Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Použití topického sirolimu 2% u pacientů s epidermolysis Bullous Simplex (EBS) Studie

22. října 2017 aktualizováno: Premier Specialists, Australia

Prospektivní, dvojitě zaslepená, zkřížená, pilotní studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti topického sirolimu 2 % při léčbě plantárních puchýřů u pacientů s bulózním simplexem epidermolysis (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex je vzácné osiřelé onemocnění způsobené mutací v DNA vedoucí k abnormálním dominantním keratinům v kůži. U pacientů s EB simplex se vyvinou celoživotní bolestivé tlusté plosky nohou a současný standard péče je podpůrný. Tato pilotní studie se zaměří na dominantní mutantní keratinové proteiny v kůži, aby se zlepšila závažnost EB simplex. Účelem je zlepšit funkci EB simplexních nohou aplikací topického sirolimu 2%. Výzkumníci plánují inhibici dráhy mTOR, aby down-regulovali translaci defektních keratinových proteinů a pracovali prostřednictvím antiproliferativních drah.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhovaná 40týdenní pilotní studie, která se provádí, je prospektivní, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná zkřížená studie. Účastníci budou přiděleni k léčbě obou nohou buď topickým sirolimem, 2% krémem denně nebo placebem (kontrola vehikula) po dobu 12 týdnů, po kterých bude následovat 4týdenní vymývací období, poté dojde k opětovnému ošetření obou nohou překřížením zásah.

Tyto studie budou využívat přirozeně se vyskytující transkripční regulaci keratinových sekvencí, známou genovou aberaci způsobující EB simplex, a zhodnotí potenciál pro inhibici dráhy mTOR při léčbě plantárních lézí pacienta. Cílem této studie je posoudit (1) bezpečnost topického rapamycinu pro plantární léze pro léčbu EB simplex a 2) testovat, zda topický rapamycin zlepšuje klinickou závažnost kůže s lézemi, včetně bolesti a svědění, u subjektů s EB simplex na konci léčby oproti výchozí hodnotě a ve srovnání s intrasubjektovou kontrolou léčenou placebem. Měření velikosti rány, hodnocení kvality života bude hodnoceno pomocí epidermolysis bullosa (QOLEB) a aktivity EB onemocnění a indexu jizev (EBDASI). Díky výsledkům této pilotní studie by lékaři mohli přejít od podpůrné péče (současný stav techniky pro EB simplex) k cílené molekulární terapii, což povede ke zlepšení mobility a kvality života pacientů s EB simplex.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Nábor
        • Premier Specialists
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Anes Yang
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Melissa Radjenovic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Předměty musí:

  • Být schopen porozumět účelu a rizikům studie a podepsat písemný formulář informovaného souhlasu (ICF); Zákonný zástupce subjektů ochotných a schopných udělit souhlas pro děti 5-18 let
  • Buď muž nebo žena s diagnózou EBS
  • Minimální skóre aktivity nohou EBDASI 2/10
  • Věk - 5 let nebo starší
  • Schopnost absolvovat 12 studijních návštěv během 40 týdnů, každá v délce přibližně 30-60 minut.

Předpokládaná délka života ≥52 týdnů

  • Muži a ženy ve fertilním věku by měli používat účinnou antikoncepci.
  • Laboratorní hodnoty v rozmezí normálu pro zúčastněnou instituci, pokud se PI necítí klinicky relevantní
  • Umět splnit všechny studijní požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na sirolimus nebo složky vehikulové masti
  • Těhotenství, kojení
  • Předchozí onemocnění jater v anamnéze
  • Závažné známé souběžné onemocnění nebo infekce, které by mohly potenciálně představovat bezpečnostní riziko a/nebo bránit dodržování požadavků léčebného programu.
  • Známý virus nebo syndrom imunodeficience včetně těch s:
  • Syndrom získané imunodeficience (AIDS)
  • Virus lidské imunodeficience (HIV)
  • Žloutenka typu B
  • Předchozí operace štěpování nebo jiné operace v oblasti dermatologické léčby
  • Historie významného stavu v oblasti dermatologické léčby, jako je trauma, které by mohlo zhoršit hodnocení léčby EBS nebo nehojící se chronické rány.
  • Užívání jiných hodnocených léků do 30 dnů od screeningové návštěvy a/nebo se nezhojilo z jakýchkoli vedlejších účinků předchozích testovaných léků nebo postupu v postižené oblasti (např. biopsie).
  • Užívání acitretinu během posledního 1 měsíce
  • Použití Roaccutane během posledních 3 měsíců
  • Botoxové injekce do nohou během posledních 6 měsíců.
  • Účastník plánuje další fyzické aktivity během následujících 3 měsíců.
  • Amputovaná noha

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Během randomizace bude použit sirolimus, 2% topická mast
Lék: Sirolimus 2 %
Komparátor placeba: Vozidlo
Během randomizace bude použita placebo topická mast.
Lék: Vozidlo
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dotazník o zdravotním stavu nohou
Časové okno: Změna z výchozího stavu na ukončení ukončení léčby ve 32. týdnu
Funkce nohy využívající ověřený dotazník o stavu nohy (FHSQ) jako změnu od výchozí hodnoty do konce každé léčby.
Změna z výchozího stavu na ukončení ukončení léčby ve 32. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FitBit® / krokoměr
Časové okno: Výchozí stav a ukončení studie po 32 týdnech]
Výchozí stav a ukončení studie po 32 týdnech]
Velikost plantárního defektu pomocí 3D fotografie
Časové okno: Změna celkové plochy defektu od výchozího stavu, klinické návštěvy ve 4. týdnu, 12. týdnu, 16. týdnu, 28. týdnu až po ukončení studie ve 32. týdnu
Měření velikosti plantárního defektu pomocí 3D fotografie (% změny celkové plochy defektu) od základní linie do konce každého ošetření.
Změna celkové plochy defektu od výchozího stavu, klinické návštěvy ve 4. týdnu, 12. týdnu, 16. týdnu, 28. týdnu až po ukončení studie ve 32. týdnu
Dotazník dětské dermatologické kvality života
Časové okno: Výchozí stav po ukončení studie ve 32. týdnu
Výchozí stav po ukončení studie ve 32. týdnu
The Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) Disease Severity Scale
Časové okno: Základní stav a ukončení studie ve 32 týdnech
Základní stav a ukončení studie ve 32 týdnech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Premier Specialists, Australia

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2017

První zveřejněno (Odhad)

10. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2016-05-413

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit