Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 1/2 di un farmaco sperimentale, ALN-CC5, in volontari adulti sani e pazienti affetti da EPN

17 marzo 2020 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/2 di dose, sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica ascendente singola e multipla su ALN-CC5 somministrato per via sottocutanea in volontari adulti sani e pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALN-CC5 in volontari adulti sani e soggetti con EPN

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
      • Leeds, Regno Unito
        • Covance Clinical Research Unit
      • London, Regno Unito
        • Richmond Pharmacology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emocromo completo, funzionalità epatica e renale adeguati
  • Elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) entro limiti normali
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile che accettano di utilizzare un metodo contraccettivo specificato dal protocollo
  • Soggetti di sesso maschile che accettano di utilizzare metodi contraccettivi specificati dal protocollo
  • Disposto a fornire il consenso informato scritto e disposto a rispettare i requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia incontrollata o grave, o qualsiasi condizione medica o chirurgica, che possa interferire con la partecipazione allo studio clinico e/o mettere il soggetto a rischio significativo
  • Ha ricevuto un agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio o è in fase di follow-up di un altro studio clinico
  • Storia di più allergie ai farmaci o intolleranza all'iniezione sottocutanea
  • Parti A e B dello studio: farmaci da prescrizione utilizzati entro 14 giorni o 7 emivite dalla somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
  • Storia di infezione meningococcica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Soluzione salina normale sterile (0,9% NaCl)
volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
Comparatore attivo: ALN-CC5
Droga: ALN-CC5
Dosi singole o multiple di ALN-CC5 mediante iniezione sottocutanea (sc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Parte A: fino al giorno 658; Parte B: fino al giorno 532; Parte C: fino al giorno 280
Sono stati segnalati eventi avversi per dosi singole ascendenti (SAD) o multiple ascendenti (MAD) di ALN-CC5 quando somministrato a soggetti adulti sani e di dosi multiple (MD) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Parte A: fino al giorno 658; Parte B: fino al giorno 532; Parte C: fino al giorno 280

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto farmacodinamico (PD) di ALN-CC5: riduzione percentuale rispetto al basale della via alternativa del complemento (CAP)
Lasso di tempo: Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
L'attività del complemento è stata misurata in campioni di siero raccolti in punti temporali durante lo studio utilizzando il test CAP ELISA. La riduzione percentuale è stata calcolata rispetto ai livelli basali. Un valore positivo indica una riduzione della PAC rispetto al basale.
Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
Effetto farmacodinamico (PD) di ALN-CC5: riduzione percentuale rispetto al basale della via classica del complemento (CCP)
Lasso di tempo: Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
L'attività del complemento è stata misurata in campioni di siero raccolti in punti temporali durante lo studio utilizzando il test ELISA CCP. La riduzione percentuale è stata calcolata rispetto ai livelli basali. Un valore positivo indica una riduzione del CCP rispetto al basale.
Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
Effetto farmacodinamico (PD) di ALN-CC5: riduzione percentuale rispetto al basale dei livelli di proteina C5
Lasso di tempo: Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
I livelli totali di proteina C5 sono stati misurati in campioni di siero raccolti in punti temporali durante lo studio utilizzando un metodo basato sulla spettrometria di massa. La riduzione percentuale è stata calcolata rispetto ai livelli basali. Un valore positivo indica una riduzione del livello di proteina C5 rispetto al basale.
Parte A: fino al giorno 70; Parte B: fino al giorno 140; Parte C: fino al giorno 140
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: Cmax (25-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: Cmax (23-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: T Max (25-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Tempo della massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: T Max (23-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Tempo della massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: AUC 0-t (25-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo nell'intervallo di dosaggio da zero a tempo (AUC 0-t) di ALN-CC5 (cemdisiran) 25-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Effetto farmacocinetico (PK) di ALN-CC5: AUC 0-t (23-mer)
Lasso di tempo: Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo nell'intervallo di dosaggio da zero a tempo (AUC 0-t) di ALN-CC5 (cemdisiran) 23-mer.
Parte A: 0-48 ore, Giorno 0; Parte B (coorti di dosaggio settimanale): 0-48 ore, giorno 28; Parte B (coorti bisettimanali, settimanali/mensili/bisettimanali/mensili): 0-48 ore, giorno 84; Parte C: 0-24 ore, giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-CC5-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALN-CC5

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mozambique

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi