- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03016715
Använda topisk sirolimus 2 % för patienter med epidermolys bullös simplex (EBS) studie
En prospektiv, dubbelblind, cross-over-pilotstudie för att bedöma säkerhet och effekt av topisk sirolimus 2 % vid behandling av plantarblåsor hos patienter med epidermolys Bullous Simplex (EBS)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den föreslagna 40 veckor långa pilotstudien som genomförs är en prospektiv, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad crossover-studie. Deltagarna kommer att tilldelas att behandla båda fötterna med antingen topikal sirolimus, 2 % kräm dagligen eller placebo (fordonskontroll) i 12 veckor, följt av en 4 veckors tvättperiod, därefter kommer återbehandling av båda fötterna att ske genom cross-over intervention.
Dessa studier kommer att utnyttja den naturligt förekommande transkriptionsregleringen av keratinsekvenser, den kända genaberrationen som orsakar EB simplex, och bedöma potentialen för hämning av mTOR-vägen vid behandling av patientens plantarlesioner. Syftet med denna studie är att bedöma (1) säkerheten av lokal rapamycin för plantarlesioner för behandling av EB simplex, och 2) testa om topisk rapamycin förbättrar den kliniska svårighetsgraden av lesional hud, inklusive smärta och klåda, hos patienter med EB simplex i slutet av behandlingen jämfört med baslinjen och jämfört med en intrasubjekt placebobehandlad kontroll. Sårstorleksmätning, livskvalitetsutvärdering kommer att bedömas med hjälp av epidermolysis bullosa (QOLEB) och EB-sjukdomsaktivitet och ärrbildningsindex (EBDASI). Med resultaten av denna pilotstudie skulle läkare kunna gå över från stödjande vård (det nuvarande läget för EB simplex) till riktade molekylära terapier, vilket leder till förbättrad rörlighet och livskvalitet för patienter med EB simplex.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Dedee F Murrell, MD
- E-post: d.murrell@unsw.edu.au
Studera Kontakt Backup
- Namn: Charmaine Peras
- E-post: premierspecnurse@gmail.com
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2217
- Rekrytering
- Premier Specialists
-
Kontakt:
- Charmaine Peras
- Telefonnummer: 61 02 9598 5800
- E-post: premierspecnurse@gmail.com
-
Huvudutredare:
- Dedee F Murrell, MD
-
Underutredare:
- Charlotte E Gollins, MBChB
-
Underutredare:
- Anes Yang
-
Underutredare:
- Melissa Radjenovic
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Ämnen måste:
- Var kapabel att förstå syftet och riskerna med studien och underteckna ett skriftligt formulär för informerat samtycke (ICF); Lagligt auktoriserad representant för försökspersoner som vill och kan ge samtycke för barn 5-18 år
- Vara man eller kvinna med diagnosen EBS
- Minsta EBDASI fotaktivitetspoäng på 2/10
- Ålder - 5 år eller äldre
- Förmåga att genomföra 12 studiebesök inom en 40-veckorsperiod, vart och ett på cirka 30-60 minuter.
Förväntad livslängd ≥52 veckor
- Fertila män och kvinnor bör använda ett effektivt preventivmedel.
- Laboratorievärden inom det normala intervallet för den deltagande institutionen om inte PI anser att de inte är kliniskt relevanta
- Kunna uppfylla alla studiekrav
Exklusions kriterier:
- Allergi mot sirolimus eller komponenter i fordonssalvan
- Graviditet, amning
- Tidigare historia av leversjukdom
- Allvarlig känd samtidig medicinsk sjukdom eller infektion, som potentiellt kan utgöra en säkerhetsrisk och/eller förhindra överensstämmelse med kraven i behandlingsprogrammet.
- Känt immunbristvirus eller syndrom inklusive de med:
- Förvärvat immunbristsyndrom (AIDS)
- Humant immunbristvirus (HIV)
- Hepatit B
- Tidigare transplantationsoperationer eller andra operationer i det dermatologiska behandlingsområdet
- Historik med betydande tillstånd i det dermatologiska behandlingsområdet såsom trauma, vilket kan försämra utvärderingen för behandling av EBS eller icke-läkande kroniska sår.
- Användning av andra prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screeningbesöket och/eller har inte återhämtat sig från några biverkningar av tidigare prövningsläkemedel eller ingrepp i det drabbade området (t.ex. en biopsi).
