Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1/2 undersøgelse af et undersøgelsesmiddel, ALN-CC5, i raske voksne frivillige og patienter med PNH

17. marts 2020 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1/2 enkelt-stigende og multipel-stigende dosis, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik undersøgelse af subkutant administreret ALN-CC5 hos raske voksne frivillige og patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​ALN-CC5 hos raske voksne frivillige og forsøgspersoner med PNH

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Richmond Pharmacology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilstrækkelige fuldstændige blodtællinger, lever- og nyrefunktion
  • 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) inden for normale grænser
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder accepterer at bruge en protokolspecificeret præventionsmetode
  • Mandlige forsøgspersoner accepterer at bruge protokolspecificerede præventionsmetoder
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og villig til at overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ukontrolleret eller alvorlig sygdom eller enhver medicinsk eller kirurgisk tilstand, der kan forstyrre deltagelse i den kliniske undersøgelse og/eller sætte forsøgspersonen i betydelig risiko
  • Modtaget et forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller er i opfølgning af en anden klinisk undersøgelse
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller intolerance over for subkutan injektion
  • Del A og B af undersøgelsen: Brugte receptpligtig medicin inden for 14 dage eller 7 halveringstider efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Anamnese med meningokokinfektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
beregnet volumen til at matche aktiv komparator
Aktiv komparator: ALN-CC5
Medicin: ALN-CC5
Enkelt- eller multiple doser af ALN-CC5 ved subkutan (sc) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Del A: til og med dag 658; Del B: til og med dag 532; Del C: til og med dag 280
Bivirkninger blev rapporteret for enkelt-stigende doser (SAD) eller multiple stigende doser (MAD) af ALN-CC5, når det blev administreret til raske voksne forsøgspersoner og for multiple doser (MD) hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
Del A: til og med dag 658; Del B: til og med dag 532; Del C: til og med dag 280

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk (PD) effekt af ALN-CC5: Procentvis reduktion fra baseline i komplement alternativ vej (CAP)
Tidsramme: Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Komplementaktivitet blev målt i serumprøver opsamlet på tidspunkter gennem hele undersøgelsen under anvendelse af CAP ELISA-assayet. Procentvis reduktion blev beregnet i forhold til baseline niveauer. En positiv værdi indikerer en reduktion i CAP fra baseline.
Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Farmakodynamisk (PD) effekt af ALN-CC5: Procentvis reduktion fra baseline i komplement klassisk vej (CCP)
Tidsramme: Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Komplementaktivitet blev målt i serumprøver opsamlet på tidspunkter gennem hele undersøgelsen under anvendelse af CCP ELISA-assayet. Procentvis reduktion blev beregnet i forhold til baseline niveauer. En positiv værdi indikerer en reduktion i CCP fra baseline.
Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Farmakodynamisk (PD) effekt af ALN-CC5: Procentvis reduktion fra baseline i C5-proteinniveauer
Tidsramme: Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Totale C5-proteinniveauer blev målt i serumprøver indsamlet på tidspunkter gennem hele undersøgelsen ved hjælp af en massespektrometri-baseret metode. Procentvis reduktion blev beregnet i forhold til baseline niveauer. En positiv værdi indikerer en reduktion i C5-proteinniveau fra baseline.
Del A: til og med dag 70; Del B: til og med dag 140; Del C: til og med dag 140
Farmakokinetisk (PK) effekt af ALN-CC5: Cmax (25-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt af ALN-CC5: Cmax (23-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt af ALN-CC5: T Max (25-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Tidspunkt for maksimal observeret plasmakoncentration (T max) af ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt af ALN-CC5: T Max (23-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Tidspunkt for maksimal observeret plasmakoncentration (T max) af ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Farmakokinetisk (PK) virkning af ALN-CC5: AUC 0-t (25-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven over doseringsintervallet nul til tid (AUC 0-t) af ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Farmakokinetisk (PK) virkning af ALN-CC5: AUC 0-t (23-mer)
Tidsramme: Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven over doseringsintervallet nul til tid (AUC 0-t) af ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timer, dag 0; Del B (ugentlige doseringskohorter): 0-48 timer, dag 28; Del B (hver anden uge, ugentlig/månedlig/hver anden uge/månedlig kohorter): 0-48 timer, dag 84; Del C: 0-24 timer, dag 84

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2015

Først opslået (Skøn)

2. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-CC5-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med ALN-CC5

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner