Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie miejscowego syrolimusa 2% u pacjentów z badaniem Epidermolysis Bullous Simplex (EBS).

22 października 2017 zaktualizowane przez: Premier Specialists, Australia

Prospektywne, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność miejscowego stosowania syrolimusa 2% w leczeniu pęcherzy podeszwowych u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EBS)

: Epidermolysis bullosa (EB) simplex jest rzadką chorobą sierocą spowodowaną mutacją w DNA prowadzącą do nieprawidłowej dominującej keratyny w skórze. U pacjentów z EB simplex rozwijają się przez całe życie bolesne grube podeszwy stóp, a obecny standard opieki jest pomocny. To badanie pilotażowe będzie ukierunkowane na dominujące zmutowane białka keratyny w skórze, aby złagodzić nasilenie EB simplex. Celem jest poprawa funkcji stóp EB simplex poprzez miejscową aplikację sirolimusu, 2%. Badacze planują zahamować szlak mTOR, aby obniżyć translację wadliwych białek keratynowych i przepracować szlaki antyproliferacyjne.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane 40-tygodniowe badanie pilotażowe jest prospektywnym, podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem naprzemiennym. Uczestnicy zostaną przydzieleni do leczenia obu stóp miejscowym syrolimusem, kremem 2% dziennie lub placebo (kontrola nośnika) przez 12 tygodni, po czym nastąpi 4-tygodniowy okres wypłukiwania, po czym nastąpi ponowne leczenie obu stóp poprzez krzyżowanie interwencja.

Badania te wykorzystają naturalnie występującą regulację transkrypcji sekwencji keratynowych, znaną aberrację genową powodującą EB simplex, oraz ocenią potencjał hamowania szlaku mTOR w leczeniu zmian podeszwowych pacjenta. Celem tego badania jest ocena (1) bezpieczeństwa miejscowej rapamycyny w przypadku zmian podeszwowych w leczeniu EB simplex oraz 2) sprawdzenie, czy miejscowa rapamycyna poprawia kliniczne nasilenie zmian chorobowych skóry, w tym bólu i swędzenia, u pacjentów z EB simplex pod koniec leczenia w porównaniu z wartością wyjściową i w porównaniu z grupą kontrolną otrzymującą placebo. Pomiar wielkości rany, ocena jakości życia zostaną ocenione za pomocą pęcherzowego oddzielania się naskórka (QOLEB) oraz aktywności choroby EB i wskaźnika bliznowacenia (EBDASI). Dzięki wynikom tego badania pilotażowego lekarze będą mogli przejść od leczenia podtrzymującego (obecny stan wiedzy w przypadku EB simplex) do ukierunkowanych terapii molekularnych, prowadząc do poprawy mobilności i jakości życia pacjentów z EB simplex.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Rekrutacyjny
        • Premier Specialists
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dedee F Murrell, MD
        • Pod-śledczy:
          • Charlotte E Gollins, MBChB
        • Pod-śledczy:
          • Anes Yang
        • Pod-śledczy:
          • Melissa Radjenovic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Przedmioty muszą:

  • Być w stanie zrozumieć cel i ryzyko badania oraz podpisać pisemny formularz świadomej zgody (ICF); Prawnie umocowany przedstawiciel podmiotów chcących i mogących wyrazić zgodę dla dzieci w wieku 5-18 lat
  • Być mężczyzną lub kobietą z rozpoznaniem EBS
  • Minimalna ocena aktywności stóp EBDASI 2/10
  • Wiek - 5 lat lub więcej
  • Możliwość odbycia 12 wizyt studyjnych w okresie 40 tygodni, każda po około 30-60 minut.

Przewidywana długość życia ≥52 tygodnie

  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym powinni stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
  • Wartości laboratoryjne w zakresie normy dla instytucji uczestniczącej, chyba że PI uzna, że ​​nie są one istotne klinicznie
  • Być w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące studiów

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na syrolimus lub składniki maści pojazdu
  • Ciąża, karmienie piersią
  • Wcześniejsza historia chorób wątroby
  • Poważna znana współistniejąca choroba medyczna lub infekcja, która może potencjalnie stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa i/lub uniemożliwić przestrzeganie wymagań programu leczenia.
  • Znany wirus niedoboru odporności lub zespół, w tym te z:
  • Zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS)
  • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
  • Zapalenie wątroby typu B
  • Wcześniejsza historia operacji przeszczepów lub innych operacji w obszarze leczenia dermatologicznego
  • Historia istotnego stanu w obszarze leczenia dermatologicznego, takiego jak uraz, który mógłby zaburzyć ocenę leczenia EBS lub niegojącej się rany przewlekłej.
  • Zażywanie innych leków eksperymentalnych w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej i/lub brak ustąpienia jakichkolwiek skutków ubocznych wcześniejszych leków eksperymentalnych lub zabiegu na dotkniętym obszarze (np. biopsji).
  • Stosowanie acytretyny w ciągu ostatniego miesiąca
  • Stosowanie Roaccutane w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Zastrzyki z botoksu do stóp w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Uczestnik planuje dodatkowe zajęcia ruchowe w ciągu najbliższych 3 miesięcy.
  • Amputowana stopa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Sirolimus, 2% miejscowa maść zostanie użyta podczas randomizacji
Lek: Syrolimus 2%
Komparator placebo: Pojazd
Podczas randomizacji zostanie użyta miejscowa maść placebo.
Lek: Pojazd
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz stanu zdrowia stóp
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia w 32 tygodniu
Funkcja stopy z wykorzystaniem zatwierdzonego Kwestionariusza Stanu Zdrowia Stopy (FHSQ) jako zmiany od wartości początkowej do końca każdego leczenia.
Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia w 32 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FitBit® / krokomierz
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie leczenia w ramach badania po 32 tygodniach]
Wartość wyjściowa i zakończenie leczenia w ramach badania po 32 tygodniach]
Rozmiar wady podeszwowej za pomocą fotografii 3D
Ramy czasowe: Zmiana całkowitej powierzchni ubytku od wartości początkowej, wizyty kliniczne w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 16, tygodniu 28 do zakończenia leczenia w ramach badania w 32 tygodniu
Pomiary wielkości ubytku podeszwowego za pomocą fotografii 3D (% zmiany całkowitej powierzchni ubytku) od linii podstawowej do końca każdego leczenia.
Zmiana całkowitej powierzchni ubytku od wartości początkowej, wizyty kliniczne w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 16, tygodniu 28 do zakończenia leczenia w ramach badania w 32 tygodniu
Kwestionariusz Dermatologicznej Jakości Życia Dziecka
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia leczenia w ramach badania w 32. tygodniu
Od wartości początkowej do zakończenia leczenia w ramach badania w 32. tygodniu
Skala ciężkości choroby Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie leczenia w ramach badania po 32 tygodniach
Wartość wyjściowa i zakończenie leczenia w ramach badania po 32 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Premier Specialists, Australia

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dedee F Murrell, MD, University of New South Wales

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-05-413

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Simplex

Badania kliniczne na Pojazd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj