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Uso topico di Sirolimus 2% per i pazienti con studio Epidermolysis Bullous Simplex (EBS).

22 ottobre 2017 aggiornato da: Premier Specialists, Australia

Uno studio pilota prospettico, in doppio cieco, cross-over per valutare la sicurezza e l'efficacia del sirolimus topico al 2% nel trattamento delle vesciche plantari nei pazienti con epidermolisi bollosa semplice (EBS)

: L'epidermolisi bollosa (EB) simplex è una rara malattia orfana causata da una mutazione nel DNA che porta a cheratine dominanti anormali nella pelle. I pazienti con EB simplex sviluppano suole spesse dolorose per tutta la vita sui loro piedi e l'attuale standard di cura è di supporto. Questo studio pilota prenderà di mira le proteine ​​mutanti dominanti della cheratina nella pelle per migliorare la gravità dell'EB simplex. Lo scopo è migliorare la funzione dei piedi EB simplex con un'applicazione topica di sirolimus, 2%. I ricercatori hanno in programma di inibire il percorso mTOR per regolare al minimo la traduzione delle proteine ​​​​di cheratina difettose e lavorare attraverso percorsi antiproliferativi.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio pilota di 40 settimane proposto è uno studio incrociato prospettico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Ai partecipanti verrà assegnato il trattamento di entrambi i piedi con sirolimus topico, crema al 2% al giorno o placebo (controllo del veicolo) per 12 settimane, seguito da un periodo di washout di 4 settimane, quindi si verificherà un nuovo trattamento su entrambi i piedi dopo l'incrocio intervento.

Questi studi sfrutteranno la regolazione trascrizionale naturale delle sequenze di cheratina, la nota aberrazione genica che causa l'EB simplex, e valuteranno il potenziale per l'inibizione della via mTOR nel trattamento delle lesioni plantari del paziente. L'obiettivo di questo studio è valutare (1) la sicurezza della rapamicina topica per le lesioni plantari per il trattamento dell'EB simplex e 2) testare se la rapamicina topica migliora la gravità clinica della pelle lesionata, inclusi dolore e prurito, in soggetti con EB simplex alla fine del trattamento rispetto al basale e rispetto a un controllo trattato con placebo intrasoggetto. La misurazione della dimensione della ferita, la valutazione della qualità della vita saranno valutate utilizzando l'epidermolisi bollosa (QOLEB) e l'attività della malattia EB e l'indice di cicatrizzazione (EBDASI). Con i risultati di questo studio pilota, i medici sarebbero in grado di passare dalla terapia di supporto (l'attuale stato dell'arte per EB simplex) a terapie molecolari mirate, portando a una migliore mobilità e qualità della vita per i pazienti con EB simplex.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Reclutamento
        • Premier Specialists
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Sub-investigatore:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Sub-investigatore:
          • Anes Yang
        • Sub-investigatore:
          • Melissa Radjenovic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti devono:

  • Essere in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e firmare un modulo di consenso informato scritto (ICF); Rappresentante legalmente autorizzato di soggetti disponibili e capaci di prestare il consenso per i minori di 5-18 anni
  • Essere maschio o femmina con una diagnosi di EBS
  • Punteggio minimo di attività dei piedi EBDASI di 2/10
  • Età - 5 anni o più
  • Capacità di completare 12 visite di studio entro un periodo di 40 settimane, ciascuna per circa 30-60 minuti.

Aspettativa di vita prevista ≥52 settimane

  • Gli uomini e le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
  • Valori di laboratorio nell'intervallo normale per l'istituzione partecipante a meno che il PI non ritenga che non siano clinicamente rilevanti
  • Essere in grado di soddisfare tutti i requisiti di studio

Criteri di esclusione:

  • Allergia al sirolimus o ai componenti dell'unguento del veicolo
  • Gravidanza, allattamento
  • Storia precedente di malattia del fegato
  • Malattia medica o infezione concomitante nota seria, che potrebbe potenzialmente presentare un rischio per la sicurezza e/o impedire il rispetto dei requisiti del programma di trattamento.
  • Virus o sindrome da immunodeficienza nota, inclusi quelli con:
  • Sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS)
  • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Epatite B
  • Storia precedente di interventi chirurgici di innesto o altri interventi chirurgici nell'area di trattamento dermatologico
  • Storia di condizioni significative nell'area di trattamento dermatologico come un trauma, che potrebbe compromettere la valutazione per il trattamento di EBS o ferita cronica non cicatrizzante.
  • Uso di altri farmaci sperimentali entro 30 giorni dalla visita di screening e/o non si è ripreso da alcun effetto collaterale di precedenti farmaci sperimentali o procedure nell'area interessata (ad esempio, una biopsia).
  • Uso di acitretina nell'ultimo mese
  • Uso di Roaccutane negli ultimi 3 mesi
  • Iniezioni di Botox ai piedi negli ultimi 6 mesi.
  • Il partecipante sta pianificando attività fisiche extra entro i prossimi 3 mesi.
  • Piede amputato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Sirolimus, unguento topico al 2% verrà utilizzato durante la randomizzazione
Droga: Sirolimo 2%
Comparatore placebo: Veicolo
Durante la randomizzazione verrà utilizzato un unguento topico placebo.
Droga: Veicolo
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sullo stato di salute del piede
Lasso di tempo: Passaggio dal basale al completamento della fine del trattamento a 32 settimane
Funzione del piede utilizzando il questionario sullo stato di salute del piede (FHSQ) convalidato come cambiamento dal basale alla fine di ogni trattamento.
Passaggio dal basale al completamento della fine del trattamento a 32 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FitBit® / contapassi
Lasso di tempo: Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane]
Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane]
Dimensione del difetto plantare utilizzando la fotografia 3D
Lasso di tempo: Variazione dell'area totale del difetto rispetto al basale, visite cliniche alla settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 28, fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Misurazioni delle dimensioni del difetto plantare utilizzando la fotografia 3D (% di variazione nell'area totale del difetto) dal basale alla fine di ogni trattamento.
Variazione dell'area totale del difetto rispetto al basale, visite cliniche alla settimana 4, settimana 12, settimana 16, settimana 28, fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Questionario dermatologico sulla qualità della vita del bambino
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Basale fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Scala di gravità della malattia dell'indice di attività e cicatrizzazione della malattia dell'epidermolisi bollosa (EBDASI).
Lasso di tempo: Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane
Basale e fino al completamento del trattamento in studio a 32 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Premier Specialists, Australia

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

10 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016-05-413

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Epidermolisi bollosa semplice

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