- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03016715
Utilisation du sirolimus topique à 2 % pour les patients atteints d'épidermolyse Bullous Simplex (EBS) Study
Étude pilote prospective, en double aveugle et croisée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du sirolimus topique à 2 % dans le traitement des cloques plantaires chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse simple (EBS)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude pilote de 40 semaines proposée est une étude croisée prospective, à double insu, randomisée et contrôlée par placebo. Les participants seront affectés au traitement des deux pieds avec du sirolimus topique, une crème à 2 % par jour ou un placebo (contrôle du véhicule) pendant 12 semaines, suivies d'une période de sevrage de 4 semaines, puis un nouveau traitement des deux pieds aura lieu par le croisement. intervention.
Ces études exploiteront la régulation transcriptionnelle naturelle des séquences de kératine, l'aberration génétique connue causant l'EB simplex, et évalueront le potentiel d'inhibition de la voie mTOR dans le traitement des lésions plantaires du patient. L'objectif de cette étude est d'évaluer (1) l'innocuité de la rapamycine topique pour les lésions plantaires pour le traitement de l'EB simplex, et 2) de tester si la rapamycine topique améliore la sévérité clinique de la peau lésionnelle, y compris la douleur et les démangeaisons, chez les sujets atteints EB simplex à la fin du traitement par rapport à la ligne de base et comparé à un contrôle intra-sujet traité par placebo. La mesure de la taille de la plaie et l'évaluation de la qualité de vie seront évaluées à l'aide de l'épidermolyse bulleuse (QOLEB) et de l'activité de la maladie EB et de l'indice de cicatrisation (EBDASI). Avec les résultats de cette étude pilote, les médecins seraient en mesure de passer des soins de soutien (l'état actuel de l'art pour l'EB simplex) à des thérapies moléculaires ciblées, conduisant à une mobilité et à une qualité de vie améliorées pour les patients atteints d'EB simplex.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Dedee F Murrell, MD
- E-mail: d.murrell@unsw.edu.au
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Charmaine Peras
- E-mail: premierspecnurse@gmail.com
Lieux d'étude
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australie, 2217
- Recrutement
- Premier Specialists
-
Contact:
- Charmaine Peras
- Numéro de téléphone: 61 02 9598 5800
- E-mail: premierspecnurse@gmail.com
-
Chercheur principal:
- Dedee F Murrell, MD
-
Sous-enquêteur:
- Charlotte E Gollins, MBChB
-
Sous-enquêteur:
- Anes Yang
-
Sous-enquêteur:
- Melissa Radjenovic
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Les sujets doivent :
- Être capable de comprendre le but et les risques de l'étude et signer un formulaire de consentement éclairé (ICF) écrit ; Représentant légalement autorisé des sujets désireux et capables de donner leur consentement pour les enfants de 5 à 18 ans
- Être un homme ou une femme avec un diagnostic d'EBS
- Score minimum d'activité des pieds EBDASI de 2/10
- Âge - 5 ans ou plus
- Capacité à effectuer 12 visites d'étude sur une période de 40 semaines, chacune d'environ 30 à 60 minutes.
Espérance de vie prévue ≥52 semaines
- Les hommes et les femmes en âge de procréer doivent utiliser un moyen de contraception efficace.
- Valeurs de laboratoire dans la plage de la normale pour l'établissement participant, sauf si le PI estime qu'elles ne sont pas cliniquement pertinentes
- Être capable de se conformer à toutes les exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Allergie au sirolimus ou aux composants de la pommade véhicule
- Grossesse, allaitement
- Antécédents de maladie du foie
- Maladie ou infection concomitante grave connue, qui pourrait potentiellement présenter un risque pour la sécurité et/ou empêcher la conformité aux exigences du programme de traitement.
- Virus ou syndrome d'immunodéficience connus, y compris ceux avec :
- Syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA)
- Virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Hépatite B
- Antécédents de chirurgies de greffe ou d'autres chirurgies dans la zone de traitement dermatologique
- Antécédents d'affection importante dans la zone de traitement dermatologique, telle qu'un traumatisme, qui pourrait nuire à l'évaluation pour le traitement de l'EBS ou d'une plaie chronique non cicatrisante.
- Utilisation d'autres médicaments expérimentaux dans les 30 jours suivant la visite de dépistage et/ou n'a pas récupéré d'effets secondaires de médicaments expérimentaux antérieurs ou d'une procédure dans la zone touchée (par exemple, une biopsie).
- Utilisation d'acitrétine au cours du dernier mois
- Utilisation de Roaccutane au cours des 3 derniers mois
- Injections de Botox aux pieds au cours des 6 derniers mois.
- Le participant prévoit des activités physiques supplémentaires au cours des 3 prochains mois.
- Pied amputé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement
Le sirolimus, pommade topique à 2 % sera utilisé pendant la randomisation
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Comparateur placebo: Véhicule
Une pommade topique placebo sera utilisée pendant la randomisation.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Questionnaire sur l'état de santé des pieds
Délai: Passage de la ligne de base à la fin du traitement à 32 semaines
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Fonction du pied en utilisant le questionnaire validé sur l'état de santé du pied (FHSQ) en tant que changement entre le début et la fin de chaque traitement.
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Passage de la ligne de base à la fin du traitement à 32 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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FitBit® / podomètre
Délai: Au départ et jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines]
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Au départ et jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines]
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Taille des défauts plantaires à l'aide de la photographie 3D
Délai: Modification de la zone totale du défaut par rapport au départ, aux visites cliniques à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 16 et à la semaine 28, jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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Mesures de la taille des défauts plantaires à l'aide de la photographie 3D (% de changement dans la zone totale des défauts) de la ligne de base à la fin de chaque traitement.
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Modification de la zone totale du défaut par rapport au départ, aux visites cliniques à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 16 et à la semaine 28, jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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Questionnaire sur la qualité de vie dermatologique de l'enfant
Délai: Au départ jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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Au départ jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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L'échelle de gravité de la maladie de l'indice d'activité et de cicatrisation de l'épidermolyse bulleuse (EBDASI)
Délai: Au départ et jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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Au départ et jusqu'à la fin du traitement de l'étude à 32 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales
Publications et liens utiles
Publications générales
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- Venugopal SS, Yan W, Frew JW, Cohn HI, Rhodes LM, Tran K, Melbourne W, Nelson JA, Sturm M, Fogarty J, Marinkovich MP, Igawa S, Ishida-Yamamoto A, Murrell DF. A phase II randomized vehicle-controlled trial of intradermal allogeneic fibroblasts for recessive dystrophic epidermolysis bullosa. J Am Acad Dermatol. 2013 Dec;69(6):898-908.e7. doi: 10.1016/j.jaad.2013.08.014. Epub 2013 Sep 24.
- Frew JW, Martin LK, Nijsten T, Murrell DF. Quality of life evaluation in epidermolysis bullosa (EB) through the development of the QOLEB questionnaire: an EB-specific quality of life instrument. Br J Dermatol. 2009 Dec;161(6):1323-30. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09347.x. Epub 2009 Jun 11. Erratum In: Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):701.
- Storm FA, Heller BW, Mazza C. Step detection and activity recognition accuracy of seven physical activity monitors. PLoS One. 2015 Mar 19;10(3):e0118723. doi: 10.1371/journal.pone.0118723. eCollection 2015.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladies de la peau
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la peau, Génétique
- Maladies osseuses
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies de la peau, vésiculobulleuses
- Troubles de la réparation de l'ADN
- Anomalies cutanées
- Anomalies multiples
- Nanisme
- Maladies osseuses, développement
- Épidermolyse bulleuse
- Épidermolyse Bulleuse Simplex
- Syndrome de Cockayne
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Sirolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- 2016-05-413
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