表皮剥離症の患者に対する局所シロリムス 2% の使用 (EBS) 研究
2017年10月22日 更新者：Premier Specialists, Australia
表皮剥離症の単純疱疹（EBS）患者における足底水疱の治療における局所シロリムス2％の安全性と有効性を評価するための前向き、二重盲検、クロスオーバー、パイロット研究
: 単純性表皮水疱症 (EB) は、皮膚の異常な優性ケラチンにつながる DNA の突然変異によって引き起こされるまれな希少疾患です。
単純性 EB の患者は、足に生涯続く痛みを伴う厚い足裏を発症しますが、現在の標準治療は支持的です。
このパイロット研究は、EB simplex の重症度を改善するために、皮膚の主要な変異体ケラチンタンパク質を標的とします。
目的は、外用シロリムス 2% を適用して、EB 片足の機能を改善することです。
研究者らは、mTOR 経路を阻害して欠陥のあるケラチンタンパク質の翻訳をダウンレギュレートし、抗増殖経路を介して機能することを計画しています。
調査の概要
詳細な説明
実施中の提案された 40 週間のパイロット研究は、プロスペクティブ、二重盲検、無作為化、プラセボ対照クロスオーバー研究です。 参加者は、局所シロリムス、毎日2％のクリーム、またはプラセボ（車両制御）のいずれかで両足を12週間治療するように割り当てられ、その後4週間のウォッシュアウト期間が続き、クロスオーバーによって両足への再治療が行われます。介入。
これらの研究は、EB simplex を引き起こす既知の遺伝子異常であるケラチン配列の自然に発生する転写調節を利用し、患者の足底病変の治療における mTOR 経路阻害の可能性を評価します。 この研究の目的は、（1）EB simplexの治療のための足底病変に対する局所ラパマイシンの安全性を評価すること、および2）局所ラパマイシンが痛みやかゆみを含む病変皮膚の臨床的重症度を改善するかどうかをテストすることです。治療終了時の EB シンプレックス対ベースライン、および被験者内プラセボ治療対照との比較。 創傷サイズの測定、生活の質の評価は、表皮水疱症 (QOLEB)、および EB 疾患活動性と瘢痕指数 (EBDASI) を使用して評価されます。 このパイロット研究の結果により、医師は支持療法（単純性EBの現在の最先端技術）から分子標的治療に移行できるようになり、単純性EB患者の可動性と生活の質が改善されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dedee F Murrell, MD
- メール：d.murrell@unsw.edu.au
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Charmaine Peras
- メール：premierspecnurse@gmail.com
研究場所
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New South Wales
-
Sydney、New South Wales、オーストラリア、2217
- 募集
- Premier Specialists
-
コンタクト：
- Charmaine Peras
- 電話番号：61 02 9598 5800
- メール：premierspecnurse@gmail.com
-
主任研究者：
- Dedee F Murrell, MD
-
副調査官：
- Charlotte E Gollins, MBChB
-
副調査官：
- Anes Yang
-
副調査官：
- Melissa Radjenovic
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
被験者は：
- 研究の目的とリスクを理解し、書面によるインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名できること。 -5〜18歳の子供に同意する意思があり、同意することができる、法的に認可された被験者の代表者
- EBSと診断された男性または女性であること
- 2/10の最小EBDASI足活動スコア
- 年齢 - 5歳以上
- 40 週間の期間内に 12 回の研究訪問を完了する能力、それぞれ約 30 ～ 60 分間。
予想余命52週間以上
- 出産の可能性のある男性と女性は、効果的な避妊手段を使用する必要があります。
- PIが臨床的に関連性がないと感じない限り、参加機関の正常範囲内の検査値
- すべての研究要件に準拠できる
除外基準:
- -シロリムスまたは車両軟膏の成分に対するアレルギー
- 妊娠、授乳
- 肝疾患の既往歴
- 安全上のリスクをもたらす可能性がある、および/または治療プログラムの要件の順守を妨げる可能性がある、既知の重篤な併発疾患または感染症。
- -以下のものを含む既知の免疫不全ウイルスまたは症候群：
- 後天性免疫不全症候群（エイズ）
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)
- B型肝炎
- -皮膚科治療領域での移植手術または他の手術の前歴
- -外傷などの皮膚科治療領域における重大な状態の病歴。これにより、EBSまたは治癒しない慢性創傷の治療の評価が損なわれる可能性があります。
- -スクリーニング訪問から30日以内の他の治験薬の使用、および/または以前の治験薬の副作用または影響を受けた領域での手順（生検など）から回復していません。
- -過去1か月以内のアシトレチンの使用
- 過去 3 か月以内のロアキュテインの使用
- 過去6ヶ月以内の足へのボトックス注射。
- 参加者は、今後 3 か月以内に追加の身体活動を計画しています。
- 切断された足
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
無作為化中にシロリムス、2％局所軟膏が使用されます
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プラセボコンパレーター：車両
無作為化中にプラセボ局所軟膏が使用されます。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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足の健康状態アンケート
時間枠：ベースラインから32週での治療終了までの変化
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ベースラインから各治療終了までの変化として、検証済みの足の健康状態アンケート (FHSQ) を利用した足の機能。
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ベースラインから32週での治療終了までの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FitBit® / 歩数計
時間枠：ベースラインおよび 32 週での試験治療の完了]
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ベースラインおよび 32 週での試験治療の完了]
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3D 写真を使用した足底欠損のサイズ
時間枠：ベースライン、4 週目、12 週目、16 週目、28 週目の臨床来院から 32 週目の試験治療完了までの総欠損面積の変化
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ベースラインから各治療終了までの 3D 写真を使用した足底欠損サイズの測定 (総欠損面積の変化率)。
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ベースライン、4 週目、12 週目、16 週目、28 週目の臨床来院から 32 週目の試験治療完了までの総欠損面積の変化
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小児皮膚科QOLアンケート
時間枠：32週での研究治療完了までのベースライン
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32週での研究治療完了までのベースライン
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表皮水疱症の疾患活動性および瘢痕指数（EBDASI）疾患重症度スケール
時間枠：32週でのベースラインおよび試験治療の完了
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32週でのベースラインおよび試験治療の完了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Dedee F Murrell, MD、University of New South Wales
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Loh CC, Kim J, Su JC, Daniel BS, Venugopal SS, Rhodes LM, Intong LR, Law MG, Murrell DF. Development, reliability, and validity of a novel Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). J Am Acad Dermatol. 2014 Jan;70(1):89-97.e1-13. doi: 10.1016/j.jaad.2013.09.041.
- Elman S, Hynan LS, Gabriel V, Mayo MJ. The 5-D itch scale: a new measure of pruritus. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):587-93. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09586.x. Epub 2009 Dec 1.
- Fine JD, Bruckner-Tuderman L, Eady RA, Bauer EA, Bauer JW, Has C, Heagerty A, Hintner H, Hovnanian A, Jonkman MF, Leigh I, Marinkovich MP, Martinez AE, McGrath JA, Mellerio JE, Moss C, Murrell DF, Shimizu H, Uitto J, Woodley D, Zambruno G. Inherited epidermolysis bullosa: updated recommendations on diagnosis and classification. J Am Acad Dermatol. 2014 Jun;70(6):1103-26. doi: 10.1016/j.jaad.2014.01.903. Epub 2014 Mar 29.
- Fine JD, Johnson LB, Weiner M, Suchindran C. Assessment of mobility, activities and pain in different subtypes of epidermolysis bullosa. Clin Exp Dermatol. 2004 Mar;29(2):122-7. doi: 10.1111/j.1365-2230.2004.01428.x.
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- Venugopal SS, Yan W, Frew JW, Cohn HI, Rhodes LM, Tran K, Melbourne W, Nelson JA, Sturm M, Fogarty J, Marinkovich MP, Igawa S, Ishida-Yamamoto A, Murrell DF. A phase II randomized vehicle-controlled trial of intradermal allogeneic fibroblasts for recessive dystrophic epidermolysis bullosa. J Am Acad Dermatol. 2013 Dec;69(6):898-908.e7. doi: 10.1016/j.jaad.2013.08.014. Epub 2013 Sep 24.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年5月1日
一次修了 (予想される)
2019年6月1日
試験登録日
最初に提出
2017年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月9日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年10月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年10月22日
最終確認日
2017年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
車両の臨床試験
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NovaBay Pharmaceuticals, Inc.完了
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Dr David ZieglerEngeneic Pty Limited終了しました