z moči
  • musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce, včetně abstinence, bariérové ​​metody (bránice nebo kondom), Depo-Provera nebo perorální antikoncepce po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří podstoupili operaci k nahrazení aneuryzmatické nebo disekované tkáně vzestupné a kořenové aorty štěpem.
  • Další zdravotní stavy, které zhoršují schopnost pacienta účastnit se studie.
  • Známá alergie nebo citlivost na niacin nebo nikotinamid ribosid.
  • Předchozí konzumace niacinu nebo nikotinamid ribosidového doplňku během předchozích osmi týdnů.
  • Neposkytnutí informovaného souhlasu.
  • Neschopnost tolerovat PET/CT zobrazení a echokardiografii bez sedace.
  • Souběžná účast v jiné intervenční studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba
Lék: Nikotinamid ribosid (NR)
Účastníci budou užívat dávku NR na základě hmotnosti jednou denně ústy s jídlem po dobu 60 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna systolické krve
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna mozkové oxygenace a perfúze, jak bylo hodnoceno testováním nakloněného stolu hlavy (HUTT) ​​s monitorováním téměř infračervené spektroskopie (NIRS).
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna kognitivní funkce, jak je hodnoceno posouzením nástrojů NIH
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Hodnocení NIH Toolbox vyhodnocuje více domén kognitivního výkonu včetně výkonné funkce, pozornosti, epizodické paměti, jazyka, rychlosti zpracování a pracovní paměti. Jednotlivé skóre testu se kombinuje do složeného skóre kognitivního skóre a uvádí se jako T-skóre přizpůsobené věkem (průměr = 50, SD = 10), kde vyšší skóre naznačuje lepší kognitivní funkci.
Základní linie, 8 týdnů
Změna autonomních příznaků, jak je hodnoceno průzkumem kompozitního autonomního symptomu 31 (Compass-31)
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Jedná se o dotazník 31 položek a každý je hodnocen od 0 (bez příznaků) do 100 (maximální zátěž symptomů), přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější autonomní dysfunkci.
Základní linie, 8 týdnů
Změna dopadu bolesti hlavy, jak je hodnoceno dotazníkem testu bolesti hlavy (HIT-6)
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Dotazník HIT-6 se skládá ze 6 otázek, z nichž každý byl skórován od 6 (nikdy) do 13 (vždy), s celkovým skóre v rozmezí od 36 do 78. Vyšší skóre naznačuje větší dopad bolesti hlavy na kvalitu života.
Základní linie, 8 týdnů
Testy plicních funkcí (PFT), včetně měření spirometrie a plic
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna průměru aorty, jak je hodnoceno echokardiografií
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) v plné krvi měřená vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC)
Časové okno: Výchozí stav, 8 týdnů
Výchozí stav, 8 týdnů
Změna hladin NR v plné krvi měřená vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC)
Časové okno: Výchozí stav, 8 týdnů
Výchozí stav, 8 týdnů
Bezpečnost hodnocená počtem účastníků, kteří vykazují toxicitu léku, jak je ukázáno v krvi
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Bezpečnost hodnocená počtem účastníků, kteří vykazují toxicitu léku, jak je ukázáno v krvi
Časové okno: konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
Snášenlivost hodnocená počtem pacientů, kteří dokončili studii
Časové okno: konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HSC-MS-23-0332

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nikotinamid ribosid (NR)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení