Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische Sirolimus 2% gebruiken voor patiënten met een epidermolysis bullous simplex (EBS)-onderzoek

22 oktober 2017 bijgewerkt door: Premier Specialists, Australia

Een prospectieve, dubbelblinde, cross-over pilotstudie om de veiligheid en werkzaamheid van topische sirolimus 2% te beoordelen bij de behandeling van plantaire blaarvorming bij patiënten met epidermolysis bullous simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex is een zeldzame weesziekte die wordt veroorzaakt door een mutatie in het DNA die leidt tot abnormale dominante keratine in de huid. Patiënten met EB simplex ontwikkelen levenslang pijnlijke dikke voetzolen en de huidige zorgstandaard is ondersteunend. Deze pilootstudie zal zich richten op de dominante mutante keratine-eiwitten in de huid om de ernst van EB simplex te verbeteren. Het doel is om de functie van EB simplex-voeten te verbeteren met een toepassing van topische sirolimus, 2%. De onderzoekers zijn van plan de mTOR-route te remmen om de vertaling van defecte keratine-eiwitten naar beneden te reguleren en via antiproliferatieve routes te werken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De voorgestelde proefstudie van 40 weken die wordt uitgevoerd, is een prospectieve, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde cross-overstudie. Deelnemers zullen worden toegewezen om beide voeten gedurende 12 weken te behandelen met lokale sirolimus, 2% crème per dag of placebo (voertuigcontrole), gevolgd door een wash-outperiode van 4 weken, waarna herbehandeling van beide voeten zal plaatsvinden door de cross-over interventie.

Deze studies zullen gebruik maken van de natuurlijk voorkomende transcriptionele regulatie van keratinesequenties, de bekende genafwijking die EB simplex veroorzaakt, en het potentieel voor remming van de mTOR-route bij de behandeling van de plantaire laesies van de patiënt beoordelen. Het doel van deze studie is het beoordelen van (1) de veiligheid van topische rapamycine voor plantaire laesies voor de behandeling van EB simplex, en 2) testen of topische rapamycine de klinische ernst van de laesiehuid verbetert, inclusief pijn en jeuk, bij proefpersonen met EB simplex aan het einde van de behandeling versus baseline en vergeleken met een intrasubject placebo-behandelde controle. Meting van de wondgrootte en evaluatie van de kwaliteit van leven zullen worden beoordeeld met behulp van epidermolysis bullosa (QOLEB) en EB-ziekteactiviteit en littekenindex (EBDASI). Met de resultaten van deze pilootstudie zouden artsen kunnen overstappen van ondersteunende zorg (de huidige stand van de techniek voor EB simplex) naar gerichte moleculaire therapieën, wat zou leiden tot verbeterde mobiliteit en kwaliteit van leven voor patiënten met EB simplex.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2217
        • Werving
        • Premier Specialists
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Onderonderzoeker:
          • Anes Yang
        • Onderonderzoeker:
          • Melissa Radjenovic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Onderwerpen moeten:

  • In staat zijn het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en een schriftelijk Informed Consent Form (ICF) te ondertekenen; Wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van proefpersonen die toestemming wil en kan geven voor kinderen van 5-18 jaar
  • Wees een man of een vrouw met een diagnose van EBS
  • Minimale EBDASI-voetactiviteitsscore van 2/10
  • Leeftijd - 5 jaar of ouder
  • Mogelijkheid om 12 studiebezoeken af ​​te leggen binnen een periode van 40 weken, elk voor ongeveer 30-60 minuten.

Verwachte levensverwachting ≥52 weken

  • Mannen en vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een effectief anticonceptiemiddel gebruiken.
  • Laboratoriumwaarden binnen het bereik van normaal voor de deelnemende instelling, tenzij de PI vindt dat ze niet klinisch relevant zijn
  • Aan alle studie-eisen kunnen voldoen

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor sirolimus of componenten van de voertuigzalf
  • Zwangerschap, borstvoeding
  • Voorgeschiedenis van leverziekte
  • Ernstige bekende gelijktijdige medische ziekte of infectie, die mogelijk een veiligheidsrisico kan vormen en/of naleving van de vereisten van het behandelingsprogramma kan verhinderen.
  • Bekend immunodeficiëntievirus of -syndroom, waaronder die met:
  • Verworven Immunodeficiëntie Syndroom (AIDS)
  • Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV)
  • Hepatitis B
  • Voorgeschiedenis van entoperaties of andere operaties in het dermatologische behandelgebied
  • Geschiedenis van een significante aandoening op het gebied van dermatologische behandeling, zoals trauma, die de evaluatie voor de behandeling van EBS of niet-genezende chronische wond zou kunnen belemmeren.
  • Gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen binnen 30 dagen na het screeningsbezoek en/of niet hersteld van bijwerkingen van eerdere onderzoeksgeneesmiddelen of procedures in het getroffen gebied (bijv. een biopsie).
  • Gebruik van acitretine in de afgelopen 1 maand
  • Gebruik van Roaccutane in de afgelopen 3 maanden
  • Botox-injecties aan de voeten in de afgelopen 6 maanden.
  • Deelnemer plant extra fysieke activiteiten in de komende 3 maanden.
  • Geamputeerde voet

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Tijdens de randomisatie zal Sirolimus, 2% topische zalf worden gebruikt
Geneesmiddel: Sirolimus 2%
Placebo-vergelijker: Voertuig
Tijdens randomisatie zal een placebo-topische zalf worden gebruikt.
Geneesmiddel: Voertuig
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vragenlijst voetgezondheidsstatus
Tijdsspanne: Verandering van basislijn naar voltooiing einde behandeling na 32 weken
Voetfunctie met behulp van de gevalideerde Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) als een verandering vanaf de basislijn tot het einde van elke behandeling.
Verandering van basislijn naar voltooiing einde behandeling na 32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FitBit® / stappenteller
Tijdsspanne: Basislijn en tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken]
Basislijn en tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken]
Grootte plantaire defect met behulp van 3D-fotografie
Tijdsspanne: Verandering in het totale defectgebied ten opzichte van baseline, klinische bezoeken in week 4, week 12, week 16, week 28, tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken
Meting van de grootte van voetzooldefecten met behulp van 3D-fotografie (% verandering in het totale defectgebied) vanaf de basislijn tot het einde van elke behandeling.
Verandering in het totale defectgebied ten opzichte van baseline, klinische bezoeken in week 4, week 12, week 16, week 28, tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken
Vragenlijst over dermatologische kwaliteit van leven bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken
Basislijn tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken
De Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Ziekte-ernstschaal
Tijdsspanne: Baseline en tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken
Baseline en tot voltooiing van de studiebehandeling na 32 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Premier Specialists, Australia

Onderzoekers

  • Studie stoel: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

10 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016-05-413

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa Simplex

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren