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Eine Phase-1/2-Studie eines Prüfmedikaments, ALN-CC5, bei gesunden erwachsenen Freiwilligen und Patienten mit PNH

17. März 2020 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine Phase-1/2-Studie mit einfach ansteigender und mehrfach ansteigender Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ALN-CC5 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ALN-CC5 bei gesunden erwachsenen Probanden und Probanden mit PNH

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Richmond Pharmacology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Angemessenes vollständiges Blutbild, Leber- und Nierenfunktion
  • 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) innerhalb normaler Grenzen
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklären, eine im Protokoll festgelegte Verhütungsmethode anzuwenden
  • Männliche Probanden, die sich bereit erklärten, im Protokoll festgelegte Verhütungsmethoden anzuwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und bereit, die Studienanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Jede unkontrollierte oder schwere Krankheit oder jeder medizinische oder chirurgische Zustand, der die Teilnahme an der klinischen Studie beeinträchtigen und/oder den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen kann
  • Sie haben innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein Prüfpräparat erhalten oder sind in der Nachbeobachtung einer anderen klinischen Studie
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Unverträglichkeit gegenüber subkutaner Injektion
  • Teile A und B der Studie: Verwendete verschreibungspflichtige Medikamente innerhalb von 14 Tagen oder 7 Halbwertszeiten nach Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments.
  • Geschichte der Meningokokken-Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
berechnetes Volumen zum Abgleich mit dem aktiven Komparator
Aktiver Komparator: ALN-CC5
Arzneimittel: ALN-CC5
Einzel- oder Mehrfachdosen von ALN-CC5 durch subkutane (sc) Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Teil A: bis Tag 658; Teil B: bis Tag 532; Teil C: bis Tag 280
Unerwünschte Ereignisse wurden für ansteigende Einzeldosen (SAD) oder ansteigende Mehrfachdosen (MAD) von ALN-CC5 bei Verabreichung an gesunde erwachsene Probanden und für Mehrfachdosen (MD) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) berichtet.
Teil A: bis Tag 658; Teil B: bis Tag 532; Teil C: bis Tag 280

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische (PD) Wirkung von ALN-CC5: Prozentuale Reduktion gegenüber Baseline im Complement Alternative Pathway (CAP)
Zeitfenster: Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Die Komplementaktivität wurde in Serumproben gemessen, die zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie unter Verwendung des CAP-ELISA-Assays entnommen wurden. Die prozentuale Reduktion wurde relativ zu den Ausgangswerten berechnet. Ein positiver Wert zeigt eine Verringerung des CAP gegenüber dem Ausgangswert an.
Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Pharmakodynamische (PD) Wirkung von ALN-CC5: Prozentuale Reduktion gegenüber Baseline im Complement Classical Pathway (CCP)
Zeitfenster: Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Die Komplementaktivität wurde in Serumproben gemessen, die zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie unter Verwendung des CCP-ELISA-Assays entnommen wurden. Die prozentuale Reduktion wurde relativ zu den Ausgangswerten berechnet. Ein positiver Wert zeigt eine Verringerung des CCP gegenüber dem Ausgangswert an.
Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Pharmakodynamische (PD) Wirkung von ALN-CC5: Prozentuale Reduktion der C5-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Die Gesamt-C5-Proteinspiegel wurden in Serumproben gemessen, die zu bestimmten Zeitpunkten während der Studie unter Verwendung eines auf Massenspektrometrie basierenden Verfahrens entnommen wurden. Die prozentuale Reduktion wurde relativ zu den Ausgangswerten berechnet. Ein positiver Wert zeigt eine Verringerung des C5-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert an.
Teil A: bis Tag 70; Teil B: bis Tag 140; Teil C: bis Tag 140
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: Cmax (25-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 25-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: Cmax (23-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 23-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: T Max (25-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 25-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: T Max (23-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 23-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: AUC 0-t (25-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve über das Dosierungsintervall null bis Zeit (AUC 0-t) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 25-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Pharmakokinetische (PK) Wirkung von ALN-CC5: AUC 0-t (23-mer)
Zeitfenster: Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve über das Dosierungsintervall null bis Zeit (AUC 0-t) von ALN-CC5 (Cemdisiran) 23-mer.
Teil A: 0-48 Stunden, Tag 0; Teil B (wöchentliche Dosierungskohorten): 0–48 Stunden, Tag 28; Teil B (zweiwöchentlich, wöchentlich/monatlich/zweiwöchentlich/monatlich Kohorten): 0-48 Std., Tag 84; Teil C: 0-24 Uhr, Tag 84

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-CC5-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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