Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1/2-studie av ett undersökningsläkemedel, ALN-CC5, i friska vuxna frivilliga och patienter med PNH

17 mars 2020 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 1/2 studie av enkelstigande och multipelstigande dos, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik av subkutant administrerad ALN-CC5 hos friska vuxna frivilliga och patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för ALN-CC5 hos friska vuxna frivilliga och försökspersoner med PNH

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

62

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Storbritannien
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Storbritannien
        • Richmond Pharmacology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 45 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillräckligt fullständigt blodvärde, lever- och njurfunktion
  • 12-avledningselektrokardiogram (EKG) inom normala gränser
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder går med på att använda en protokollspecifik preventivmetod
  • Manliga försökspersoner går med på att använda protokollspecifika preventivmetoder
  • Villig att ge skriftligt informerat samtycke och villig att följa studiekraven

Exklusions kriterier:

  • Varje okontrollerad eller allvarlig sjukdom, eller något medicinskt eller kirurgiskt tillstånd, som kan störa deltagandet i den kliniska studien och/eller utsätta försökspersonen för en betydande risk
  • Fick ett prövningsmedel inom 90 dagar före den första dosen av studieläkemedlet eller är i uppföljning av en annan klinisk studie
  • Historik med flera läkemedelsallergier eller intolerans mot subkutan injektion
  • Delar A och B av studien: Använd receptbelagda läkemedel inom 14 dagar eller 7 halveringstider efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet.
  • Historik av meningokockinfektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
beräknad volym för att matcha aktiv komparator
Aktiv komparator: ALN-CC5
Läkemedel: ALN-CC5
Enstaka eller flera doser av ALN-CC5 genom subkutan (sc) injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Del A: till och med dag 658; Del B: till och med dag 532; Del C: till och med dag 280
Biverkningar rapporterades för enstaka stigande doser (SAD) eller multipla stigande doser (MAD) av ALN-CC5 vid administrering till friska vuxna försökspersoner och för multipla doser (MD) hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)
Del A: till och med dag 658; Del B: till och med dag 532; Del C: till och med dag 280

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakodynamisk (PD) effekt av ALN-CC5: Procentuell minskning från baslinjen i komplement alternativ väg (CAP)
Tidsram: Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Komplementaktiviteten mättes i serumprover som samlats in vid tidpunkter under hela studien med användning av CAP ELISA-analysen. Procentuell minskning beräknades i förhållande till baslinjenivåerna. Ett positivt värde indikerar en minskning av CAP från baslinjen.
Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Farmakodynamisk (PD) effekt av ALN-CC5: Procentuell minskning från baslinjen i komplement klassisk väg (CCP)
Tidsram: Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Komplementaktiviteten mättes i serumprover som samlats in vid tidpunkter under hela studien med användning av CCP ELISA-analysen. Procentuell minskning beräknades i förhållande till baslinjenivåerna. Ett positivt värde indikerar en minskning av CCP från baslinjen.
Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Farmakodynamisk (PD) effekt av ALN-CC5: Procentuell minskning från baslinjen i C5-proteinnivåer
Tidsram: Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Totala C5-proteinnivåer mättes i serumprover som samlats in vid tidpunkter under hela studien med en masspektrometri-baserad metod. Procentuell minskning beräknades i förhållande till baslinjenivåerna. Ett positivt värde indikerar en minskning av C5-proteinnivån från baslinjen.
Del A: till och med dag 70; Del B: till och med dag 140; Del C: till och med dag 140
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: Cmax (25-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: Cmax (23-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: T Max (25-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Tid för maximal observerad plasmakoncentration (T max) av ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: T Max (23-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Tid för maximal observerad plasmakoncentration (T max) av ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: AUC 0-t (25-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Area under plasmakoncentration-tidkurvan över doseringsintervallet noll till tid (AUC 0-t) för ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Farmakokinetisk (PK) effekt av ALN-CC5: AUC 0-t (23-mer)
Tidsram: Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84
Area under plasmakoncentration-tidkurvan över doseringsintervallet noll till tid (AUC 0-t) av ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Del A: 0-48 timmar, dag 0; Del B (veckodoseringskohorter): 0-48 timmar, dag 28; Del B (varannan vecka, vecka/månad/varannan vecka/månatlig kohorter): 0-48 timmar, dag 84; Del C: 0–24 timmar, dag 84

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 januari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2015

Första postat (Uppskatta)

2 februari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-CC5-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på ALN-CC5

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera