Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Använda topisk sirolimus 2 % för patienter med epidermolys bullös simplex (EBS) studie

22 oktober 2017 uppdaterad av: Premier Specialists, Australia

En prospektiv, dubbelblind, cross-over-pilotstudie för att bedöma säkerhet och effekt av topisk sirolimus 2 % vid behandling av plantarblåsor hos patienter med epidermolys Bullous Simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex är en sällsynt föräldralös sjukdom som orsakas av en mutation i DNA som leder till onormala dominerande keratiner i huden. Patienter med EB simplex utvecklar livslånga smärtsamma tjocka sulor på sina fötter, och nuvarande vårdstandard är stödjande. Denna pilotstudie kommer att rikta in sig på de dominerande mutanta keratinproteinerna i huden för att lindra svårighetsgraden av EB simplex. Syftet är att förbättra funktionen hos EB simplex-fötter med applicering av topikal sirolimus, 2%. Utredarna planerar att hämma mTOR-vägen för att nedreglera translationen av defekta keratinproteiner och arbeta genom antiproliferativa vägar.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Den föreslagna 40 veckor långa pilotstudien som genomförs är en prospektiv, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad crossover-studie. Deltagarna kommer att tilldelas att behandla båda fötterna med antingen topikal sirolimus, 2 % kräm dagligen eller placebo (fordonskontroll) i 12 veckor, följt av en 4 veckors tvättperiod, därefter kommer återbehandling av båda fötterna att ske genom cross-over intervention.

Dessa studier kommer att utnyttja den naturligt förekommande transkriptionsregleringen av keratinsekvenser, den kända genaberrationen som orsakar EB simplex, och bedöma potentialen för hämning av mTOR-vägen vid behandling av patientens plantarlesioner. Syftet med denna studie är att bedöma (1) säkerheten av lokal rapamycin för plantarlesioner för behandling av EB simplex, och 2) testa om topisk rapamycin förbättrar den kliniska svårighetsgraden av lesional hud, inklusive smärta och klåda, hos patienter med EB simplex i slutet av behandlingen jämfört med baslinjen och jämfört med en intrasubjekt placebobehandlad kontroll. Sårstorleksmätning, livskvalitetsutvärdering kommer att bedömas med hjälp av epidermolysis bullosa (QOLEB) och EB-sjukdomsaktivitet och ärrbildningsindex (EBDASI). Med resultaten av denna pilotstudie skulle läkare kunna gå över från stödjande vård (det nuvarande läget för EB simplex) till riktade molekylära terapier, vilket leder till förbättrad rörlighet och livskvalitet för patienter med EB simplex.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekrytering
        • Premier Specialists
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Underutredare:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Underutredare:
          • Anes Yang
        • Underutredare:
          • Melissa Radjenovic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ämnen måste:

  • Var kapabel att förstå syftet och riskerna med studien och underteckna ett skriftligt formulär för informerat samtycke (ICF); Lagligt auktoriserad representant för försökspersoner som vill och kan ge samtycke för barn 5-18 år
  • Vara man eller kvinna med diagnosen EBS
  • Minsta EBDASI fotaktivitetspoäng på 2/10
  • Ålder - 5 år eller äldre
  • Förmåga att genomföra 12 studiebesök inom en 40-veckorsperiod, vart och ett på cirka 30-60 minuter.

Förväntad livslängd ≥52 veckor

  • Fertila män och kvinnor bör använda ett effektivt preventivmedel.
  • Laboratorievärden inom det normala intervallet för den deltagande institutionen om inte PI anser att de inte är kliniskt relevanta
  • Kunna uppfylla alla studiekrav

Exklusions kriterier:

  • Allergi mot sirolimus eller komponenter i fordonssalvan
  • Graviditet, amning
  • Tidigare historia av leversjukdom
  • Allvarlig känd samtidig medicinsk sjukdom eller infektion, som potentiellt kan utgöra en säkerhetsrisk och/eller förhindra överensstämmelse med kraven i behandlingsprogrammet.
  • Känt immunbristvirus eller syndrom inklusive de med:
  • Förvärvat immunbristsyndrom (AIDS)
  • Humant immunbristvirus (HIV)
  • Hepatit B
  • Tidigare transplantationsoperationer eller andra operationer i det dermatologiska behandlingsområdet
  • Historik med betydande tillstånd i det dermatologiska behandlingsområdet såsom trauma, vilket kan försämra utvärderingen för behandling av EBS eller icke-läkande kroniska sår.
  • Användning av andra prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screeningbesöket och/eller har inte återhämtat sig från några biverkningar av tidigare prövningsläkemedel eller ingrepp i det drabbade området (t.ex. en biopsi).
  • Användning av acitretin under den senaste 1 månaden
  • Användning av Roaccutan under de senaste 3 månaderna
  • Botox-injektioner i fötterna under de senaste 6 månaderna.
  • Deltagaren planerar extra fysiska aktiviteter inom de närmaste 3 månaderna.
  • Amputerad fot

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Sirolimus, 2% lokal salva kommer att användas under randomisering
Placebo-jämförare: Fordon
En placebosalva kommer att användas under randomisering.
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Foot Health Status Frågeformulär
Tidsram: Ändring från baslinje till avslutad behandling vid 32 veckor
Fotfunktion som använder det validerade Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) som en förändring från baslinjen till slutet av varje behandling.
Ändring från baslinje till avslutad behandling vid 32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FitBit® / stegräknare
Tidsram: Baslinje och genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor]
Baslinje och genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor]
Plantardefektstorlek med 3D-fotografering
Tidsram: Förändring av total defektarea från Baseline, kliniska besök vid vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 28, genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
Plantardefektstorleksmätningar med 3D-fotografering (% förändring i total defektarea) från baslinjen till slutet av varje behandling.
Förändring av total defektarea från Baseline, kliniska besök vid vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 28, genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
Frågeformulär för barndermatologisk livskvalitet
Tidsram: Baslinje genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
Baslinje genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Tidsram: Baslinje och genom studiebehandling avslutad vid 32 veckor
Baslinje och genom studiebehandling avslutad vid 32 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studiestol: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

10 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 oktober 2017

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolys Bullosa Simplex

3
Prenumerera