Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nikotinamid ribosid (NR) för att behandla Moyamoya-liknande cerebrovaskulär sjukdom vid glatt muskeldysfunktionssyndrom (SMDS)

5 september 2025 uppdaterad av: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Syftet med denna studie är att fastställa om SMDS-patienter som behandlas med NR vid den föreslagna dosen uppvisar minskat glukosupptag i aortan, för att avgöra om NR-behandling resulterar i mätbara förändringar av NAD+ och NR-nivåer i blodet, för att avgöra om aortamätningarna är stabila efter behandling med NR och för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av NR hos SMDS-patienter.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Rekrytering

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
15

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • kroppsvikt ≥ 12 kg
  • naturlig (ej kirurgiskt ersatt) ascendens aorta
  • diagnostiserats med SMDS med bekräftad ACTA2-mutation som stör arginin 179
  • kvinnor med negativt uringraviditetstest
  • måste gå med på att använda acceptabel preventivmetod, inklusive abstinens, en barriärmetod (diafragma eller kondom), Depo-Provera eller ett oralt preventivmedel, under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Individer som har opererats för att ersätta aneurysmal eller dissekerad uppåtstigande och rotaortavävnad med ett transplantat.
  • Ytterligare medicinska tillstånd som försämrar patientens förmåga att delta i studien.
  • Känd allergi eller känslighet mot niacin eller nikotinamidribosid.
  • Tidigare konsumtion av niacin eller nikotinamidribosidtillskott inom de föregående åtta veckorna.
  • Underlåtenhet att ge informerat samtycke.
  • Oförmåga att tolerera PET/CT-avbildning och ekokardiografi utan sedering.
  • Samtidigt deltagande i ett annat interventionsförsök.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Behandling
Läkemedel: Nikotinamidribosid (NR)
Deltagarna kommer att ta sin viktbaserade dos av NR en gång dagligen genom munnen med mat i 60 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i systoliskt blod
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i cerebral syresättning och perfusion enligt bedömning av head-up-tiltbordstestning (HUTT) ​​med Near-Infrared Spectroscopy (NIRS) övervakning.
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i kognitiv funktion som bedöms av NIH Toolbox Assessment
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
NIH Toolbox Assessment utvärderar flera domäner med kognitiv prestanda inklusive verkställande funktion, uppmärksamhet, episodiskt minne, språk, bearbetningshastighet och arbetsminne. Enskilda testresultat kombineras till en sammansatt kognitionspoäng och rapporteras som åldersjusterade T-poäng (medelvärde = 50, SD = 10), där högre poäng indikerar bättre kognitiv funktion.
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i autonoma symtom som bedöms av den sammansatta autonoma symptompoängen 31 (COMPASS-31) undersökning
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Detta är ett frågeformulär på 31 objekt och var och en görs från 0 (inga symtom) till 100 (maximal symptombörda), med högre poäng som indikerar svårare autonom dysfunktion.
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i påverkan av huvudvärk som bedöms av frågeformuläret för huvudvärk (HIT-6)
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
HIT-6-frågeformuläret består av 6 frågor, var och en poäng från 6 (aldrig) till 13 (alltid), med totala poäng från 36 till 78. Högre poäng indikerar en större inverkan av huvudvärk på livskvaliteten.
Baslinjen, 8 veckor
Lungfunktionstester (PFT), inklusive spirometri och lungvolymmätningar
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i aortadiameter som bedöms av ekokardiografin
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Förändring i nivåer av nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) i helblod mätt med högpresterande vätskekromatografi (HPLC)
Tidsram: Baslinje, 8 veckor
Baslinje, 8 veckor
Förändring i nivåer av NR i helblod mätt med högpresterande vätskekromatografi (HPLC)
Tidsram: Baslinje, 8 veckor
Baslinje, 8 veckor
Säkerhet bedömd av antalet deltagare som visar läkemedelstoxicitet enligt blodprov
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Säkerhet bedömd av antalet deltagare som visar läkemedelstoxicitet enligt blodprov
Tidsram: slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
Tolerabilitet bedömd av antalet patienter som slutför studien
Tidsram: slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
The University of Texas Health Science Center, Houston

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
6 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
25 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
25 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
19 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 februari 2024

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
28 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
12 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 september 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • HSC-MS-23-0332

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar