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一项在研药物 ALN-CC5 在健康成年志愿者和 PNH 患者中进行的 1/2 期研究

2020年3月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

在健康成年志愿者和阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中皮下注射 ALN-CC5 的 1/2 期单递增和多递增剂量、安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究

本研究的目的是评估 ALN-CC5 在健康成年志愿者和 PNH 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Leeds、英国
        • Clinical Trial Site
      • Leeds、英国
        • Covance Clinical Research Unit
      • London、英国
        • Richmond Pharmacology
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 45年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 足够的全血细胞计数、肝肾功能
  • 12 导联心电图 (ECG) 在正常范围内
  • 有生育潜力的女性受试者同意使用协议规定的避孕方法
  • 男性受试者同意使用方案规定的避孕方法
  • 愿意提供书面知情同意书并愿意遵守研究要求

排除标准：

  • 任何可能影响参与临床研究和/或使受试者处于重大风险中的不受控制或严重的疾病，或任何医疗或手术状况
  • 在首次服用研究药物前 90 天内接受过研究药物或正在接受另一项临床研究的随访
  • 多种药物过敏史或对皮下注射不耐受
  • 研究的 A 部分和 B 部分：在首次服用研究药物后 14 天或 7 个半衰期内使用过处方药。
  • 脑膜炎球菌感染史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
药品：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
计算体积以匹配有源比较器
有源比较器：ALN-CC5
药品：ALN-CC5
通过皮下 (sc) 注射单次或多次剂量的 ALN-CC5

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现不良事件的参与者人数
大体时间：A部分：至第658天； B 部分：至第 532 天； C 部分：到第 280 天
ALN-CC5 单次递增剂量 (SAD) 或多次递增剂量 (MAD) 对健康成年受试者的不良事件以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者的多剂量 (MD) 均报告了不良事件
A部分：至第658天； B 部分：至第 532 天； C 部分：到第 280 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ALN-CC5 的药效学 (PD) 效应：补体替代途径 (CAP) 相对于基线的百分比降低
大体时间：A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
使用 CAP ELISA 测定在整个研究的时间点收集的血清样本中测量补体活性。 相对于基线水平计算减少百分比。 正值表示 CAP 相对于基线有所减少。
A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
ALN-CC5 的药效学 (PD) 效应：补体经典途径 (CCP) 相对于基线的百分比降低
大体时间：A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
使用 CCP ELISA 测定在整个研究的时间点收集的血清样本中测量补体活性。 相对于基线水平计算减少百分比。 正值表示 CCP 从基线减少。
A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
ALN-CC5 的药效学 (PD) 效应：C5 蛋白水平相对于基线的百分比降低
大体时间：A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
使用基于质谱的方法在整个研究的时间点收集的血清样本中测量总 C5 蛋白水平。 相对于基线水平计算减少百分比。 正值表示 C5 蛋白水平相对于基线有所降低。
A 部分：至第 70 天； B 部分：至第 140 天； C 部分：到第 140 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：Cmax（25 聚体）
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5（西地西兰）25 聚体的最大观察血浆浓度 (Cmax)。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：Cmax（23 聚体）
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5（西地西兰）23 聚体的最大观察血浆浓度 (Cmax)。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：T Max（25 聚体）
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
观察到的 ALN-CC5（西地西兰）25 聚体的最大血浆浓度（T max）的时间。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：T Max（23 聚体）
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
观察到的 ALN-CC5（西地西兰）23 聚体的最大血浆浓度（T max）的时间。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：AUC 0-t (25-mer)
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer 在给药间隔零到时间 (AUC 0-t) 的血浆浓度-时间曲线下面积。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 的药代动力学 (PK) 效应：AUC 0-t（23 聚体）
大体时间：A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天
ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer 在给药间隔零到时间 (AUC 0-t) 的血浆浓度-时间曲线下面积。
A 部分：0-48 小时，第 0 天； B 部分（每周给药组）：0-48 小时，第 28 天； B 部分（双周、每周/每月/双周/每月队列）：0-48 小时，第 84 天； C 部分：0-24 小时，第 84 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alnylam Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Nader Najafian, MD、Alnylam Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年1月1日

初级完成 (实际的)

2016年4月1日

研究完成 (实际的)

2017年8月1日

研究注册日期

首次提交

2015年1月23日

首先提交符合 QC 标准的

2015年1月28日

首次发布 (估计)

2015年2月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年3月17日

最后验证

2020年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-CC5-001

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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药物干预

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