Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallisen sirolimuusin käyttö 2 % potilailla, joilla on Epidermolys Bullous Simplex (EBS) -tutkimus

sunnuntai 22. lokakuuta 2017 päivittänyt: Premier Specialists, Australia

Tuleva, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen pilottitutkimus paikallisen sirolimuusin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 2 %:n jalkapohjan rakkuloiden hoidossa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullous Simplex (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex on harvinainen orvosairaus, jonka aiheuttaa DNA:n mutaatio, joka johtaa epänormaaleihin hallitseviin keratiineihin ihossa. EB simplex -potilailla jalkoihin kehittyy elinikäisiä kivuliaita paksuja pohjia, ja nykyinen hoitotaso on tukeva. Tämä pilottitutkimus kohdistuu hallitseviin mutantteihin keratiiniproteiineihin ihossa EB simplexin vakavuuden parantamiseksi. Tarkoituksena on parantaa EB simplex -jalkojen toimintaa paikallisella sirolimuusilla, 2 %. Tutkijat suunnittelevat estävänsä mTOR-reittiä viallisten keratiiniproteiinien translaation säätelemiseksi ja antiproliferatiivisten reittien kautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotettu 40 viikon pilottitutkimus on prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus. Osallistujat saavat hoitaa molempia jalkoja joko paikallisella sirolimuusilla, 2-prosenttisella kermalla päivittäin tai lumelääkeaineella (vehikkelikontrolli) 12 viikon ajan, jota seuraa 4 viikon huuhtoutumisjakso, jonka jälkeen molempien jalkojen uusintahoito suoritetaan risteytyksellä. väliintuloa.

Näissä tutkimuksissa hyödynnetään keratiinisekvenssien luonnollisesti esiintyvää transkription säätelyä, tunnettua geenipoikkeamaa, joka aiheuttaa EB simplexiä, ja arvioidaan mTOR-reitin eston potentiaalia potilaan jalkapohjavaurioiden hoidossa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida (1) paikallisen rapamysiinin turvallisuutta plantaaristen leesioiden hoidossa EB simplexin hoidossa ja 2) testata, parantaako paikallinen rapamysiini leesion ihon kliinistä vakavuutta, mukaan lukien kipu ja kutina, potilailla, joilla on EB simplex hoidon lopussa verrattuna lähtötilanteeseen ja verrattiin koehenkilön sisäiseen lumelääkehoitoon kontrolliin. Haavan koon mittausta, elämänlaadun arviointia arvioidaan käyttämällä epidermolysis bullosaa (QOLEB) ja EB-taudin aktiivisuutta ja arpeutumisindeksiä (EBDASI). Tämän pilottitutkimuksen tulosten avulla lääkärit voisivat siirtyä tukihoidosta (EB simplexin nykyinen tekniikka) kohdennettuihin molekyylihoitoihin, mikä parantaisi EB simplex -potilaiden liikkuvuutta ja elämänlaatua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekrytointi
        • Premier Specialists
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Alatutkija:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Alatutkija:
          • Anes Yang
        • Alatutkija:
          • Melissa Radjenovic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Aiheiden tulee:

  • Pyydä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja allekirjoittamaan kirjallinen tietoinen suostumuslomake (ICF); Laillisesti valtuutettu henkilöiden edustaja, jotka haluavat ja voivat antaa suostumuksensa 5-18-vuotiaille lapsille
  • Ole mies tai nainen, jolla on EBS-diagnoosi
  • Minimi EBDASI-jalkojen aktiivisuuspisteet 2/10
  • Ikä - 5 vuotta tai vanhempi
  • Kyky suorittaa 12 opintokäyntiä 40 viikon aikana, kukin noin 30-60 minuuttia.

Arvioitu elinajanodote ≥52 viikkoa

  • Hedelmällisessä iässä olevien miesten ja naisten tulee käyttää tehokasta ehkäisyä.
  • Laboratorioarvot ovat osallistuvan laitoksen normaalien rajoissa, paitsi jos PI:n mielestä ne eivät ole kliinisesti merkityksellisiä
  • Pystyy täyttämään kaikki opiskeluvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Allergia sirolimuusille tai ajoneuvovoiteen komponenteille
  • Raskaus, imetys
  • Aikaisempi maksasairaus
  • Vakava tunnettu samanaikainen lääketieteellinen sairaus tai infektio, joka voi mahdollisesti aiheuttaa turvallisuusriskin ja/tai estää hoito-ohjelman vaatimusten noudattamisen.
  • Tunnettu immuunikatovirus tai -oireyhtymä, mukaan lukien ne, joilla on:
  • Hankittu immuunikatooireyhtymä (AIDS)
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV)
  • B-hepatiitti
  • Aikaisempi siirtoleikkaus tai muut leikkaukset dermatologisella hoitoalueella
  • Aiempi merkittävä sairaus ihotautien hoitoalueella, kuten trauma, joka voi heikentää EBS:n tai ei-parantuvan kroonisen haavan hoidon arviointia.
  • Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä ja/tai ei ole toipunut aiempien tutkimuslääkkeiden tai toimenpiteen sivuvaikutuksista sairastuneella alueella (esim. biopsia).
  • Acitretiinin käyttö viimeisen kuukauden aikana
  • Roaccutanen käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Botox-ruiskeet jalkoihin viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Osallistuja suunnittelee lisää fyysisiä aktiviteetteja seuraavan 3 kuukauden aikana.
  • Amputoitu jalka

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Sirolimuusia, 2 % paikallista voidetta käytetään satunnaistamisen aikana
Lääke: Sirolimuusi 2 %
Placebo Comparator: Ajoneuvo
Satunnaistamisen aikana käytetään paikallista plasebovoidetta.
Lääke: Ajoneuvo
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jalkojen terveydentilakysely
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen viikolla 32
Jalkatoiminto, jossa hyödynnetään validoitua Foot Health Status Questionnaire (FHSQ) -kyselyä muutoksena lähtötasosta kunkin hoidon loppuun.
Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen viikolla 32

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FitBit® / askelmittari
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja tutkimushoidon päättyminen 32 viikon kohdalla]
Lähtötilanne ja tutkimushoidon päättyminen 32 viikon kohdalla]
Plantaarivian koko 3D-valokuvauksen avulla
Aikaikkuna: Kokonaisvaurioalueen muutos lähtötilanteesta, kliiniset käynnit viikolla 4, viikolla 12, viikolla 16, viikolla 28, tutkimushoidon päättymisen jälkeen 32 viikon kohdalla
Plantaarisen vaurion koon mittaukset 3D-valokuvauksella (% muutos kokonaisvika-alueella) lähtötasosta kunkin hoidon loppuun.
Kokonaisvaurioalueen muutos lähtötilanteesta, kliiniset käynnit viikolla 4, viikolla 12, viikolla 16, viikolla 28, tutkimushoidon päättymisen jälkeen 32 viikon kohdalla
Lasten ihotautien elämänlaatukysely
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimushoidon päättyessä viikolla 32
Lähtötilanne tutkimushoidon päättyessä viikolla 32
Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) taudin vakavuusasteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja tutkimushoidon päättyminen 32 viikon kohdalla
Lähtötilanne ja tutkimushoidon päättyminen 32 viikon kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Premier Specialists, Australia

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 22. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016-05-413

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Epidermolyysi Bullosa Simplex

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa