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Anwendung von topischem Sirolimus 2 % bei Patienten mit Epidermolyse Bullous Simplex (EBS)-Studie

22. Oktober 2017 aktualisiert von: Premier Specialists, Australia

Eine prospektive, doppelblinde Crossover-Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von topischem Sirolimus 2 % bei der Behandlung von plantarer Blasenbildung bei Patienten mit Epidermolyse Bullous Simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex ist eine seltene Krankheit, die durch eine Mutation in der DNA verursacht wird, die zu abnormalen dominanten Keratinen in der Haut führt. Patienten mit EB simplex entwickeln lebenslang schmerzhafte dicke Fußsohlen, und der aktuelle Behandlungsstandard ist unterstützend. Diese Pilotstudie wird auf die dominanten mutierten Keratinproteine ​​in der Haut abzielen, um die Schwere von EB simplex zu lindern. Ziel ist es, die Funktion von EB-simplex-Füßen durch eine topische Anwendung von Sirolimus, 2 %, zu verbessern. Die Forscher planen, den mTOR-Weg zu hemmen, um die Translation defekter Keratinproteine ​​herunterzuregulieren und über antiproliferative Wege zu arbeiten.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene 40-wöchige Pilotstudie, die durchgeführt wird, ist eine prospektive, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie. Die Teilnehmer werden beauftragt, beide Füße 12 Wochen lang entweder mit topischem Sirolimus, 2 % Creme täglich oder Placebo (Vehikelkontrolle) zu behandeln, gefolgt von einer 4-wöchigen Auswaschphase, dann erfolgt eine erneute Behandlung beider Füße durch die Überkreuzung Intervention.

Diese Studien werden die natürlich vorkommende transkriptionelle Regulation von Keratinsequenzen, die bekannte Genaberration, die EB simplex verursacht, ausnutzen und das Potenzial für eine Hemmung des mTOR-Signalwegs bei der Behandlung der plantaren Läsionen des Patienten bewerten. Das Ziel dieser Studie ist es, (1) die Sicherheit von topischem Rapamycin für plantare Läsionen zur Behandlung von EB simplex zu bewerten und 2) zu testen, ob topisches Rapamycin den klinischen Schweregrad von Hautläsionen, einschließlich Schmerzen und Juckreiz, bei Probanden mit verbessert EB simplex am Ende der Behandlung gegenüber dem Ausgangswert und verglichen mit einer intrasubjektiven, mit Placebo behandelten Kontrolle. Die Messung der Wundgröße und die Bewertung der Lebensqualität werden anhand von Epidermolysis bullosa (QOLEB) und EB-Krankheitsaktivität und Narbenindex (EBDASI) bewertet. Mit den Ergebnissen dieser Pilotstudie wären Ärzte in der Lage, von der unterstützenden Behandlung (der aktuelle Stand der Technik für EB simplex) zu zielgerichteten Molekulartherapeutika überzugehen, was zu einer verbesserten Mobilität und Lebensqualität für Patienten mit EB simplex führen würde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Rekrutierung
        • Premier Specialists
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Unterermittler:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Unterermittler:
          • Anes Yang
        • Unterermittler:
          • Melissa Radjenovic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Fächer müssen:

  • In der Lage sein, den Zweck und die Risiken der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung (ICF) zu unterzeichnen; Gesetzlich bevollmächtigter Vertreter von Personen, die bereit und in der Lage sind, eine Einwilligung für Kinder zwischen 5 und 18 Jahren zu erteilen
  • Seien Sie männlich oder weiblich mit einer EBS-Diagnose
  • Mindestwert der EBDASI-Fußaktivität von 2/10
  • Alter - 5 Jahre oder älter
  • Fähigkeit, innerhalb von 40 Wochen 12 Studienbesuche für jeweils etwa 30-60 Minuten durchzuführen.

Voraussichtliche Lebenserwartung ≥52 Wochen

  • Männer und Frauen im gebärfähigen Alter sollten eine wirksame Methode der Empfängnisverhütung anwenden.
  • Laborwerte innerhalb des für die teilnehmende Einrichtung normalen Bereichs, es sei denn, der PI hält sie für klinisch nicht relevant
  • Alle Studienanforderungen erfüllen können

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen Sirolimus oder Bestandteile der Vehikelsalbe
  • Schwangerschaft, Stillzeit
  • Vorgeschichte von Lebererkrankungen
  • Schwere bekannte gleichzeitige medizinische Erkrankung oder Infektion, die möglicherweise ein Sicherheitsrisiko darstellen und/oder die Einhaltung der Anforderungen des Behandlungsprogramms verhindern könnten.
  • Bekanntes Immunschwächevirus oder -syndrom, einschließlich solcher mit:
  • Erworbenes Immunschwächesyndrom (AIDS)
  • Humanes Immunschwächevirus (HIV)
  • Hepatitis B
  • Vorgeschichte von Transplantationsoperationen oder anderen Operationen im dermatologischen Behandlungsbereich
  • Anamnestisch signifikanter Zustand im dermatologischen Behandlungsbereich wie Trauma, der die Bewertung für die Behandlung von EBS oder nicht heilenden chronischen Wunden beeinträchtigen könnte.
  • Verwendung anderer Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch und/oder hat sich nicht von Nebenwirkungen früherer Prüfpräparate oder Verfahren im betroffenen Bereich erholt (z. B. eine Biopsie).
  • Anwendung von Acitretin innerhalb der letzten 1 Monat
  • Verwendung von Roaccutane innerhalb der letzten 3 Monate
  • Botox-Injektionen an den Füßen innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Der Teilnehmer plant zusätzliche körperliche Aktivitäten innerhalb der nächsten 3 Monate.
  • Amputierter Fuß

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Sirolimus, 2 % topische Salbe wird während der Randomisierung verwendet
Arzneimittel: Sirolimus 2%
Placebo-Komparator: Fahrzeug
Während der Randomisierung wird eine topische Placebo-Salbe verwendet.
Arzneimittel: Fahrzeug
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zum Gesundheitszustand der Füße
Zeitfenster: Wechsel vom Ausgangswert zum Abschluss der Behandlung nach 32 Wochen
Fußfunktion unter Verwendung des validierten Fußgesundheitsstatus-Fragebogens (FHSQ) als Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende jeder Behandlung.
Wechsel vom Ausgangswert zum Abschluss der Behandlung nach 32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FitBit® / Schrittzähler
Zeitfenster: Baseline und bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen]
Baseline und bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen]
Plantare Defektgröße mit 3D-Fotografie
Zeitfenster: Veränderung der Gesamtdefektfläche von Baseline, klinische Besuche in Woche 4, Woche 12, Woche 16, Woche 28 bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen
Messung der Größe des plantaren Defekts mithilfe von 3D-Fotografie (prozentuale Veränderung der gesamten Defektfläche) von der Grundlinie bis zum Ende jeder Behandlung.
Veränderung der Gesamtdefektfläche von Baseline, klinische Besuche in Woche 4, Woche 12, Woche 16, Woche 28 bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen
Fragebogen zur Dermatologischen Lebensqualität von Kindern
Zeitfenster: Baseline bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen
Baseline bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen
Die Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Zeitfenster: Baseline und bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen
Baseline und bis zum Abschluss der Studienbehandlung nach 32 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Premier Specialists, Australia

Ermittler

  • Studienstuhl: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016-05-413

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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