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Une étude de phase 1/2 d'un médicament expérimental, ALN-CC5, chez des volontaires adultes en bonne santé et des patients atteints d'HPN

17 mars 2020 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2 à dose unique croissante et à doses croissantes multiples, d'innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique et de pharmacodynamie de l'ALN-CC5 administré par voie sous-cutanée chez des volontaires adultes en bonne santé et des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALN-CC5 chez des volontaires adultes sains et des sujets atteints d'HPN

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Royaume-Uni
        • Richmond Pharmacology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Numération sanguine complète adéquate, fonction hépatique et rénale
  • Électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations dans les limites normales
  • Sujets féminins en âge de procréer acceptant d'utiliser une méthode de contraception spécifiée dans le protocole
  • Sujets masculins acceptant d'utiliser les méthodes de contraception spécifiées dans le protocole
  • Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie non contrôlée ou grave, ou toute condition médicale ou chirurgicale, pouvant interférer avec la participation à l'étude clinique et/ou exposer le sujet à un risque important
  • A reçu un agent expérimental dans les 90 jours précédant la première dose du médicament à l'étude ou est en cours de suivi d'une autre étude clinique
  • Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou d'intolérance à l'injection sous-cutanée
  • Parties A et B de l'étude : ont utilisé des médicaments sur ordonnance dans les 14 jours ou 7 demi-vies suivant l'administration de la première dose du médicament à l'étude.
  • Antécédents d'infection à méningocoque

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
Médicament: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
volume calculé pour correspondre au comparateur actif
Comparateur actif: ALN-CC5
Médicament: ALN-CC5
Doses uniques ou multiples d'ALN-CC5 par injection sous-cutanée (sc)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Partie A : jusqu'au jour 658 ; Partie B : jusqu'au jour 532 ; Partie C : jusqu'au jour 280
Des événements indésirables ont été signalés pour des doses uniques ascendantes (SAD) ou des doses ascendantes multiples (MAD) d'ALN-CC5 lorsqu'il est administré à des sujets adultes sains et de doses multiples (DM) chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Partie A : jusqu'au jour 658 ; Partie B : jusqu'au jour 532 ; Partie C : jusqu'au jour 280

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet pharmacodynamique (PD) de l'ALN-CC5 : pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base dans la voie alternative du complément (CAP)
Délai: Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
L'activité du complément a été mesurée dans des échantillons de sérum prélevés à des moments précis tout au long de l'étude à l'aide du test CAP ELISA. Le pourcentage de réduction a été calculé par rapport aux niveaux de référence. Une valeur positive indique une réduction du CAP par rapport à la ligne de base.
Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
Effet pharmacodynamique (PD) de l'ALN-CC5 : pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base dans la voie classique du complément (CCP)
Délai: Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
L'activité du complément a été mesurée dans des échantillons de sérum prélevés à des moments précis tout au long de l'étude à l'aide du test CCP ELISA. Le pourcentage de réduction a été calculé par rapport aux niveaux de référence. Une valeur positive indique une réduction du CCP par rapport à la ligne de base.
Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
Effet pharmacodynamique (PD) de l'ALN-CC5 : pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base des niveaux de protéine C5
Délai: Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
Les niveaux totaux de protéine C5 ont été mesurés dans des échantillons de sérum prélevés à des moments précis tout au long de l'étude à l'aide d'une méthode basée sur la spectrométrie de masse. Le pourcentage de réduction a été calculé par rapport aux niveaux de référence. Une valeur positive indique une réduction du niveau de protéine C5 par rapport à la ligne de base.
Partie A : jusqu'au jour 70 ; Partie B : jusqu'au jour 140 ; Partie C : jusqu'au jour 140
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : Cmax (25 mères)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : Cmax (23-mer)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : T Max (25-mer)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Heure de la concentration plasmatique maximale observée (T max) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : T Max (23-mer)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Heure de la concentration plasmatique maximale observée (T max) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : ASC 0-t (25 mères)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps sur l'intervalle de dosage zéro à temps (AUC 0-t) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Effet pharmacocinétique (PK) de l'ALN-CC5 : ASC 0-t (23-mer)
Délai: Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps sur l'intervalle de dosage zéro à temps (AUC 0-t) d'ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Partie A : 0-48 heures, jour 0 ; Partie B (cohortes de dosage hebdomadaire) : 0-48 heures, jour 28 ; Partie B (cohortes bihebdomadaires, hebdomadaires/mensuelles/bihebdomadaires/mensuelles) : 0-48 heures, jour 84 ; Partie C : 0- 24 heures, jour 84

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2015

Première publication (Estimation)

2 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-CC5-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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