- Användning av acitretin under den senaste 1 månaden
- Användning av Roaccutan under de senaste 3 månaderna
- Botox-injektioner i fötterna under de senaste 6 månaderna.
- Deltagaren planerar extra fysiska aktiviteter inom de närmaste 3 månaderna.
- Amputerad fot
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandling
Sirolimus, 2% lokal salva kommer att användas under randomisering
|
|
Placebo-jämförare: Fordon
En placebosalva kommer att användas under randomisering.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Foot Health Status Frågeformulär
Tidsram: Ändring från baslinje till avslutad behandling vid 32 veckor
|
Fotfunktion som använder det validerade Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) som en förändring från baslinjen till slutet av varje behandling.
|
Ändring från baslinje till avslutad behandling vid 32 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
FitBit® / stegräknare
Tidsram: Baslinje och genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor]
|
Baslinje och genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor]
|
|
Plantardefektstorlek med 3D-fotografering
Tidsram: Förändring av total defektarea från Baseline, kliniska besök vid vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 28, genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
|
Plantardefektstorleksmätningar med 3D-fotografering (% förändring i total defektarea) från baslinjen till slutet av varje behandling.
|
Förändring av total defektarea från Baseline, kliniska besök vid vecka 4, vecka 12, vecka 16, vecka 28, genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
|
Frågeformulär för barndermatologisk livskvalitet
Tidsram: Baslinje genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
|
Baslinje genom avslutad studiebehandling vid 32 veckor
|
|
Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Tidsram: Baslinje och genom studiebehandling avslutad vid 32 veckor
|
Baslinje och genom studiebehandling avslutad vid 32 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Loh CC, Kim J, Su JC, Daniel BS, Venugopal SS, Rhodes LM, Intong LR, Law MG, Murrell DF. Development, reliability, and validity of a novel Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). J Am Acad Dermatol. 2014 Jan;70(1):89-97.e1-13. doi: 10.1016/j.jaad.2013.09.041.
- Elman S, Hynan LS, Gabriel V, Mayo MJ. The 5-D itch scale: a new measure of pruritus. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):587-93. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09586.x. Epub 2009 Dec 1.
- Fine JD, Bruckner-Tuderman L, Eady RA, Bauer EA, Bauer JW, Has C, Heagerty A, Hintner H, Hovnanian A, Jonkman MF, Leigh I, Marinkovich MP, Martinez AE, McGrath JA, Mellerio JE, Moss C, Murrell DF, Shimizu H, Uitto J, Woodley D, Zambruno G. Inherited epidermolysis bullosa: updated recommendations on diagnosis and classification. J Am Acad Dermatol. 2014 Jun;70(6):1103-26. doi: 10.1016/j.jaad.2014.01.903. Epub 2014 Mar 29.
- Fine JD, Johnson LB, Weiner M, Suchindran C. Assessment of mobility, activities and pain in different subtypes of epidermolysis bullosa. Clin Exp Dermatol. 2004 Mar;29(2):122-7. doi: 10.1111/j.1365-2230.2004.01428.x.
- Lane EB, McLean WH. Keratins and skin disorders. J Pathol. 2004 Nov;204(4):355-66. doi: 10.1002/path.1643.
- Castedo M, Ferri KF, Kroemer G. Mammalian target of rapamycin (mTOR): pro- and anti-apoptotic. Cell Death Differ. 2002 Feb;9(2):99-100. doi: 10.1038/sj.cdd.4400978. No abstract available.
- Guba M, von Breitenbuch P, Steinbauer M, Koehl G, Flegel S, Hornung M, Bruns CJ, Zuelke C, Farkas S, Anthuber M, Jauch KW, Geissler EK. Rapamycin inhibits primary and metastatic tumor growth by antiangiogenesis: involvement of vascular endothelial growth factor. Nat Med. 2002 Feb;8(2):128-35. doi: 10.1038/nm0202-128.
- Fogel AL, Hill S, Teng JM. Advances in the therapeutic use of mammalian target of rapamycin (mTOR) inhibitors in dermatology. J Am Acad Dermatol. 2015 May;72(5):879-89. doi: 10.1016/j.jaad.2015.01.014. Epub 2015 Mar 11.
- Raught B, Gingras AC, Sonenberg N. The target of rapamycin (TOR) proteins. Proc Natl Acad Sci U S A. 2001 Jun 19;98(13):7037-44. doi: 10.1073/pnas.121145898.
- Hickerson RP, Leake D, Pho LN, Leachman SA, Kaspar RL. Rapamycin selectively inhibits expression of an inducible keratin (K6a) in human keratinocytes and improves symptoms in pachyonychia congenita patients. J Dermatol Sci. 2009 Nov;56(2):82-8. doi: 10.1016/j.jdermsci.2009.07.008. Epub 2009 Aug 21.
- Riskowski JL, Hagedorn TJ, Hannan MT. Measures of foot function, foot health, and foot pain: American Academy of Orthopedic Surgeons Lower Limb Outcomes Assessment: Foot and Ankle Module (AAOS-FAM), Bristol Foot Score (BFS), Revised Foot Function Index (FFI-R), Foot Health Status Questionnaire (FHSQ), Manchester Foot Pain and Disability Index (MFPDI), Podiatric Health Questionnaire (PHQ), and Rowan Foot Pain Assessment (ROFPAQ). Arthritis Care Res (Hoboken). 2011 Nov;63 Suppl 11(0 11):S229-39. doi: 10.1002/acr.20554. No abstract available.
- Venugopal SS, Yan W, Frew JW, Cohn HI, Rhodes LM, Tran K, Melbourne W, Nelson JA, Sturm M, Fogarty J, Marinkovich MP, Igawa S, Ishida-Yamamoto A, Murrell DF. A phase II randomized vehicle-controlled trial of intradermal allogeneic fibroblasts for recessive dystrophic epidermolysis bullosa. J Am Acad Dermatol. 2013 Dec;69(6):898-908.e7. doi: 10.1016/j.jaad.2013.08.014. Epub 2013 Sep 24.
- Frew JW, Martin LK, Nijsten T, Murrell DF. Quality of life evaluation in epidermolysis bullosa (EB) through the development of the QOLEB questionnaire: an EB-specific quality of life instrument. Br J Dermatol. 2009 Dec;161(6):1323-30. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09347.x. Epub 2009 Jun 11. Erratum In: Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):701.
- Storm FA, Heller BW, Mazza C. Step detection and activity recognition accuracy of seven physical activity monitors. PLoS One. 2015 Mar 19;10(3):e0118723. doi: 10.1371/journal.pone.0118723. eCollection 2015.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Hudsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Hudsjukdomar, genetiska
- Skelettsjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Hudsjukdomar, Vesikulobulösa
- DNA-reparation-briststörningar
- Hudavvikelser
- Avvikelser, flera
- Dvärgväxt
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Epidermolysis Bullosa
- Epidermolys Bullosa Simplex
- Cockaynes syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Anti-infektionsmedel
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antibakteriella medel
- Antibiotika, antineoplastiska
- Antifungala medel
- Sirolimus
Andra studie-ID-nummer
- 2016-05-413
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Epidermolys Bullosa Simplex
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceAvslutadEpidermolysis Bullosa Simplex Dowling MearaFrankrike
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCAvslutadDystrofisk epidermolys Bullosa | Epidermolys Bullosa Simplex | Junctional Epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Förenta staterna
-
Joyce TengRekryteringFriska | Epidermolysis Bullosa | Genetisk hudsjukdom | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolys Bullosa Simplex | Epidermolysis Bullosa, JunctionalFörenta staterna
-
ProgenaBiomeRekryteringEpidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolys Bullosa SimplexFörenta staterna
-
InMed Pharmaceuticals Inc.AvslutadEpidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolys Bullosa Simplex | Epidermolysis Bullosa, Junctional | Kindlers syndromFrankrike, Tyskland, Grekland, Israel, Italien
-
TWi Biotechnology, Inc.RekryteringGeneraliserad epidermolys Bullosa SimplexTaiwan, Australien, Filippinerna
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCAvslutadEpidermolys Bullosa SimplexFörenta staterna, Israel, Australien, Österrike, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Storbritannien
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterOkändEpidermolys Bullosa Simplex
-
National Medical Research Center for Children's...Aktiv, inte rekryterandeEpidermolysis Bullosa | Hormonstörning | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolys Bullosa Simplex | Dermatologisk sjukdom | Epidermolysis Bullosa, Junctional | Pubertetsstörningar | Kindlers syndromRyska Federationen
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCAvslutadEpidermolysis Bullosa | Epidermolys Bullosa SimplexFörenta staterna